Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie w celu oceny farmakokinetyki, bezpieczeństwa i tolerancji IPTACOPAN u dzieci PNH

5 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Badanie otwartego, jednoramiennego, wieloośrodkowego, fazy 3 w celu oceny farmakokinetyki, bezpieczeństwa i tolerancji IPTACOPAN u dzieci PNH 2 do 2 do

Celem tego otwartego, jednoośrodkowego badania, wieloośrodkowego, wieloośrodkowego, fazy jest ocena farmakokinetyki IPTACOPAN u pacjentów pediatrycznych i ocena pacjentów z IPTACOPAN jest bezpieczna i dobrze tolerowana, gdy jest stosowany w leczeniu pediatrycznego napadowego napadowego nokrota hemoglobinurii (PNH) od 2 do 18 lat.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie pojedynczego ramienia obejmujące okres do 8-tygodniowego przesiewowego i 26-tygodniowy okres leczenia, po którym następuje 26-tygodniowy okres leczenia.

Badanie to włączy się co najmniej 12 pacjentów pediatrycznych w wieku od 2 do 18 lat w zachorowany sposób na 3 kohorty: kohorta 1 (młodzież w wieku od 12 do 18 lat, około 6 pacjentów), kohorta 2A (6 do <12 lat, około 4 pacjentów) i kohorta 2b (2 do <6 lat, około 2 pacjentów).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Novartis Pharmaceuticals
  • Numer telefonu: +41613241111

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brazylia, 70684-831
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Norte
      • Natal, Rio Grande do Norte, Brazylia, 59012 300
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90035-003
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Santo André, São Paulo, Brazylia, 09090-401
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brazylia, 04038-002
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brazylia, 01323001
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3584 CX
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Kolumbia
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Kolumbia, 760012
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 50937
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Rekrutacyjny
        • Childrens Healthcare of Atlanta
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Satheesh Chonat
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Rekrutacyjny
        • Cancer Institute Of New Jersey
        • Główny śledczy:
          • Richard DRACHTMAN
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104-4399
        • Rekrutacyjny
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Główny śledczy:
          • Timothy Olson
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • Rekrutacyjny
        • St Jude Childrens Research Hospital
        • Główny śledczy:
          • Marcin Wlodarski
        • Kontakt:
  • Włochy
    • GE
      • Genova, GE, Włochy, 16147
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Uczestnicy samce i samic w wieku od 2 do 18 lat z diagnozą PNH potwierdzone cytometrią przepływową o wysokiej czułości za pomocą czerwonych krwinek (RBC) oraz z granulocytami/monocytami białymi krwinkami wielkości klonu ≥ 10%. Minimalna masa ciała dla pacjentów w kohorcie 1 wynosi 35 kg.
  • Pacjenci leczeni terapią anty-C5 i którzy byli na stabilnym schemacie (dawka i odstępie) przez co najmniej 6 miesięcy przed włączeniem, mogą być badani i włączeni do badania i przełączeni na IPTACOPAN, niezależnie od ich niedokrwistości i statusu hemolizy, według uznania głównego badacza.
  • Pacjenci, którzy są leczeniem anty-C5 naiwnym: średni poziom hemoglobiny <10 g/dl potwierdzony przez centralną ocenę laboratoryjną podczas badań przesiewowych.
  • Pacjenci, którzy są leczeniem anty-C5 naiwnym: dehydrogenaza mleczanowa (LDH)> 1,5 x górnej granicy normalnej (ULN) udokumentowanej przez co najmniej 2 pomiary laboratoryjne w odległości 2 do 6 tygodni w okresie badań przesiewowych, z których jeden ma być wykonane przez Centralne laboratorium.
  • Przed rozpoczęciem badania wymagana jest szczepienie przeciwko Neisseria meningitidis i Streptococcus pneumoniae. Jeśli uczestnik nie został wcześniej zaszczepiony lub jeśli wymagany jest wzmacniacz, szczepionkę należy podać zgodnie z lokalnymi wytycznymi co najmniej 2 tygodnie przed pierwszym badaniem leku. Jeśli badane leczenie musi rozpocząć się wcześniej niż 2 tygodnie po szczepieniu, należy rozpocząć profilaktyczne leczenie antybiotykami.
  • Zalecane jest szczepienie przeciwko Haemophilus influenzae, zgodnie z lokalnymi wytycznymi, co najmniej 2 tygodnie przed IPTACOPAN.

Kryteria wykluczenia:

  • Historia nadwrażliwości na badany lek lub jego zarobki lub leki o podobnych klasach chemicznych.
  • Znany lub podejrzany o niedobór dopełniacza dziedzicznego podczas badań przesiewowych.
  • Historia przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) lub zaplanowana na HSCT w ciągu 52 tygodni od zapisania się do badania (dzień 1).
  • Pacjenci z laboratoryjnymi dowodami niewydolności szpiku kostnego (retikulocyty <100 x 10 do dziewiątej/L; płytki krwi <30 × 10 do dziewiątej/l; neutrofile <0,5 × 10 do dziewiątej/l).
  • Aktywne ogólnoustrojowe bakteryjne, wirusowe (w tym COVID-19) lub infekcja grzybowa w ciągu 14 dni przed badaniem podawania leku.
  • Obecność gorączki ≥ 38 ° C (100,4 ° F) w ciągu 7 dni przed badaniem podawania leku.

Mogą obowiązywać inne kryteria włączenia/wykluczenia zdefiniowane przez protokoły.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: LNP023-Cohort 1 (12 <18 lat)
Uczestnicy (w wieku 12 lat) przejmą Iptacopan w dawce 200 mg dwa razy dziennie (rano i wieczorem).
Lek: LNP023
Kohorta 1-administrowana doustnie schemat dawkowania 200 mg dwa razy na dobę (dwie 100 mg kapsułek). Kohorta 2-podawana doustnie schemat dawkowania oparty na wadze w dniu 1, tygodniu 12, 26 i 38.
Inne nazwy:
  • Iptakopan
Eksperymentalny: LNP023 -Cohort 2 (2 do <12 lat)
Uczestnicy (2 do 12 lat) będą początkowo podawani na podstawie wagi podczas wizyty w dniu 1. Badana dawka leków zostanie ponownie oceniona i ponownie wyreżyserowana w razie potrzeby na podstawie ich wagi w 12, 26 i 38 tygodniu.
Lek: LNP023
Kohorta 1-administrowana doustnie schemat dawkowania 200 mg dwa razy na dobę (dwie 100 mg kapsułek). Kohorta 2-podawana doustnie schemat dawkowania oparty na wadze w dniu 1, tygodniu 12, 26 i 38.
Inne nazwy:
  • Iptakopan

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie i ciężkość zdarzeń niepożądanych (AES) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: 26 tygodni
Częstość występowania i nasilenie AE i SA przez grupę leczoną, w tym zmiany parametrów życiowych, elektrokardiogramy (EKG) i wyniki laboratoryjne kwalifikujące się i zgłaszane jako AES.
26 tygodni
Parametr PK (CMAX)
Ramy czasowe: Tydzień 2
CMAX jest definiowany jako maksymalne (pik) zaobserwowane stężenie po dawce.
Tydzień 2
Parametr PK (auklast)
Ramy czasowe: Tydzień 2
Auclast jest obszarem pod krzywą stężenia w osoczu od zera czasu do czasu ostatniego ustalenia kwantyfikowalnego (TLAST).
Tydzień 2
Parametr PK (Auctau)
Ramy czasowe: Tydzień 2
Auctau opisuje obszar pod krzywą ograniczoną do końca interwału dawkowania.
Tydzień 2
Parametr PK (ctrough)
Ramy czasowe: Tygodnie 2, 4, 12 i 26
Ctrough jest zaobserwowanym stężeniem w osoczu, które jest tuż przed rozpoczęciem lub pod koniec przedziału dawkowania.
Tygodnie 2, 4, 12 i 26

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana hemoglobiny (HB) z linii wyjściowej ≥1 g/dl (przy braku transfuzji RBC od 14 dnia).
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 26, tydzień 52
Aby ocenić odsetek pacjentów, którzy osiągają wzrost poziomu hemoglobiny od wartości wyjściowej ≥ 1 g/dl po 26 tygodniach i po 52 tygodniach (przy braku transfuzji RBC od 14 dnia do końca 26-tygodniowych i 52-tygodniowych okresów leczenia).
Linia bazowa, tydzień 26, tydzień 52
Zmiana HB od wartości wyjściowej ≥2 g/dl (przy braku transfuzji RBC od 14 dnia).
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 26, tydzień 52
Aby ocenić odsetek pacjentów, którzy osiągają wzrost poziomu hemoglobiny od wartości wyjściowej ≥ 2 g/dl po 26 tygodniach i po 52 tygodniach (przy braku transfuzji RBC od 14 dnia do końca 26-tygodniowych i 52-tygodniowych okresów leczenia).
Linia bazowa, tydzień 26, tydzień 52
Normalne HB przy braku transfuzji czerwonych krwinek (RBC) od 14 dnia.
Ramy czasowe: Tydzień 26 i tydzień 52
Aby ocenić odsetek uczestników osiągających normalizację hemoglobiny po 26 tygodniach i po 52 tygodniach (przy braku transfuzji RBC od 14 dnia do końca 26-tygodniowych i 52-tygodniowych okresów leczenia).
Tydzień 26 i tydzień 52
Brak transfuzji zapakowanych-RBC i brak spełnienia kryteriów transfuzji od 14 dnia w tygodniu 26 i tygodniu 52
Ramy czasowe: Tydzień 26 i tydzień 52
Ocena unikania transfuzji jako odsetek uczestników, którzy pozostają wolni od transfuzji i nie spełniają kryteriów transfuzji od 14 dnia do końca 26-tygodniowego okresu leczenia i do końca 52-tygodniowego okresu leczenia.
Tydzień 26 i tydzień 52
Zmiana od wartości wyjściowej w hemoglobinie
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 26, tydzień 52
Aby ocenić średnie zmiany od wartości wyjściowej w hemoglobinie po 26 tygodniach i po 52 tygodniach (ocena naiwnych pacjentów i wcześniejszych leczonych anty-C5 osobno).
Linia bazowa, tydzień 26, tydzień 52
Zmiana od wartości wyjściowej w dehydrogenazie mleczanowej (LDH)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 26, tydzień 52
Aby ocenić średnie zmiany od wartości wyjściowej w LDH po 26 tygodniach i po 52 tygodniach (ocena naiwnych pacjentów i wcześniejszych leczonych anty-C5 osobno).
Linia bazowa, tydzień 26, tydzień 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 października 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

14 października 2031

Ukończenie studiów (Szacowany)

13 listopada 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 marca 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 kwietnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 kwietnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLNP023I12201
  • 2024-515926-10 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis jest zaangażowany w dzielenie się wykwalifikowanymi zewnętrznymi badaczami, dostęp do danych na poziomie pacjenta i wspieranie dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Żądania te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny panel recenzji na podstawie zasług naukowych. Wszystkie dostarczone dane są anonimowe, aby szanować prywatność pacjentów, którzy uczestniczyli w badaniu zgodnie z obowiązującymi przepisami i przepisami. Ta próbna dostępność danych jest zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na www.clinicalStudyDatarequest.com.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj