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Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von Iptacopan bei pädiatrischen PNH -Patienten

5. August 2026 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine Open-Label-, Einzelarm-, Multizentrum- und Phase-3

Der Zweck dieses offenen Label-, Einzelarm-, Multizentrums-Studies und Phase-3-Studie besteht darin, die Pharmakokinetik von Iptacopan bei pädiatrischen Patienten zu beurteilen und zu beurteilen, ob Iptacopan bei der Behandlung von pädiatrischen paroxysmalen Hämoglobin-Hämoglobinurien (PNH) -Patienten mit pädiatrischem paroxysmalem Alter sicher und gut verträglich ist.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, offene Label-Studie, die sich aus einer bis zu 8-wöchigen Screening-Periode und einer Behandlungszeit von 26 Wochen besteht, gefolgt von einer Behandlung mit 26 Wochen.

Diese Studie wird mindestens 12 pädiatrische Patienten in 3 bis 18 Jahren in gestaffelten Weise in 3 Kohorten einschreiben: Kohorte 1 (Jugendliche 12 bis 18 Jahre, ungefähr 6 Patienten), Kohorte 2a (6 bis 12 Jahre alt, ungefähr 4 Patienten) und Kohorte 2b (2 bis 6 Jahre alt).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studienorte

  • Brasilien
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brasilien, 70684-831
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Norte
      • Natal, Rio Grande do Norte, Brasilien, 59012 300
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-003
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Santo André, São Paulo, Brasilien, 09090-401
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 04038-002
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 01323001
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Deutschland, 50937
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • GE
      • Genova, GE, Italien, 16147
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Kolumbien
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Kolumbien, 760012
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Rekrutierung
        • Childrens Healthcare of Atlanta
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Satheesh Chonat
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
        • Rekrutierung
        • Cancer Institute Of New Jersey
        • Hauptermittler:
          • Richard DRACHTMAN
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104-4399
        • Rekrutierung
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Hauptermittler:
          • Timothy Olson
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • Rekrutierung
        • St Jude Childrens Research Hospital
        • Hauptermittler:
          • Marcin Wlodarski
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die männlichen und weiblichen Teilnehmer 2 bis <18 Jahre im Alter von PNH diagnostizieren durch hochempfindliche Durchflusszytometrie mit roten Blutkörperchen (RBCs) und mit weißen Blutkörperchen-Granulozyten/Monozyten-Klongröße ≥ 10%. Das minimale Körpergewicht für Patienten in Kohorte 1 beträgt 35 kg.
  • Patienten, die mit einer Anti-C5-Therapie behandelt wurden und die mindestens 6 Monate vor der Einschreibung stabiles Regime (Dosis und Intervall) haben, können unabhängig von ihrem Anämie und Hämolyse-Status nach Ermessen des Hauptuntersuchers in die Studie untersucht und in die Studie eingeschrieben werden.
  • Patienten mit Anti-C5-Behandlung naiv: mittlerer Hämoglobinspiegel <10 g/dl, bestätigt durch zentrale Laborbewertung während des Screenings.
  • Patienten mit Anti-C5-Behandlung naiv: Lactatdehydrogenase (LDH)> 1,5 × Obergrenze der normalen (ULN) dokumentiert durch mindestens 2 Labormessungen 2 bis 6 Wochen auseinander während der Screening-Periode, von denen eine vom zentralen Labor zu tun ist.
  • Vor Beginn der Studienbehandlung ist eine Impfung gegen Neisseria Meningitidis und Streptococcus -Pneumoniae -Infektion erforderlich. Wenn der Teilnehmer zuvor nicht geimpft wurde oder wenn ein Booster erforderlich ist, sollte der Impfstoff gemäß den örtlichen Richtlinien mindestens 2 Wochen vor der ersten Studienmedikamentenverabreichung verabreicht werden. Wenn die Studienbehandlung früher als 2 Wochen nach der Bewertung beginnen muss, sollte die prophylaktische Antibiotika-Behandlung initiiert werden.
  • Die Impfung gegen Haemophilus -Influenzae wird laut lokalen Richtlinien mindestens 2 Wochen vor Iptacopan empfohlen.

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte der Überempfindlichkeit gegenüber dem Studienmedikament oder seiner Hilfsstoffe oder gegen Medikamente ähnlicher chemischer Klassen.
  • Bekannter oder mutmaßlicher erblicher Komplementmangel beim Screening.
  • Vorgeschichte der hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) oder für HSCT innerhalb von 52 Wochen nach der Einschreibung in die Studie (Tag 1) geplant.
  • Patienten mit Labornachweisen eines Knochenmarkversagens (Retikulozyten <100 x 10 zum neunten/l; Blutplättchen <30 × 10 bis zum neunten/l; Neutrophile <0,5 × 10 bis zum neunten/l).
  • Aktive systemische Bakterien, virale (einschließlich Covid-19) oder Pilzinfektion innerhalb von 14 Tagen vor der Verabreichung von Arzneimitteln der Studie.
  • Vorhandensein von Fieber ≥ 38 ° C (100,4 ° F) innerhalb von 7 Tagen vor der Verabreichung von Studienmedikamenten.

Andere Protokoll-definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: LNP023-Cohort 1 (12 <18 Jahre alt)
Die Teilnehmer (12 bis 18 Jahre alt) nehmen Iptacopan zweimal pro Tag (morgens und abends) mit einer Dosis von 200 mg.
Arzneimittel: LNP023
Kohorte 1-oral ein Dosierungsschema von 200 mg zweimal täglich (zwei 100 mg Kapseln). Kohorte 2- oral ein Dosierungsschema verabreicht, das auf Gewicht am Tag 1, Woche 12, 26 und 38 basiert.
Andere Namen:
  • Iptacopan
Experimental: LNP023 -Cohort 2 (2 bis <12 Jahre alt)
Die Teilnehmer (2 bis <12 Jahre alt) werden zunächst auf dem Gewicht am Tag 1 dosiert. Die Studienmedikamentendosis wird aufgrund ihres Gewichts in Woche 12, 26 und 38 nach Bedarf neu bewertet und angepasst.
Arzneimittel: LNP023
Kohorte 1-oral ein Dosierungsschema von 200 mg zweimal täglich (zwei 100 mg Kapseln). Kohorte 2- oral ein Dosierungsschema verabreicht, das auf Gewicht am Tag 1, Woche 12, 26 und 38 basiert.
Andere Namen:
  • Iptacopan

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz und Schwere von unerwünschten Ereignissen (AES) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAES)
Zeitfenster: 26 Wochen
Inzidenz und Schwere von AES und SAES durch die Behandlungsgruppe, einschließlich Änderungen der Vitalfunktionen, Elektrokardiogramme (EKGs) und Laborergebnissen, die qualifiziert und als AES gemeldet werden.
26 Wochen
PK -Parameter (CMAX)
Zeitfenster: Woche 2
Cmax ist definiert als die maximale (Peak) beobachtete Konzentration nach einer Dosis.
Woche 2
PK -Parameter (Auklast)
Zeitfenster: Woche 2
Auklast ist die Fläche unter der Plasma-Konzentrationskurve von Zeit Null bis zum Zeitpunkt der letzten quantifizierbaren Konzentration (TLAST).
Woche 2
PK -Parameter (Auctau)
Zeitfenster: Woche 2
Auctau beschreibt den Bereich unter der Kurve, das auf das Ende eines Dosierungsintervalls beschränkt ist.
Woche 2
PK -Parameter (Ctrough)
Zeitfenster: Wochen 2, 4, 12 und 26
Ctrough ist die beobachtete Plasmakonzentration, die sich kurz vor Beginn oder am Ende eines Dosierungsintervalls befindet.
Wochen 2, 4, 12 und 26

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Hämoglobins (HB) von Ausgangswert ≥ 1 g/dl (in Abwesenheit von RBC -Transfusionen ab Tag 14).
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 26, Woche 52
Um den Anteil der Patienten zu bewerten, die eine Erhöhung der Hämoglobinspiegel aus dem Ausgangswert von ≥ 1 g/dl nach 26 Wochen und 52 Wochen (in Abwesenheit von RBC-Transfusionen von Tag 14 bis zum Ende des 26-Wochen- und 52-Wochen-Behandlungszeitraums) erzielen (in Abwesenheit von RBC-Transfusionen).
Grundlinie, Woche 26, Woche 52
Änderung der HB von Basislinie ≥ 2 g/dl (in Abwesenheit von RBC -Transfusionen ab Tag 14).
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 26, Woche 52
Um den Anteil der Patienten zu bewerten, die eine Erhöhung der Hämoglobinspiegel aus dem Ausgangswert von ≥ 2 g/dl nach 26 Wochen und 52 Wochen (in Abwesenheit von RBC-Transfusionen von Tag 14 bis zum Ende des 26-Wochen- und 52-Wochen-Behandlungszeitraums) erzielen (in Abwesenheit von RBC-Transfusionen).
Grundlinie, Woche 26, Woche 52
Normale HB in Abwesenheit von Transfusionen der roten Blutkörperchen (RBC) ab Tag 14.
Zeitfenster: Woche 26 und Woche 52
Um den Anteil der Teilnehmer zu bewerten, die die Normalisierung der Hämoglobin-Normalisierung nach 26 Wochen und 52 Wochen erreichen (in Abwesenheit von RBC-Transfusionen von Tag 14 bis zum Ende der 26-wöchigen und 52-wöchigen Behandlungszeiten).
Woche 26 und Woche 52
Abwesenheit von Pack-RBC-Transfusionen und nicht erfüllte Transfusionskriterien von Tag 14 in Woche 26 und Woche 52
Zeitfenster: Woche 26 und Woche 52
Bewertung der Transfusionsvermeidung als Anteil der Teilnehmer, die frei von Transfusionen bleiben und die Transfusionskriterien von Tag 14 bis zum Ende der Behandlungszeit von 26 Wochen und bis zum Ende der 52-wöchigen Behandlungszeit nicht erfüllen.
Woche 26 und Woche 52
Wechseln Sie vom Ausgangswert im Hämoglobin
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 26, Woche 52
Um die mittleren Veränderungen aus dem Ausgangswert im Hämoglobin nach 26 Wochen und 52 Wochen zu bewerten (Bewertung von naiven Patienten und früheren mit Anti-C5 behandelten Patienten separat).
Grundlinie, Woche 26, Woche 52
Änderung von der Ausgangswert in Laktatdehydrogenase (LDH)
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 26, Woche 52
Um die mittleren Veränderungen aus dem Ausgangswert in LDH nach 26 Wochen und 52 Wochen zu bewerten (Bewertung von naiven Patienten und früheren Anti-C5-behandelten Patienten separat).
Grundlinie, Woche 26, Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Oktober 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

14. Oktober 2031

Studienabschluss (Geschätzt)

13. November 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. März 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. April 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. April 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLNP023I12201
  • 2024-515926-10 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis verpflichtet sich, mit qualifizierten externen Forschern zu teilen, Zugang zu Daten auf Patientenebene zu erzielen und klinische Dokumente aus förderfähigen Studien zu unterstützen. Diese Anfragen werden von einem unabhängigen Überprüfungsgremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste überprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten sind anonymisiert, um die Privatsphäre von Patienten zu respektieren, die im Einklang mit den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben. Diese Versuchsdatenverfügbarkeit entspricht den Kriterien und dem Prozess, das auf www.clinicalstudydatarequest.com beschrieben wird.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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