Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенный протокол лечения доступа с DCA для пациентов с PDCD

5 мая 2025 г. обновлено: Saol Therapeutics Inc

Расширенный протокол лечения доступа с дихлорацетатом натрия для пациентов с дефицитом комплекса пируватдегидрогеназы

Расширенный доступ (EA) обеспечит переход к продолжению терапии для тех пациентов, которые в настоящее время находятся в открытой этикетке, расширение исследования фазы III, SL 1009-01, а также позволит новым пациентам, с диагнозом PDCD, которые соответствуют критериям приемлемости, также имеют доступ к терапии, которая в противном случае не будет недоступно.

Обзор исследования

Статус

Доступный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Расширенный доступ (EA) обеспечит переход к продолжению терапии для тех пациентов, которые в настоящее время находятся в открытой этикетке, расширение исследования фазы III, SL 1009-01, а также позволит новым пациентам, с диагнозом PDCD, которые соответствуют критериям приемлемости, также имеют доступ к терапии, которая в противном случае не будет недоступно. Программа расширенного доступа (EAP) также позволит спонсору расширить сбор долгосрочных данных безопасности для текущих пациентов с открытой маркировкой, а также расширять до дополнительной популяции пациентов, помимо тех, которые в настоящее время находятся в исследовании SL 1009-01.

Тип исследования

Расширенный доступ

Расширенный тип доступа

  • Лечение IND/протокол

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст от 0 до взрослой жизни
  2. Наличие характерных клинических или метаболических особенностей PDCD и
  3. Присутствие известной патогенной мутации гена, которая специально связана с PDC (PDHA1, PDHB, DLAT, PDHX, DLD).
  4. Женщины репродуктивного возраста должны быть готовы использовать эффективный метод барьерной контрацепции на время исследования .-

Критерии исключения:

  1. Генетическое митохондриальное заболевание, кроме тех, которые предусмотрены в критериях включения
  2. Первичные, определенные органические кислоты, отличные от лакциноацидоза (например, пропионовая ацихирия)
  3. Первичные расстройства аминокислотного метаболизма
  4. Первичные нарушения окисления жирных кислот
  5. Вторичный лактоцидоз из -за нарушения оксигенации или кровообращения (например, из -за тяжелой кардиомиопатии или врожденных дефектов сердца)
  6. Синдромы на мальабсорбцию, связанные с D-лактическим ацидозом
  7. Почечная недостаточность, определяется как 1) требование хронического диализа или 2) сывороточный креатинин ≥ 1,2 мг/дл или клиренс креатинина <60 мл/мин
  8. Первичная болезнь печени не связана с PDCD
  9. Беременность или кормление груди -

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Saol Therapeutics Inc

Соавторы

AnovoRx

Следователи

  • Учебный стул: Kiki Diorgu, M.D., Saol Therapeutics Inc

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 апреля 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 апреля 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 апреля 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 мая 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 мая 2025 г.

Последняя проверка

1 мая 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SL 1009 EA-01

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться