小児PNH患者におけるイプタコパンの薬物動態、安全、および忍容性を評価するための研究
2026年8月5日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
小児PNH患者のイプタコパンの薬物動態、安全性、および忍容性を評価するためのオープンラベル、シングルアーム、多施設、フェーズ3研究2から
このオープンラベル、片腕、多施設、フェーズ3の研究の目的は、小児患者のイプタコパンの薬物動態を評価し、小児発作性の夜間性ヘモグロビヌリア（PNH）患者の治療に使用すると、イプタコパンが安全で忍容性が高いかどうかを評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、最大8週間のスクリーニング期間と26週間の治療期間に続く26週間の延長治療期間で構成される多施設、オープンラベルの単一腕研究です。
この研究では、最低12人の小児患者2〜18歳未満の年齢を登録して、コホート1（青少年から18歳未満、約6歳の患者）、コホート2A（6〜12歳、約4人の患者）、コホート2B（2〜6歳<6歳）のコホート2A（約4歳）、コホート2A（約4歳）、約2歳）を登録します。
研究の種類
介入
入学 (推定)
12
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Novartis Pharmaceuticals
- 電話番号：1-888-669-6682
- メール：novartis.email@novartis.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Novartis Pharmaceuticals
- 電話番号：+41613241111
研究場所
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
- 募集
- Childrens Healthcare of Atlanta
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コンタクト：
- Robert Uddo
- メール：robert.uddo@choa.org
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主任研究者：
- Satheesh Chonat
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New Jersey
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New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
- 募集
- Cancer Institute Of New Jersey
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主任研究者：
- Richard DRACHTMAN
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コンタクト：
- Serban Morojanu
- 電話番号：+1 732 235 7577
- メール：moroiasa@cinj.rutgers.edu
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104-4399
- 募集
- Childrens Hospital of Philadelphia
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主任研究者：
- Timothy Olson
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コンタクト：
- Peter Nicholas
- 電話番号：+1 267 425 2136
- メール：nicholasp@email.chop.edu
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- 募集
- St Jude Childrens Research Hospital
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主任研究者：
- Marcin Wlodarski
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コンタクト：
- Michelle Brignac
- メール：michelle.brignac@stjude.org
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GE
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Genova、GE、イタリア、16147
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Utrecht、オランダ、3584 CX
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Valle del Cauca Department
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Cali、Valle del Cauca Department、コロンビア、760012
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Berlin、ドイツ、13353
- 募集
- Novartis Investigative Site
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North Rhine-Westphalia
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Cologne、North Rhine-Westphalia、ドイツ、50937
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Federal District
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Brasília、Federal District、ブラジル、70684-831
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Rio Grande do Norte
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Natal、Rio Grande do Norte、ブラジル、59012 300
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre、Rio Grande do Sul、ブラジル、90035-003
- 募集
- Novartis Investigative Site
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São Paulo
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Santo André、São Paulo、ブラジル、09090-401
- 募集
- Novartis Investigative Site
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São Paulo、São Paulo、ブラジル、04038-002
- 募集
- Novartis Investigative Site
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São Paulo、São Paulo、ブラジル、01323001
- 募集
- Novartis Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- 男性と女性の参加者2〜18歳未満のPNHの診断は、赤血球（RBC）および白血球顆粒球/単球クローンサイズ≥10％を伴う高感度フローサイト測定により確認されました。 コホート1の患者の最小体重は35 kgです。
- 抗C5療法で治療され、登録前に少なくとも6か月前に安定したレジメン（用量と間隔）を受けている患者をスクリーニングして研究に登録し、貧血や溶血状態に関係なくイプタコパンに切り替えることができます。
- 抗C5治療を受けている患者は、スクリーニング中の中央研究所評価によって確認された平均ヘモグロビンレベル<10 g/dL。
- 抗C5治療を受けている患者：乳酸デヒドロゲナーゼ（LDH）> 1.5×正常（ULN）の上限（ULN）は、スクリーニング期間中に2〜6週間離れた少なくとも2つの実験室測定によって記録されており、そのうちの1つは中央ラボで行われます。
- 研究治療の開始前に、Neisseria Meningitidisおよび肺炎連鎖球菌感染に対するワクチン接種が必要です。 参加者が以前にワクチン接種されていない場合、またはブースターが必要な場合は、最初の研究医薬品投与の少なくとも2週間前に現地のガイドラインに従ってワクチンを投与する必要があります。 研究治療がワクチン接種後2週間より早く開始しなければならない場合、予防的抗生物質治療を開始する必要があります。
- イプタコパンの少なくとも2週間前に、地元のガイドラインによると、Haemophilus influenzaeに対するワクチン接種が推奨されます。
除外基準：
- 研究薬またはその賦形剤、または同様の化学クラスの薬物に対する過敏症の履歴。
- スクリーニング時に既知または遺伝性補体欠乏症が疑われています。
- 造血幹細胞移植（HSCT）の病歴または研究への登録から52週間以内にHSCTが予定されています（1日目）。
- 骨髄不全の実験室での証拠（網状細胞<100 x 10から9番/L、血小板<30×10から9番目/L、好中球<0.5×10から9番目/L）。
- 研究薬物投与の14日前に、活動的な全身性細菌、ウイルス（Covid-19を含む）、または真菌感染症。
- 研究薬物投与の7日前に発熱≥38°C（100.4°F）の存在。
その他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：LNP023-Cohort 1（12 <18歳）
参加者（12〜18歳）は、1日2回（朝と夕方に）200 mgの用量でイプタコパンを服用します。
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コホート1- 1日2回（2つの100 mgカプセル）の200 mgの投与スキームを口頭で誘発しました。
コホート2- 1日目、12週目、26日、38日目の重量に基づく投与スキームを経口投与。
他の名前：
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実験的：LNP023 -COHORT 2（2〜AP12歳）
参加者（2〜 <12歳）は、最初に1日目の訪問時に体重に基づいて投与されます。
研究投薬量は、12、26、および38の体重に基づいて、必要に応じて再評価および再調整されます。
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コホート1- 1日2回（2つの100 mgカプセル）の200 mgの投与スキームを口頭で誘発しました。
コホート2- 1日目、12週目、26日、38日目の重量に基づく投与スキームを経口投与。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象の発生率と重症度（AES）および深刻な有害事象（SAE）
時間枠：26週間
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バイタルサイン、心電図（ECG）、および実験室の結果の適格で報告された実験室の結果を含む、治療グループによるAEおよびSAEの発生率と重症度。
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26週間
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PKパラメーター（CMAX）
時間枠：2週目
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CMAXは、用量後の最大（ピーク）観測濃度として定義されます。
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2週目
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PKパラメーター（auclast）
時間枠：2週目
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オークラストは、時間ゼロから最後の定量化濃度（TLAST）の時間ゼロまでのプラズマ濃度時間曲線の下の領域です。
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2週目
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PKパラメーター（Auctau）
時間枠：2週目
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Auctauは、投与間隔の終了に限定された曲線下の面積について説明します。
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2週目
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PKパラメーター（Ctrough）
時間枠：2、4、12、26週
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Ctroughは、観測された血漿濃度であり、投与間隔の開始直前または終了時です。
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2、4、12、26週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ヘモグロビン（Hb）のベースライン≥1g/dLからの変化（14日目からのRBC輸血がない場合）。
時間枠：ベースライン、第26週、52週目
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26週間と52週間（14日目から26週間の治療期間の終わりまでRBC輸血がない場合）で、ベースラインから1 g/dL以上のベースラインからヘモグロビンレベルの増加を達成する患者の割合を評価する。
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ベースライン、第26週、52週目
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HBのベースライン≥2g/dLからの変化（14日目からのRBC輸血がない場合）。
時間枠：ベースライン、第26週、52週目
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26週間および52週間（14日目から26週間の治療期間の終わりまでRBC輸血がない場合）で、ベースラインから2 g/dL以上のベースラインからヘモグロビンレベルの増加を達成した患者の割合を評価します。
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ベースライン、第26週、52週目
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14日目からの赤血球（RBC）輸血がない場合の正常HB。
時間枠：26週目と52週目
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26週間および52週間でヘモグロビンの正常化を達成した参加者の割合を評価するために（14日目から26週間および52週間の治療期間の終わりまでのRBC輸血がない場合）。
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26週目と52週目
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パックされたRBC輸血の欠如、26週目と52週目の14日目から輸血基準を満たしていない
時間枠：26週目と52週目
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輸血の回避を評価するには、輸血がなく、14日目から26週間の治療期間の終わりまで、および52週間の治療期間の終わりまで輸血基準を満たさない参加者の割合として評価します。
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26週目と52週目
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ヘモグロビンのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、第26週、52週目
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26週間および52週間でヘモグロビンのベースラインからの平均変化を評価するために（ナイーブ患者および以前の抗C5治療患者の評価、個別に）。
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ベースライン、第26週、52週目
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乳酸デヒドロゲナーゼ（LDH）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、第26週、52週目
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26週間および52週間でLDHのベースラインからの平均変化を評価する（ナイーブ患者および以前の抗C5治療患者の評価、個別に）。
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ベースライン、第26週、52週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年10月28日
一次修了 (推定)
2031年10月14日
研究の完了 (推定)
2031年11月13日
試験登録日
最初に提出
2025年3月31日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年4月10日
最初の投稿 (実際)
2025年4月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月5日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CLNP023I12201
- 2024-515926-10 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Novartisは、資格のある外部研究者と共有し、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書のサポートに取り組んでいます。
これらのリクエストは、科学的メリットに基づいて、独立したレビューパネルによってレビューおよび承認されます。
提供されたすべてのデータは、該当する法律や規制に沿って試験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されます。
この試行データの可用性は、www.clinicalstudydatarequest.comで説明されている基準とプロセスに従っています。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。