Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidet tilgangsbehandlingsprotokoll med DCA for pasienter med PDCD

5. mai 2025 oppdatert av: Saol Therapeutics Inc

Utvidet tilgangsbehandlingsprotokoll med dikloracetatnatrium for pasienter med pyruvatdehydrogenase kompleks mangel

Utvidet tilgang (EA) vil gi en overgang til å fortsette terapi for de pasientene som for tiden er i den åpne etikettforlengelsen av fase III-studien, SL 1009-01, samtidig som de også tillater nye pasienter som er diagnostisert med PDCD som oppfyller kriteriene for valgbarhet for å også ha tilgang til terapi som ellers ville være utilgjengelig.

Studieoversikt

Status

Tilgjengelig

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Utvidet tilgang (EA) vil gi en overgang til å fortsette terapi for de pasientene som for tiden er i den åpne etikettforlengelsen av fase III-studien, SL 1009-01, samtidig som de også tillater nye pasienter som er diagnostisert med PDCD som oppfyller kriteriene for valgbarhet for å også ha tilgang til terapi som ellers ville være utilgjengelig. Det utvidede tilgangsprogrammet (EAP) vil også tillate sponsoren å utvide innsamlingen av langsiktige sikkerhetsdata for de nåværende åpne label-pasientene, samtidig som de utvides til en ekstra populasjon av pasienter utover de som for tiden er i SL 1009-01-studien.

Studietype

Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

  • Behandling IND/Protokoll

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

N/A

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Alder 0 til voksen alder
  2. Tilstedeværelse av karakteristiske kliniske eller metabolske trekk ved PDCD og
  3. Tilstedeværelse av en kjent patogen mutasjon av et gen som er spesielt assosiert med PDC (PDHA1, PDHB, DLAT, PDHX, DLD).
  4. Kvinner i reproduktiv alder må være villige til å bruke en effektiv metode for barriere-prevensjon under studiens varighet.

Eksklusjonskriterier:

  1. En genetisk mitokondriell sykdom enn de som er fastsatt under inkluderingskriterier
  2. Primær, definert organisk acidurias annet enn melkesyreose (f.eks. Propionic aciduria)
  3. Primære lidelser av aminosyremetabolisme
  4. Primære lidelser av fettsyreoksidasjon
  5. Sekundær melkesyreose på grunn av nedsatt oksygenering eller sirkulasjon (f.eks. På grunn av alvorlig kardiomyopati eller medfødt hjertefeil)
  6. Malabsorpsjonssyndromer assosiert med D-melkesyreose
  7. Nyresinsuffisiens, definert som 1) et krav for kronisk dialyse eller 2) serumkreatinin ≥ 1,2 mg/dL eller kreatinin -clearance <60 ml/min
  8. Primær leversykdom uten relatert til PDCD
  9. Graviditet eller amming -

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Saol Therapeutics Inc

Samarbeidspartnere

AnovoRx

Etterforskere

  • Studiestol: Kiki Diorgu, M.D., Saol Therapeutics Inc

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. april 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. april 2025

Først lagt ut (Faktiske)

17. april 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. mai 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. mai 2025

Sist bekreftet

1. mai 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SL 1009 EA-01

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere