Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířený protokol o léčbě přístupu s DCA u pacientů s PDCD

5. května 2025 aktualizováno: Saol Therapeutics Inc

Protokol s expandovaným přístupovým léčbou s dichloroacetátem sodíkem u pacientů s nedostatkem komplexu pyruvát dehydrogenázy

Rozšířený přístup (EA) poskytne přechod pro pokračování terapie pro pacienty, kteří jsou v současné době v otevřeném prodloužení studie fáze III, SL 1009-01, a zároveň umožní novým pacientům diagnostikovat PDCD, kteří splňují kritéria způsobilosti, aby měli také přístup k terapii, která by byla jinak nedostupná.

Přehled studie

Postavení

Dostupný

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Rozšířený přístup (EA) poskytne přechod pro pokračování terapie pro pacienty, kteří jsou v současné době v otevřeném prodloužení studie fáze III, SL 1009-01, a zároveň umožní novým pacientům diagnostikovat PDCD, kteří splňují kritéria způsobilosti, aby měli také přístup k terapii, která by byla jinak nedostupná. Program rozšířeného přístupu (EAP) také umožní sponzorovi rozšířit sběr dlouhodobých údajů o bezpečnosti pro současné pacienty s otevřeným štítkem a zároveň se rozšíří na další populaci pacientů nad rámec těch, které jsou v současné době ve studii SL 1009-01.

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Léčba IND/Protokol

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk 0 v dospělosti
  2. Přítomnost charakteristických klinických nebo metabolických rysů PDCD a
  3. Přítomnost známé patogenní mutace genu, která je speciálně spojena s PDC (PDHA1, PDHB, DLAT, PDHX, DLD).
  4. Ženy reprodukčního věku musí být ochotny používat účinnou metodu antikoncepce bariéry po celou dobu studie .-

Kritéria pro vyloučení:

  1. Genetické mitochondriální onemocnění jiné než onemocnění stanovené podle kritérií pro zařazení
  2. Primární, definované organické acidurie jiné než acidóza laktánu (např. Propionová acidurie)
  3. Primární poruchy metabolismu aminokyselin
  4. Primární poruchy oxidace mastných kyselin
  5. Sekundární acidóza laktánovou v důsledku zhoršené okysličení nebo oběhu (např. V důsledku závažné kardiomyopatie nebo vrozených srdečních vad))
  6. Malabsorpční syndromy spojené s d-laktickou acidózou
  7. Renální nedostatečnost, definovaná jako 1) požadavek na chronickou dialýzu nebo 2) sérový kreatinin ≥ 1,2 mg/dl nebo clearance kreatininu <60 ml/min
  8. Primární onemocnění jater nesouvisející s PDCD
  9. Těhotenství nebo kojení -

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Saol Therapeutics Inc

Spolupracovníci

AnovoRx

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Kiki Diorgu, M.D., Saol Therapeutics Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. dubna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. dubna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

17. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. května 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SL 1009 EA-01

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit