Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitgebreid toegangsbehandelingsprotocol met DCA voor patiënten met PDCD

5 mei 2025 bijgewerkt door: Saol Therapeutics Inc

Uitgebreide toegangsbehandelingsprotocol met dichlooracetaat natrium voor patiënten met pyruvaatdehydrogenase -complexe deficiëntie

Expanded Access (EA) zal een overgang bieden om door te gaan met therapie voor patiënten die momenteel in de open labelverlenging van de fase III-studie, SL 1009-01, terwijl ze ook nieuwe patiënten met PDCD kunnen worden gesteld die voldoen aan de criteria voor het in aanmerking komen voor de subsidiabiliteit om ook toegang te hebben tot therapie die anders niet beschikbaar zou zijn.

Studie Overzicht

Toestand

Verkrijgbaar

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Expanded Access (EA) zal een overgang bieden om door te gaan met therapie voor patiënten die momenteel in de open labelverlenging van de fase III-studie, SL 1009-01, terwijl ze ook nieuwe patiënten met PDCD kunnen worden gesteld die voldoen aan de criteria voor het in aanmerking komen voor de subsidiabiliteit om ook toegang te hebben tot therapie die anders niet beschikbaar zou zijn. Met het Expanded Access Program (EAP) kan de sponsor ook het verzamelen van veiligheidsgegevens op lange termijn voor de huidige open labelpatiënten uitbreiden, terwijl hij ook uitbreidt naar een extra populatie patiënten die verder gaan dan patiënten die momenteel in het SL 1009-01-onderzoek zijn.

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

  • Behandeling IND/Protocol

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijden 0 tot en met volwassenheid
  2. Aanwezigheid van karakteristieke klinische of metabole kenmerken van PDCD en
  3. Aanwezigheid van een bekende pathogene mutatie van een gen dat specifiek wordt geassocieerd met PDC (PDHA1, PDHB, DLAT, PDHX, DLD).
  4. Vrouwtjes van reproductieve leeftijd moeten bereid zijn om een ​​effectieve methode van barrière-anticonceptie te gebruiken voor de duur van de studie.

Uitsluitingscriteria:

  1. Een andere genetische mitochondriale ziekte anders dan die welke zijn vastgelegd onder inclusiecriteria
  2. Primaire, gedefinieerde organische aciduria's anders dan lactaatzuur (bijv. Propionzuurzuur)
  3. Primaire aandoeningen van aminozuurmetabolisme
  4. Primaire aandoeningen van vetzuuroxidatie
  5. Secundaire lactaatacidose als gevolg van verminderde oxygenatie of circulatie (bijvoorbeeld vanwege ernstige cardiomyopathie of aangeboren hartdefecten)
  6. Malabsorptiesyndromen geassocieerd met D-lactic acidose
  7. Nierinsufficiëntie, gedefinieerd als 1) een vereiste voor chronische dialyse of 2) serumcreatinine ≥ 1,2 mg/dl of creatinine -klaring <60 ml/min
  8. Primaire leverziekte die geen verband houdt met PDCD
  9. Zwangerschap of borstvoeding -

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Saol Therapeutics Inc

Medewerkers

AnovoRx

Onderzoekers

  • Studie stoel: Kiki Diorgu, M.D., Saol Therapeutics Inc

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 april 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 april 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 april 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 mei 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 mei 2025

Laatst geverifieerd

1 mei 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SL 1009 EA-01

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren