PDCD 환자를위한 DCA와의 확장 된 액세스 치료 프로토콜
2025년 5월 5일 업데이트: Saol Therapeutics Inc
피루 베이트 탈수소 효소 복합 결핍 환자를위한 디클로로 아세테이트 나트륨을 갖는 확장 된 접근 처리 프로토콜
확장 된 액세스 (EA)는 현재 III 상 연구 인 SL 1009-01의 개방형 라벨 연장에있는 환자들에게 치료를 계속하기위한 전환을 제공하는 한편, 자격 기준을 충족하는 PDCD로 진단 된 새로운 환자를 허용하여 다른 방법으로 사용할 수없는 치료에 접근 할 수 있습니다.
연구 개요
상세 설명
확장 된 액세스 (EA)는 현재 III 상 연구 인 SL 1009-01의 개방형 라벨 연장에있는 환자들에게 치료를 계속하기위한 전환을 제공하는 한편, 자격 기준을 충족하는 PDCD로 진단 된 새로운 환자를 허용하여 다른 방법으로 사용할 수없는 치료에 접근 할 수 있습니다.
확장 된 액세스 프로그램 (EAP)은 또한 스폰서가 현재 오픈 라벨 환자에 대한 장기 안전 데이터 수집을 확장 할 수있게하는 한편, 현재 SL 1009-01 연구에 참여한 환자를 초과하는 환자의 추가 환자로 확장 할 수있게한다.
연구 유형
확장된 액세스
확장 액세스 유형
- 치료 IND/프로토콜
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
설명
포함 기준 :
- 0 세부터 성인기까지
- PDCD의 특징적인 임상 또는 대사 특징의 존재 및
- PDC와 특이 적으로 관련된 유전자의 알려진 병원성 돌연변이의 존재 (PDHA1, PDHB, DLAT, PDHX, DLD).
- 생식 연령의 여성은 연구 기간 동안 효과적인 장벽 피임법을 기꺼이 사용해야합니다 .-
제외 기준 :
- 포함 기준에 따라 규정 된 유전자 미토콘드리아 질환 이외의 유전자 미토콘드리아 질환
- 락트 산증 이외의 1 차, 정의 된 유기 산과 리아 (예 : 프로피온 산과리아)
- 아미노산 대사의 일차 장애
- 지방산 산화의 1 차 장애
- 산소화 또는 순환 장애로 인한 2 차 젖산 산증 (예 : 심각한 심근 병증 또는 선천성 심장 결함으로 인한)
- D- 랙트 산증과 관련된 흡수 장애 증후군
- 1) 만성 투석 또는 2) 혈청 크레아티닌 ≥ 1.2 mg/dl 또는 크레아티닌 클리어런스 <60 ml/min에 대한 요구 사항
- PDCD와 관련이없는 1 차 간 질환
- 임신 또는 모유 수유 -
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 4월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 4월 8일
처음 게시됨 (실제)
2025년 4월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 5월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 5월 5일
마지막으로 확인됨
2025년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SL 1009 EA-01
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