Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie om de farmacokinetiek, veiligheid en verdraagbaarheid van iptacopan bij pediatrische PNH -patiënten te beoordelen

5 augustus 2026 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een open-label, single-arm, multicenter, fase 3-onderzoek om de farmacokinetiek, veiligheid en verdraagbaarheid van Iptacopan bij pediatrische PNH-patiënten 2 tot te beoordelen

Het doel van dit open-label, multicenter, fase 3-onderzoek met één arm, is het beoordelen van de farmacokinetiek van Iptacopan bij pediatrische patiënten en om te beoordelen of IPTACOPAN veilig en goed wordt verdragen bij gebruik voor de behandeling van pediatrische paroxismale nachthemoglobinurie (PNH) patiënten 2 tot <18 jaar van leeftijd.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter, open-label, enkele armstudie bestaande uit een screeningperiode van maximaal 8 weken en een behandelingsperiode van 26 weken gevolgd door een verlengingsperiode van 26 weken.

Deze studie zal minimaal 12 pediatrische patiënten van 2 tot <18 jaar op een gespreide manier inschrijven in 3 cohorten: cohort 1 (adolescenten 12 tot <18 jaar oud, ongeveer 6 patiënten), cohort 2a (6 tot <12 jaar oud, ongeveer 4 patiënten) en cohort 2B (2 jaar van de leeftijd, ongeveer 2 patiënten).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

12

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefoonnummer: +41613241111

Studie Locaties

  • Brazilië
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brazilië, 70684-831
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Norte
      • Natal, Rio Grande do Norte, Brazilië, 59012 300
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazilië, 90035-003
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Santo André, São Paulo, Brazilië, 09090-401
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brazilië, 04038-002
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brazilië, 01323001
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Colombia
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Colombia, 760012
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Duitsland, 50937
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Italië
    • GE
      • Genova, GE, Italië, 16147
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
        • Werving
        • Childrens Healthcare of Atlanta
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Satheesh Chonat
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Werving
        • Cancer Institute Of New Jersey
        • Hoofdonderzoeker:
          • Richard DRACHTMAN
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104-4399
        • Werving
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Hoofdonderzoeker:
          • Timothy Olson
        • Contact:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • Werving
        • St Jude Childrens Research Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marcin Wlodarski
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke en vrouwelijke deelnemers 2 tot <18 jaar oud met een diagnose van PNH bevestigd door flowcytometrie met hoge gevoeligheid met rode bloedcellen (RBC's) en met witte bloedcellen granulocyten/monocyten kloongrootte ≥ 10%. Het minimale lichaamsgewicht voor patiënten in cohort 1 is 35 kg.
  • Patiënten die worden behandeld met anti-C5-therapie en die een stabiel regime (dosis en interval) hebben gehad gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de inschrijving, kunnen worden gescreend en ingeschreven in het onderzoek en worden overgestapt op Iptacopan, ongeacht hun bloedarmoede en hemolyse-status, naar eigen goeddunken van de belangrijkste onderzoeker.
  • Patiënten die anti-C5-behandeling naïef zijn: gemiddelde hemoglobinegehalte <10 g/dl bevestigd door centrale laboratoriumbeoordeling tijdens screening.
  • Patiënten die anti-C5-behandeling naïef zijn: lactaatdehydrogenase (LDH)> 1,5 × bovengrens van normale (uln) gedocumenteerd door ten minste 2 laboratoriummetingen 2 tot 6 weken uit elkaar tijdens de screeningperiode, waarvan er één moet worden gedaan door het centrale laboratorium.
  • Vaccinatie tegen Neisseria meningitidis en Streptococcus pneumoniae -infectie is vereist voorafgaand aan het begin van de studiebehandeling. Als de deelnemer niet eerder is gevaccineerd, of als een booster vereist is, moet vaccin worden gegeven volgens de lokale richtlijnen ten minste 2 weken voorafgaand aan de toediening van het eerste onderzoek. Als de studiebehandeling eerder dan 2 weken na vaccinatie moet beginnen, moet profylactische antibioticabehandeling worden gestart.
  • Vaccinatie tegen Haemophilus influenzae wordt aanbevolen, volgens de lokale richtlijnen, minimaal 2 weken vóór Iptacopan.

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van overgevoeligheid voor het studiemedicijn of zijn hulpstoffen of voor geneesmiddelen van vergelijkbare chemische klassen.
  • Bekende of vermoedelijke erfelijke aanvullingstekort bij screening.
  • Geschiedenis van hematopoietische stamceltransplantatie (HSCT) of gepland voor HSCT binnen 52 weken na de inschrijving in het onderzoek (dag 1).
  • Patiënten met laboratoriumbewijs van falen van beenmerg (reticulocyten <100 x 10 tot de negende/L; bloedplaatjes <30 × 10 tot de negende/l; neutrofielen <0,5 x 10 tot de negende/L).
  • Actieve systemische bacteriële, virale (inclusief COVID-19) of schimmelinfectie binnen 14 dagen voorafgaand aan de toediening van het medicijn.
  • Aanwezigheid van koorts ≥ 38 ° C (100,4 ° F) binnen 7 dagen voorafgaand aan de toediening van de studie geneesmiddelen.

Andere protocol-gedefinieerde inclusie/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: LNP023-Cohort 1 (12 <18 jaar oud)
Deelnemers (12 tot <18 jaar oud) nemen Iptacopan twee keer per dag per dag per dag ('s ochtends en' s avonds).
Geneesmiddel: LNP023
Cohort 1-toegediende oraal een doseringsschema van 200 mg tweemaal daags (twee 100 mg capsules). Cohort 2- Beheerde oraal een doseringsschema op basis van gewicht op dag 1, week 12, 26 en 38.
Andere namen:
  • Iptacopan
Experimenteel: LNP023 -Cohort 2 (2 tot <12 jaar oud)
Deelnemers (2 tot <12 jaar oud) worden in eerste instantie op basis van het gewicht van het gewicht gedoseerd. De dosis studiemedicatie zal opnieuw worden beoordeeld en opnieuw aangepast als dat nodig is op basis van hun gewicht in week 12, 26 en 38.
Geneesmiddel: LNP023
Cohort 1-toegediende oraal een doseringsschema van 200 mg tweemaal daags (twee 100 mg capsules). Cohort 2- Beheerde oraal een doseringsschema op basis van gewicht op dag 1, week 12, 26 en 38.
Andere namen:
  • Iptacopan

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie en ernst van bijwerkingen (AES) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: 26 weken
Incidentie en ernst van AES en SAE's per behandelingsgroep, inclusief veranderingen in vitale tekens, elektrocardiogrammen (ECG's) en laboratoriumresultaten kwalificaties en gerapporteerd als AES.
26 weken
PK -parameter (Cmax)
Tijdsspanne: Week 2
Cmax wordt gedefinieerd als de maximale (piek) waargenomen concentratie na een dosis.
Week 2
PK -parameter (AUCLAST)
Tijdsspanne: Week 2
AUCLAST is het gebied onder de plasmaconcentratietijdcurve van tijd nul tot de tijd van de laatste kwantificeerbare concentratie (TLAST).
Week 2
PK -parameter (auctau)
Tijdsspanne: Week 2
Auctau beschrijft het gebied onder de curve die beperkt is tot het einde van een doseringsinterval.
Week 2
PK -parameter (Ctrough)
Tijdsspanne: Weken 2, 4, 12 en 26
Ctrough is de waargenomen plasmaconcentratie die net vóór het begin van of aan het einde van een doseringsinterval ligt.
Weken 2, 4, 12 en 26

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in hemoglobine (HB) van basislijn ≥1 g/dl (in afwezigheid van RBC -transfusies vanaf dag 14).
Tijdsspanne: Baseline, week 26, week 52
Om het aandeel patiënten te evalueren dat een toename van de hemoglobinespiegels behaalt ten opzichte van de basislijn van ≥ 1 g/dl na 26 weken en na 52 weken (bij afwezigheid van RBC-transfusies van dag 14 tot het einde van de behandelingsperioden van 26 weken en 52 weken).
Baseline, week 26, week 52
Verandering in HB van basislijn ≥2 g/dl (bij afwezigheid van RBC -transfusies vanaf dag 14).
Tijdsspanne: Baseline, week 26, week 52
Om het aandeel patiënten te evalueren dat een toename van de hemoglobinespiegels behaalt ten opzichte van de basislijn van ≥ 2 g/dl na 26 weken en na 52 weken (bij afwezigheid van RBC-transfusies van dag 14 tot het einde van de behandelingsperioden van 26 weken en 52 weken).
Baseline, week 26, week 52
Normale HB in afwezigheid van transfusies van rode bloedcellen (RBC) vanaf dag 14.
Tijdsspanne: Week 26 en week 52
Om het aandeel deelnemers te evalueren dat de normalisatie van hemoglobine bereikt na 26 weken en na 52 weken (bij afwezigheid van RBC-transfusies van dag 14 tot het einde van de behandelingsperioden van 26 weken en 52 weken).
Week 26 en week 52
Afwezigheid van verpakt-RBC-transfusies en niet voldeden aan transfusiecriteria vanaf dag 14 op week 26 en week 52
Tijdsspanne: Week 26 en week 52
Om transfusievermijding te evalueren als het aandeel deelnemers dat vrij blijft van transfusies en niet voldoen aan transfusiecriteria vanaf dag 14 tot het einde van de behandelingsperiode van 26 weken en tot het einde van de behandelingsperiode van 52 weken.
Week 26 en week 52
Verander van de basislijn bij hemoglobine
Tijdsspanne: Baseline, week 26, week 52
Om gemiddelde veranderingen te evalueren ten opzichte van de basislijn bij hemoglobine na 26 weken en na 52 weken (evaluatie van naïeve patiënten en eerdere anti-C5 behandelde patiënten afzonderlijk).
Baseline, week 26, week 52
Verandering van de basislijn in lactaatdehydrogenase (LDH)
Tijdsspanne: Baseline, week 26, week 52
Om gemiddelde veranderingen te evalueren ten opzichte van de uitgangswaarde in LDH na 26 weken en na 52 weken (evaluatie van naïeve patiënten en eerdere anti-C5 behandelde patiënten afzonderlijk).
Baseline, week 26, week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 oktober 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

14 oktober 2031

Studie voltooiing (Geschat)

13 november 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 maart 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 april 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 april 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CLNP023I12201
  • 2024-515926-10 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in om te delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten uit in aanmerking komende studies. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens zijn geanonimiseerd om de privacy te respecteren van patiënten die hebben deelgenomen aan de studie in overeenstemming met toepasselijke wet- en voorschriften. Deze beschikbaarheid van deze proefgegevens is volgens de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren