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Estude para avaliar a farmacocinética, a segurança e a tolerabilidade do iptacopan em pacientes com PNH pediátrica

5 de agosto de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um estudo de fase 3 de fase 3, de braço único, de braço único, para avaliar a farmacocinética, a segurança e a tolerabilidade do iptacopano em pacientes com PNH pediátricos 2 a

O objetivo deste estudo de fase 3, de braço único, multicêntrico, é avaliar a farmacocinética do iptacopano em pacientes pediátricos e avaliar se o iptacopano é seguro e bem tolerado quando usado para o tratamento de hemoglobinúrias paroxismais pediátricas (PNH) 2 18 anos de idade.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo multicêntrico, aberto e único, composto por um período de triagem de até 8 semanas e um período de tratamento de 26 semanas, seguido de um período de tratamento de extensão de 26 semanas.

Este estudo incluirá um mínimo de 12 pacientes pediátricos 2 a <18 anos de idade de maneira escalonada em 3 coortes: coorte 1 (adolescentes 12 a <18 anos de idade, aproximadamente 6 pacientes), coorte 2A (6 a <12 anos de idade, aproximadamente 4 pacientes) e cohort 2B (2 a <6 de 6 anos de idade, aproximadamente a aproximadamente 4 pacientes) e cohort 2B (2 a <6 de <6 de idades, apropriado, aproximadamente 4 vezes) e cohort 2B (2 a <6 de 6 anos de idade.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

12

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals
  • Número de telefone: +41613241111

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 50937
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Brasil
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brasil, 70684-831
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Norte
      • Natal, Rio Grande do Norte, Brasil, 59012 300
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-003
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Santo André, São Paulo, Brasil, 09090-401
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 04038-002
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 01323001
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Colômbia
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Colômbia, 760012
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Recrutamento
        • Childrens Healthcare of Atlanta
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Satheesh Chonat
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Recrutamento
        • Cancer Institute Of New Jersey
        • Investigador principal:
          • Richard DRACHTMAN
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-4399
        • Recrutamento
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • Timothy Olson
        • Contato:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • Recrutamento
        • St Jude Childrens Research Hospital
        • Investigador principal:
          • Marcin Wlodarski
        • Contato:
  • Holanda
      • Utrecht, Holanda, 3584 CX
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Itália
    • GE
      • Genova, GE, Itália, 16147
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Participantes masculinos e femininos 2 a <18 anos de idade com um diagnóstico de PNH confirmado por citometria de fluxo de alta sensibilidade com glóbulos vermelhos (hemácias) e com granulócitos/monócitos de glóbulos brancos tamanho ≥ 10%. O peso corporal mínimo para os pacientes na coorte 1 é de 35 kg.
  • Pacientes sendo tratados com terapia anti-C5 e que estão em um regime estável (dose e intervalo) há pelo menos 6 meses antes da matrícula, podem ser rastreados e inscritos no estudo e mudados para o iptacopano, independentemente do seu posto de anemia e hemólise, a critério do investigador principal.
  • Pacientes que são tratamento anti-C5 ingênuo: nível médio de hemoglobina <10 g/dL confirmado pela avaliação do laboratório central durante a triagem.
  • Pacientes que são tratamento anti-C5 ingênuo: lactato desidrogenase (LDH)> 1,5 × limite superior do normal (ULN) documentado por pelo menos 2 medições laboratoriais de 2 a 6 semanas de intervalo durante o período de triagem, um dos quais deve ser feito pelo laboratório central.
  • A vacinação contra a infecção por Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae é necessária antes do início do tratamento do estudo. Se o participante não tiver sido vacinado anteriormente ou se for necessário um reforço, a vacina deverá ser dada de acordo com as diretrizes locais pelo menos 2 semanas antes da primeira administração de medicamentos para estudar. Se o tratamento do estudo tiver que começar antes de duas semanas após a vacinação, o tratamento antibiótico profilático deve ser iniciado.
  • Recomenda -se a vacinação contra Haemophilus influenzae, de acordo com as diretrizes locais, pelo menos 2 semanas antes do iptacopano.

Critérios de exclusão:

  • História de hipersensibilidade ao medicamento do estudo ou seus excipientes ou a medicamentos de classes químicas semelhantes.
  • Deficiência de complemento hereditário conhecido ou suspeito na triagem.
  • História do transplante de células -tronco hematopoiéticas (TCTH) ou programado para TCTH dentro de 52 semanas após a inscrição no estudo (dia 1).
  • Pacientes com evidência laboratorial de insuficiência da medula óssea (reticulócitos <100 x 10 ao nono/L; plaquetas <30 × 10 para o nono/L; neutrófilos <0,5 × 10 no nono/L).
  • Infecção bacteriana sistêmica ativa, viral (incluindo covid-19) ou fúngica dentro de 14 dias antes do estudo da administração de medicamentos.
  • Presença de febre ≥ 38 ° C (100,4 ° F) dentro de 7 dias antes do estudo da administração de medicamentos.

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos por protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: LNP023-COHORT 1 (12 <18 anos)
Os participantes (12 a <18 anos) levarão o iptacopano na dose de 200 mg duas vezes por dia (de manhã e à noite).
Medicamento: LNP023
A coorte 1 administrou por via oral um esquema de dosagem de 200 mg duas vezes ao dia (duas cápsulas de 100 mg). A coorte 2- administrou por via oral um esquema de dosagem com base no peso nos dias 1, semana 12, 26 e 38.
Outros nomes:
  • Iptacopan
Experimental: Lnp023 -cohort 2 (2 a <12 anos)
Os participantes (2 a <12 anos) serão dosados ​​com base no peso na visita do dia 1, inicialmente. A dose de medicamento do estudo será reavaliada e reajustada, conforme necessário, com base em seu peso nas semanas 12, 26 e 38.
Medicamento: LNP023
A coorte 1 administrou por via oral um esquema de dosagem de 200 mg duas vezes ao dia (duas cápsulas de 100 mg). A coorte 2- administrou por via oral um esquema de dosagem com base no peso nos dias 1, semana 12, 26 e 38.
Outros nomes:
  • Iptacopan

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência e gravidade de eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: 26 semanas
Incidência e gravidade dos EAs e SAEs por grupo de tratamento, incluindo alterações nos sinais vitais, eletrocardiogramas (ECGs) e resultados do laboratório qualificados e relatados como EAs.
26 semanas
Parâmetro pk (cmax)
Prazo: Semana 2
O CMAX é definido como a concentração máxima (pico) observada após uma dose.
Semana 2
Parâmetro pk (auclast)
Prazo: Semana 2
Auclasta é a área sob a curva de tempo de concentração plasmática do tempo zero até o tempo da última concentração quantificável (TLAST).
Semana 2
Parâmetro PK (Auctau)
Prazo: Semana 2
Auctau descreve a área sob a curva limitada ao final de um intervalo de dosagem.
Semana 2
Parâmetro PK (Ctrough)
Prazo: Semanas 2, 4, 12 e 26
Ctrough é a concentração plasmática observada antes do início ou no final de um intervalo de dosagem.
Semanas 2, 4, 12 e 26

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na hemoglobina (HB) da linha de base ≥1 g/dL (na ausência de transfusões de hemácias do dia 14).
Prazo: Linha de base, semana 26, semana 52
Avaliar a proporção de pacientes que atingem um aumento nos níveis de hemoglobina a partir da linha de base ≥ 1 g/dL às 26 semanas e 52 semanas (na ausência de transfusões de hemácias do dia 14 até o final dos períodos de tratamento de 26 e 52 semanas).
Linha de base, semana 26, semana 52
Mudança no HB da linha de base ≥2 g/dL (na ausência de transfusões de hemácias do dia 14).
Prazo: Linha de base, semana 26, semana 52
Avaliar a proporção de pacientes que atingem um aumento nos níveis de hemoglobina a partir da linha de base ≥ 2 g/dL às 26 semanas e 52 semanas (na ausência de transfusões de hemácias do dia 14 até o final dos períodos de tratamento de 26 e 52 semanas).
Linha de base, semana 26, semana 52
Hb normal na ausência de transfusões de glóbulos vermelhos (RBC) a partir do dia 14.
Prazo: Semana 26 e semana 52
Avaliar a proporção de participantes que atingem a normalização da hemoglobina em 26 semanas e 52 semanas (na ausência de transfusões de hemácias do dia 14 até o final dos períodos de tratamento de 26 e 52 semanas).
Semana 26 e semana 52
Ausência de transfusões de RBC embaladas e não atender aos critérios de transfusão do dia 14 da semana 26 e da semana 52
Prazo: Semana 26 e semana 52
Avaliar a prevenção da transfusão como a proporção de participantes que permanecem livres de transfusões e não atendem aos critérios de transfusão desde o dia 14 até o final do período de tratamento de 26 semanas e até o final do período de tratamento de 52 semanas.
Semana 26 e semana 52
Mudança da linha de base em hemoglobina
Prazo: Linha de base, semana 26, semana 52
Avaliar alterações médias da linha de base na hemoglobina às 26 semanas e às 52 semanas (avaliação de pacientes ingênuos e pacientes pré-C5 tratados com anti-C5, separadamente).
Linha de base, semana 26, semana 52
Mudança da linha de base na lactato desidrogenase (LDH)
Prazo: Linha de base, semana 26, semana 52
Avaliar as alterações médias da linha de base no LDH às 26 semanas e às 52 semanas (avaliação de pacientes ingênuos e pacientes tratados anteriores ao anti-C5, separadamente).
Linha de base, semana 26, semana 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de outubro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

14 de outubro de 2031

Conclusão do estudo (Estimado)

13 de novembro de 2031

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

31 de março de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de abril de 2025

Primeira postagem (Real)

18 de abril de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

7 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CLNP023I12201
  • 2024-515926-10 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados no nível do paciente e apoiar documentos clínicos de estudos elegíveis. Esses pedidos são revisados ​​e aprovados por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis. Esta disponibilidade de dados de teste está de acordo com os critérios e o processo descritos em www.clinicalstudydatarquest.com.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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