Laajennettu pääsyhoitoprotokolla DCA: lla potilaille, joilla on PDCD
maanantai 5. toukokuuta 2025 päivittänyt: Saol Therapeutics Inc
Laajennettu pääsyhoitoprotokolla diklooriasetaatti -natriumilla potilaille, joilla on pyruvaattidehydrogenaasikompleksin puute
Laajennettu pääsy (EA) tarjoaa siirtymisen jatkamaan hoitoa potilaille, jotka ovat tällä hetkellä vaiheen III tutkimuksen SL 1009-01 avoimessa etiketissä, samalla kun sallivat myös uusien potilaiden, joilla on diagnosoitu PDCD, jotka täyttävät kelpoisuuskriteerit myös hoidon, joka muuten ei ole käytettävissä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Saatavilla
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Laajennettu pääsy (EA) tarjoaa siirtymisen jatkamaan hoitoa potilaille, jotka ovat tällä hetkellä vaiheen III tutkimuksen SL 1009-01 avoimessa etiketissä, samalla kun sallivat myös uusien potilaiden, joilla on diagnosoitu PDCD, jotka täyttävät kelpoisuuskriteerit myös hoidon, joka muuten ei ole käytettävissä.
Laajennettu pääsyohjelma (EAP) antaa myös sponsorille laajentaa nykyisten avoimien etikettipotilaiden pitkäaikaisten turvallisuustietojen keräämistä, samalla kun se laajenee myös potilaiden lisäpopulaatioon, joka ylittää tällä hetkellä SL 1009-01 -tutkimuksessa.
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Hoito IND/protokolla
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 0 aikuisuuteen
- PDCD: n ominaisten kliinisten tai metabolisten piirteiden esiintyminen ja
- Geenin tunnetun patogeenisen mutaation läsnäolo, joka liittyy spesifisesti PDC: hen (PDHA1, PDHB, DLAT, PDHX, DLD).
- Lisääntymisajan naisten on oltava valmiita käyttämään tehokasta este ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan .-
Poissulkemiskriteerit:
- Geneettinen mitokondriaalinen sairaus kuin sisällyttämiskriteerien mukaiset määräykset
- Primaariset, määriteltyjä orgaanisia happoriat kuin maitohappoasidoosi (esim. Propionihappouria)
- Aminohappojen aineenvaihdunnan ensisijaiset häiriöt
- Rasvahappojen hapettumisen ensisijaiset häiriöt
- Toissijainen maitohappoasidoosi, joka johtuu heikentyneestä hapetuksesta tai verenkierrosta (esim. Vakavan kardiomyopatian tai synnynnäisten sydämen vikojen vuoksi)
- D-maitohappoasidoosiin liittyvät imeytymisoireyhtymät
- Munuaisten vajaatoiminta, määritelty 1) vaatimus kroonisesta dialyysistä tai 2) seerumin kreatiniini ≥ 1,2 mg/dl tai kreatiniinin puhdistuma <60 ml/min
- Primaarinen maksasairaus, joka ei liity PDCD: hen
- Raskaus tai imetys -
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Kiki Diorgu, M.D., Saol Therapeutics Inc
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 1. huhtikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 8. huhtikuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 17. huhtikuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 8. toukokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 5. toukokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. toukokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Neurokäyttäytymisoireet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Henkinen kehitysvammaisuus, X-Linked
- Henkinen vamma
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Pyruvaattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Mitokondrioiden sairaudet
- Pyruvaattidehydrogenaasikompleksin puutosairaus
Muut tutkimustunnusnumerot
- SL 1009 EA-01
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .