Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidet adgangsbehandlingsprotokol med DCA til patienter med PDCD

5. maj 2025 opdateret af: Saol Therapeutics Inc

Udvidet adgangsbehandlingsprotokol med dichloracetatnatrium til patienter med pyruvatdehydrogenase kompleks mangel

Expanded Access (EA) vil give en overgang til at fortsætte terapien for de patienter, der i øjeblikket er i den åbne etiketudvidelse af fase III-undersøgelsen, SL 1009-01, mens de også tillader nye patienter, der er diagnosticeret med PDCD, der opfylder kriterierne for støtteberettigelse, der også har adgang til terapi, som ellers ikke ville være tilgængelige.

Studieoversigt

Status

Ledig

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Expanded Access (EA) vil give en overgang til at fortsætte terapien for de patienter, der i øjeblikket er i den åbne etiketudvidelse af fase III-undersøgelsen, SL 1009-01, mens de også tillader nye patienter, der er diagnosticeret med PDCD, der opfylder kriterierne for støtteberettigelse, der også har adgang til terapi, som ellers ikke ville være tilgængelige. Det udvidede Access-program (EAP) vil også give sponsoren mulighed for at udvide indsamlingen af ​​langsigtede sikkerhedsdata for de aktuelle åbne label-patienter, samtidig med at de udvides til en yderligere population af patienter ud over dem, der i øjeblikket er i SL 1009-01-undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Behandling IND/Protokol

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

N/A

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Aldere 0 til voksen alder
  2. Tilstedeværelse af karakteristiske kliniske eller metaboliske træk ved PDCD og
  3. Tilstedeværelse af en kendt patogen mutation af et gen, der specifikt er forbundet med PDC (PDHA1, PDHB, DLAT, PDHX, DLD).
  4. Kvinder i reproduktiv alder skal være villig til at bruge en effektiv metode til barriere-prævention i undersøgelsens varighed.-

Ekskluderingskriterier:

  1. En genetisk mitokondrisk sygdom bortset fra dem, der er fastsat under inkluderingskriterier
  2. Primær, definerede organiske sureurias bortset fra mælkesyreasis (f.eks. Propionic Aciduria)
  3. Primære lidelser ved aminosyremetabolisme
  4. Primære lidelser ved fedtsyreoxidation
  5. Sekundær mælkesyreasis på grund af nedsat iltning eller cirkulation (f.eks. På grund af svær kardiomyopati eller medfødte hjertefejl)
  6. Malabsorptionssyndromer forbundet med D-mælkesyre acidose
  7. Nyreinsufficiens, defineret som 1) Et krav til kronisk dialyse eller 2) serumkreatinin ≥ 1,2 mg/dL eller kreatinin clearance <60 ml/min
  8. Primær lever sygdom ikke relateret til PDCD
  9. Graviditet eller amning -

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Saol Therapeutics Inc

Samarbejdspartnere

AnovoRx

Efterforskere

  • Studiestol: Kiki Diorgu, M.D., Saol Therapeutics Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. april 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. april 2025

Først opslået (Faktiske)

17. april 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SL 1009 EA-01

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner