Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование для оценки фармакокинетики, безопасности и переносимости Иптакопана у детей ПНГ

5 августа 2026 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Открытая маршрутная, многоцентровая, фаза 3 исследования для оценки фармакокинетики, безопасности и переносимости Iptacopan у педиатрических пациентов с PNH 2

Цель этого открытого исследования, многоцентрового, мультицентрового, фазы 3-го исследования состоит в том, чтобы оценить фармакокинетику иптакопана у пациентов с педиатрическими больными и оценить, является ли Иптакопан в безопасности и хорошо переносится при лечении пациентов с педиатрическим пароксизмальным ноктурновым гемоглобинурией.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое исследование с одной рукой с открытой маркой, состоящее из 8-недельного периода скрининга, и 26-недельного периода лечения, за которым следуют 26-недельный период лечения.

Это исследование будет включать в 3 -летнюю роль в 3 -летнем возрасте минимум 12 педиатрических пациентов: когорта 1 (подростки от 12 до <18 лет, приблизительно 6 пациентов), когорта 2A (от 6 до <12 лет, приблизительно 4 пациента) и когорты 2b (от 2 до <6 лет, приблизительно 2 пациента).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

12

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Novartis Pharmaceuticals
  • Номер телефона: 1-888-669-6682
  • Электронная почта: novartis.email@novartis.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Novartis Pharmaceuticals
  • Номер телефона: +41613241111

Места учебы

  • Бразилия
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Бразилия, 70684-831
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Norte
      • Natal, Rio Grande do Norte, Бразилия, 59012 300
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Бразилия, 90035-003
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Santo André, São Paulo, Бразилия, 09090-401
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Бразилия, 04038-002
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Бразилия, 01323001
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Германия
      • Berlin, Германия, 13353
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Германия, 50937
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Италия
    • GE
      • Genova, GE, Италия, 16147
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Колумбия
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Колумбия, 760012
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30342
        • Рекрутинг
        • Childrens Healthcare of Atlanta
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Satheesh Chonat
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
        • Рекрутинг
        • Cancer Institute Of New Jersey
        • Главный следователь:
          • Richard DRACHTMAN
        • Контакт:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104-4399
        • Рекрутинг
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Главный следователь:
          • Timothy Olson
        • Контакт:
          • Peter Nicholas
          • Номер телефона: +1 267 425 2136
          • Электронная почта: nicholasp@email.chop.edu
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • Рекрутинг
        • St Jude Childrens Research Hospital
        • Главный следователь:
          • Marcin Wlodarski
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участники мужского и женского пола от 2 до <18 лет с диагнозом PNH, подтвержденной высокочувствительной проточной цитометрией с помощью эритроцитов (эритроцитов) и гранулоциты к кровям лейкоцитов/моноциты размер клонов ≥ 10%. Минимальная масса тела для пациентов в когорте 1 составляет 35 кг.
  • Пациенты, получавшие лечение анти-C5, и которые находились в стабильном режиме (доза и интервал) в течение по меньшей мере 6 месяцев до зачисления, могут быть проверены и включены в исследование и переключены на Iptacopan, независимо от их анемии и статуса гемолиза, по усмотрению главного исследования.
  • Пациенты, которые являются анти-C5 Наив: средний уровень гемоглобина <10 г/дл, подтвержденный центральной лабораторной оценкой во время скрининга.
  • Пациенты, которые являются анти-C5 Наивными: лактатдегидрогеназа (LDH)> 1,5 × верхний предел нормального (ULN), документированные как минимум 2 лабораторными измерениями от 2 до 6 недель, а не в течение периода скрининга, одно из которых должно быть сделано Центральной лабораторией.
  • До начала учебного лечения требуется вакцинация против Neisseria meningitidis и Streptococcus pneumoniae Infection. Если участник ранее не был вакцинирован, или если требуется бустер, вакцина должна быть предоставлена ​​в соответствии с местными руководящими принципами по крайней мере за 2 недели до первого изучения лекарств. Если исследование должно начаться раньше, чем через 2 недели после вакцинации, следует инициировать профилактическое лечение антибиотиками.
  • Согласно местным руководящим принципам, рекомендуется вакцинация против Haemophilus influenzae, по крайней мере, за 2 недели до Iptacopan.

Критерии исключения:

  • История гиперчувствительности к исследуемому препарату или его наполнениям или лекарствам с аналогичными химическими классами.
  • Известный или подозреваемый недостаток наследственного комплемента при скрининге.
  • История трансплантации гематопоэтических стволовых клеток (HSCT) или запланированная на HSCT в течение 52 недель после зачисления в исследование (день 1).
  • Пациенты с лабораторными признаками недостаточности костного мозга (ретикулоциты <100 x 10 до девятого/л; тромбоциты <30 × 10 до девятого/л; нейтрофилы <0,5 × 10 до девятого/л).
  • Активная системная бактерия, вирусная (включая Covid-19) или грибковая инфекция в течение 14 дней до изучения лекарственного введения.
  • Наличие лихорадки ≥ 38 ° C (100,4 ° F) в течение 7 дней до изучения лекарственного средства.

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: LNP023-Cohort 1 (12 <18 лет)
Участники (от 12 до <18 лет) примут Иптакопан в дозе 200 мг два раза в день (утром и вечером).
Лекарство: LNP023
Когорта 1-вводая перорально схема дозирования 200 мг два раза в день (две капсулы 100 мг). Когорта 2- перорально схема дозирования, основанная на весе в день 1, неделя 12, 26 и 38.
Другие имена:
  • Иптакопан
Экспериментальный: Lnp023 -cohort 2 (от 2 до <12 лет)
Участники (от 2 до <12 лет) будут дозироваться в зависимости от веса в течение 1 -го дня, изначально. Доза препарата исследования будет пересмотрена и повторно приспособлена по мере необходимости в зависимости от их веса на 12, 26 и 38 неделе.
Лекарство: LNP023
Когорта 1-вводая перорально схема дозирования 200 мг два раза в день (две капсулы 100 мг). Когорта 2- перорально схема дозирования, основанная на весе в день 1, неделя 12, 26 и 38.
Другие имена:
  • Иптакопан

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота и серьезность неблагоприятных явлений (AES) и серьезных побочных эффектов (SAE)
Временное ограничение: 26 недель
Заболеваемость и тяжесть AES и SAE с помощью группы лечения, включая изменения в жизненно важных признаках, электрокардиограммы (ЭКГ) и лабораторные результаты, квалифицирующие и сообщают в AES.
26 недель
Параметр PK (CMAX)
Временное ограничение: Неделя 2
CMAX определяется как максимальная (пиковая) наблюдаемая концентрация после дозы.
Неделя 2
Параметр PK (Auclast)
Временное ограничение: Неделя 2
Auclast является площадью под кривой времени концентрации в плазме от нуля времени до времени последней количественной концентрации (TLAST).
Неделя 2
Параметр PK (Auctau)
Временное ограничение: Неделя 2
Auctau описывает область под кривой, ограниченную концом интервала дозирования.
Неделя 2
Параметр PK (Ctrough)
Временное ограничение: Недели 2, 4, 12 и 26
CTROUGH - это наблюдаемая концентрация в плазме, которая находится прямо перед началом или в конце интервала дозирования.
Недели 2, 4, 12 и 26

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение гемоглобина (HB) из исходного уровня ≥1 г/дл (в отсутствие переливаний эритроцитов с 14 -го дня).
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 26, неделя 52
Оценить долю пациентов, которые достигают увеличения уровней гемоглобина от исходного уровня ≥ 1 г/дл через 26 недель и через 52 недели (в отсутствие переливаний эритроцитов с 14-й день до конца 26-недельных и 52-недельных периодов лечения).
Базовая линия, неделя 26, неделя 52
Изменение Hb из исходного уровня ≥2 г/дл (в отсутствие переливаний эритроцитов с 14 -х днем).
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 26, неделя 52
Оценить долю пациентов, которые достигают увеличения уровней гемоглобина от исходного уровня ≥ 2 г/дл через 26 недель и через 52 недели (в отсутствие переливаний эритроцитов с 14-й день до конца 26-недельных и 52-недельных периодов лечения).
Базовая линия, неделя 26, неделя 52
Нормальный Hb в отсутствие перелищных перелищных эритроцитов (эритроцитов) с 14 -й день.
Временное ограничение: Неделя 26 и неделя 52
Оценить долю участников, достигающих нормализации гемоглобина через 26 недель и через 52 недели (при отсутствии переливаний эритроцитов с 14-й день до конца 26-недельных и 52-недельных периодов лечения).
Неделя 26 и неделя 52
Отсутствие переливаний переливаний-RBC и не соответствовать критериям переливания с 14-й день на 26-й неделе и неделе 52
Временное ограничение: Неделя 26 и неделя 52
Чтобы оценить избегание переливания как долю участников, которые остаются свободными от переливания и не соответствуют критериям переливания с 14 до конца 26-недельного периода лечения и до конца 52-недельного периода лечения.
Неделя 26 и неделя 52
Изменение с базовой линии в гемоглобине
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 26, неделя 52
Оценить средние изменения в исходном уровне в гемоглобине через 26 недель и через 52 недели (оценка наивных пациентов и предыдущих пациентов с анти-C5, отдельно).
Базовая линия, неделя 26, неделя 52
Изменение исходного уровня в лактатдегидрогеназе (LDH)
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 26, неделя 52
Чтобы оценить средние изменения в исходном уровне в LDH через 26 недель и через 52 недели (оценка наивных пациентов и предшествующих пациентов, получавших анти-C5, отдельно).
Базовая линия, неделя 26, неделя 52

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 октября 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

14 октября 2031 г.

Завершение исследования (Оцененный)

13 ноября 2031 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

31 марта 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 апреля 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 апреля 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

7 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CLNP023I12201
  • 2024-515926-10 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Novartis стремится обмениваться квалифицированными внешними исследователями, доступа к данным на уровне пациентов и поддержке клинических документов из приемлемых исследований. Эти запросы пересматриваются и утверждаются независимой группой обзоров на основе научных заслуг. Все предоставленные данные анонимизированы для уважения конфиденциальности пациентов, которые участвовали в исследовании в соответствии с применимыми законами и правилами. Доступность данных этой испытания соответствует критериям и процессу, описанным на www.clinicalstudydatarequest.com.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться