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Studio per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità dell'iptacopan nei pazienti pediatrici PNH

5 agosto 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio di fase 3 in aperto, a braccio singolo, multicentrico, per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità dell'iptacopan nei pazienti PNH pediatrici da 2 a

Lo scopo di questo studio di etichetta aperta, singolo, multicentrico, di fase 3 è di valutare la farmacocinetica dell'iptacopan nei pazienti pediatrici e di valutare se l'itacopan è sicuro e ben tollerato quando usato per il trattamento dell'emoglobinuria notturna parossistica pediatrica <18 anni di età.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico, in aperto, a braccio singolo composto da un periodo di screening fino a 8 settimane e un periodo di trattamento di 26 settimane seguito da un periodo di trattamento di estensione di 26 settimane.

Questo studio iscriverà un minimo di 12 pazienti pediatrici da 2 a <18 anni di età in modo sfaldato in 3 coorti: coorte 1 (adolescenti da 12 a <18 anni, circa 6 pazienti), coorte da 2a (da 6 a <12 anni, circa 4 pazienti) e coorte 2b (2-6 anni di età, circa 2 pazienti).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals
  • Numero di telefono: +41613241111

Luoghi di studio

  • Brasile
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brasile, 70684-831
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Norte
      • Natal, Rio Grande do Norte, Brasile, 59012 300
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90035-003
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Santo André, São Paulo, Brasile, 09090-401
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 04038-002
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 01323001
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Colombia
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Colombia, 760012
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Germania, 50937
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16147
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Reclutamento
        • Childrens Healthcare of Atlanta
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Satheesh Chonat
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Reclutamento
        • Cancer Institute Of New Jersey
        • Investigatore principale:
          • Richard DRACHTMAN
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104-4399
        • Reclutamento
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Investigatore principale:
          • Timothy Olson
        • Contatto:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • Reclutamento
        • St Jude Childrens Research Hospital
        • Investigatore principale:
          • Marcin Wlodarski
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Partecipanti maschi e femmine di età compresa tra 2 e 18 anni con una diagnosi di PNH confermata dalla citometria a flusso ad alta sensibilità con globuli rossi (globuli rossi) e con cellulari bianchi granulociti/monociti dimensioni cloni ≥ 10%. Il peso corporeo minimo per i pazienti in coorte 1 è di 35 kg.
  • I pazienti che vengono trattati con terapia anti-C5 e che sono stati su un regime stabile (dose e intervallo) per almeno 6 mesi prima dell'iscrizione, possono essere sottoposti a screening e arruolati nello studio e passati a Itacopan indipendentemente dal loro stato di anemia e emolisi, a discrezione del principale investigatore.
  • Pazienti che sono ingenui di trattamento anti-C5: livello medio di emoglobina <10 g/dL confermati dalla valutazione centrale di laboratorio durante lo screening.
  • Pazienti che sono ingenui di trattamento anti-C5: lattato deidrogenasi (LDH)> 1,5 × limite superiore del normale (ULN) documentato da almeno 2 misurazioni di laboratorio a distanza di 2-6 settimane durante il periodo di screening, una delle quali deve essere eseguita dal laboratorio centrale.
  • Prima dell'inizio del trattamento dello studio è necessario la vaccinazione contro Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae. Se il partecipante non è stato precedentemente vaccinato o se è richiesto un booster, il vaccino dovrebbe essere dato secondo le linee guida locali almeno 2 settimane prima della prima amministrazione di Study Drug. Se il trattamento dello studio deve iniziare prima di 2 settimane dopo la vaccinazione, è necessario iniziare il trattamento antibiotico profilattico.
  • Si raccomanda la vaccinazione contro l'emophilus influenzae, secondo le linee guida locali, almeno 2 settimane prima di Iptacopan.

Criteri di esclusione:

  • Storia di ipersensibilità al farmaco in studio o ai suoi eccipienti o ai farmaci di classi chimiche simili.
  • Carenza di complemento ereditaria noto o sospetto allo screening.
  • Storia del trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) o programmata per HSCT entro 52 settimane dall'iscrizione allo studio (giorno 1).
  • Pazienti con evidenza di laboratorio di insufficienza del midollo osseo (reticolociti <100 x 10 al nono/L; piastrine <30 × 10 al nono/L; neutrofili <0,5 × 10 al nono/L).
  • Batterio sistemico attivo, virale (compresa Covid-19) o infezione fungina entro 14 giorni prima della somministrazione di farmaci.
  • Presenza di febbre ≥ 38 ° C (100,4 ° F) entro 7 giorni prima della somministrazione di droghe di studio.

Altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo possono essere applicati.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: LNP023-Cohort 1 (12 <18 anni)
I partecipanti (da 12 a <18 anni) porteranno Iptacopan alla dose di 200 mg due volte al giorno (al mattino e la sera).
Droga: LNP023
Coorte per via orale di coorte 1 uno schema di dosaggio di 200 mg due volte al giorno (due capsule da 100 mg). Coorte 2- somministrato per via orale uno schema di dosaggio basato sul peso al giorno 1, settimana 12, 26 e 38.
Altri nomi:
  • Iptacopan
Sperimentale: LNP023 -Cohort 2 (da 2 a <12 anni)
I partecipanti (da 2 a <12 anni) verranno dosati in base al peso alla visita del primo giorno, inizialmente. La dose di farmaci per lo studio verrà rivalutata e modificata in base alle necessità in base al loro peso alla settimana 12, 26 e 38.
Droga: LNP023
Coorte per via orale di coorte 1 uno schema di dosaggio di 200 mg due volte al giorno (due capsule da 100 mg). Coorte 2- somministrato per via orale uno schema di dosaggio basato sul peso al giorno 1, settimana 12, 26 e 38.
Altri nomi:
  • Iptacopan

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi (eventi avversi) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 26 settimane
Incidenza e gravità di eventi avversi e SAE per gruppo di trattamento, compresi i cambiamenti nei segni vitali, gli elettrocardiogrammi (ECG) e i risultati di laboratorio qualificanti e riportati come AES.
26 settimane
Parametro PK (CMAX)
Lasso di tempo: Settimana 2
CMAX è definito come la concentrazione massima (picco) osservata dopo una dose.
Settimana 2
Parametro PK (Auclast)
Lasso di tempo: Settimana 2
L'auclasto è l'area sotto la curva del tempo di concentrazione plasmatica dal tempo zero al momento dell'ultima concentrazione quantificabile (TLAST).
Settimana 2
Parametro PK (Auctau)
Lasso di tempo: Settimana 2
Auctau descrive l'area sotto la curva limitata alla fine di un intervallo di dosaggio.
Settimana 2
Parametro PK (Ctrough)
Lasso di tempo: Settimane 2, 4, 12 e 26
Ctrough è la concentrazione plasmatica osservata che è appena prima dell'inizio o alla fine di un intervallo di dosaggio.
Settimane 2, 4, 12 e 26

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento dell'emoglobina (Hb) dal basale ≥1 g/dl (in assenza di trasfusioni di RBC dal giorno 14).
Lasso di tempo: Baseline, settimana 26, settimana 52
Valutare la percentuale di pazienti che ottengono un aumento dei livelli di emoglobina dal basale di ≥ 1 g/dL a 26 settimane e a 52 settimane (in assenza di trasfusioni di RBC dal giorno 14 fino alla fine dei periodi di trattamento di 26 settimane e 52 settimane).
Baseline, settimana 26, settimana 52
Variazione in Hb dal basale ≥2 g/dl (in assenza di trasfusioni di RBC dal giorno 14).
Lasso di tempo: Baseline, settimana 26, settimana 52
Valutare la percentuale di pazienti che raggiungono un aumento dei livelli di emoglobina dal basale di ≥ 2 g/dL a 26 settimane e a 52 settimane (in assenza di trasfusioni di RBC dal giorno 14 fino alla fine dei periodi di trattamento di 26 settimane e 52 settimane).
Baseline, settimana 26, settimana 52
HB normale in assenza di trasfusioni di globuli rossi (RBC) dal giorno 14.
Lasso di tempo: Settimana 26 e settimana 52
Per valutare la percentuale di partecipanti che raggiungono la normalizzazione dell'emoglobina a 26 settimane e a 52 settimane (in assenza di trasfusioni di RBC dal giorno 14 fino alla fine dei periodi di trattamento di 26 settimane e 52 settimane).
Settimana 26 e settimana 52
Assenza di trasfusioni di RBC impacchettate e non soddisfano i criteri di trasfusione dal giorno 14 alla settimana 26 e settimana 52
Lasso di tempo: Settimana 26 e settimana 52
Valutare l'evitamento delle trasfusioni come percentuale di partecipanti che rimangono liberi dalle trasfusioni e non soddisfano i criteri di trasfusione dal giorno 14 fino alla fine del periodo di trattamento di 26 settimane e fino alla fine del periodo di trattamento di 52 settimane.
Settimana 26 e settimana 52
Cambia dal basale in emoglobina
Lasso di tempo: Baseline, settimana 26, settimana 52
Per valutare i cambiamenti medi dal basale nell'emoglobina a 26 settimane e a 52 settimane (valutazione di pazienti ingenui e precedenti pazienti trattati con anti-C5, separatamente).
Baseline, settimana 26, settimana 52
Cambiamento dal basale nella lattata deidrogenasi (LDH)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 26, settimana 52
Per valutare i cambiamenti medi dal basale in LDH a 26 settimane e a 52 settimane (valutazione di pazienti ingenui e precedenti pazienti trattati con anti-C5, separatamente).
Baseline, settimana 26, settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 ottobre 2025

Completamento primario (Stimato)

14 ottobre 2031

Completamento dello studio (Stimato)

13 novembre 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 marzo 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 aprile 2025

Primo Inserito (Effettivo)

18 aprile 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLNP023I12201
  • 2024-515926-10 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, accesso ai dati a livello di paziente e supportando documenti clinici da studi idonei. Queste richieste sono riviste e approvate da un gruppo di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili. Questa disponibilità di dati di prova è secondo i criteri e il processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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