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Estudio para evaluar la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad del iptacopan en pacientes con PNH pediátrica

5 de agosto de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Un estudio abierto, de un solo brazo, multicéntrico, fase 3 para evaluar la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad del iptacopan en pacientes con PNH pediátricos 2 a

El propósito de este estudio abierto, un solo brazo, multicéntrico, fase 3 es evaluar la farmacocinética del iptacopan en pacientes pediátricos y evaluar si el iptacopan es seguro y bien tolerado cuando se usa para el tratamiento de la edad paroxismal pediátrica de la hemoglobinuria (PNH) de 2 a <18 años de la edad.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico, abierto de un solo brazo, compuesto por un período de detección de hasta 8 semanas y un período de tratamiento de 26 semanas seguido de un período de tratamiento de extensión de 26 semanas.

Este estudio inscribirá un mínimo de 12 pacientes pediátricos de 2 a <18 años de edad de manera escalonada en 3 cohortes: cohorte 1 (adolescentes de 12 a <18 años de edad, aproximadamente 6 pacientes), cohorte 2A (6 a <12 años de edad, aproximadamente 4 pacientes) y cohortes 2B (2 a <6 años de edad, aproximadamente 2 pacientes).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

12

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Novartis Pharmaceuticals
  • Número de teléfono: +41613241111

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Alemania, 50937
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Brasil
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brasil, 70684-831
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Norte
      • Natal, Rio Grande do Norte, Brasil, 59012 300
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-003
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Santo André, São Paulo, Brasil, 09090-401
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 04038-002
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 01323001
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Colombia
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Colombia, 760012
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Reclutamiento
        • Childrens Healthcare of Atlanta
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Satheesh Chonat
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Reclutamiento
        • Cancer Institute Of New Jersey
        • Investigador principal:
          • Richard DRACHTMAN
        • Contacto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-4399
        • Reclutamiento
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • Timothy Olson
        • Contacto:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • Reclutamiento
        • St Jude Childrens Research Hospital
        • Investigador principal:
          • Marcin Wlodarski
        • Contacto:
  • Italia
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16147
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes masculinos y femeninos de 2 a <18 años de edad con un diagnóstico de PNH confirmado por citometría de flujo de alta sensibilidad con glóbulos rojos (RBC) y con granulocitos/monocitos de glóbulos blancos tamaño ≥ 10%. El peso corporal mínimo para los pacientes en la cohorte 1 es de 35 kg.
  • Los pacientes tratados con terapia anti-C5 y que han estado en un régimen estable (dosis e intervalo) durante al menos 6 meses antes de la inscripción, pueden examinarse e inscribirse en el estudio y cambiar a iptacopan irreplos de su anemia y estado de hemólisis, a discreción del investigador principal.
  • Pacientes que son de tratamiento anti-C5 ingenuo: nivel medio de hemoglobina <10 g/dL confirmado por evaluación de laboratorio central durante la detección.
  • Pacientes que son de tratamiento anti-C5 ingenuo: lactato deshidrogenasa (LDH)> 1.5 × límite superior de lo normal (ULN) documentado por al menos 2 mediciones de laboratorio de 2 a 6 semanas de diferencia durante el período de detección, uno de los cuales debe ser realizado por el laboratorio central.
  • Se requiere vacunación contra la infección de Neisseria meningitidis y Streptococcus pneumoniae antes del inicio del tratamiento del estudio. Si el participante no ha sido vacunado previamente, o si se requiere un refuerzo, la vacuna debe administrarse de acuerdo con las pautas locales al menos 2 semanas antes de la administración de medicamentos del primer estudio. Si el tratamiento del estudio debe comenzar antes de las 2 semanas después de la vacunación, se debe iniciar el tratamiento con antibióticos profilácticos.
  • La vacunación contra Haemophilus influenzae se recomienda, según las pautas locales, al menos 2 semanas antes de Iptacopan.

Criterios de exclusión:

  • Historia de hipersensibilidad al fármaco del estudio o sus excipientes o a las drogas de clases químicas similares.
  • Deficiencia de complemento hereditario conocido o sospechoso en la detección.
  • Historia de trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) o programado para HSCT dentro de las 52 semanas posteriores a la inscripción en el estudio (Día 1).
  • Pacientes con evidencia de laboratorio de insuficiencia de médula ósea (reticulocitos <100 x 10 al noveno/l; plaquetas <30 × 10 al noveno/l; neutrófilos <0.5 × 10 al noveno/l).
  • Bacteria sistémica activa, viral (incluida Covid-19) o infección por hongos dentro de los 14 días previos al estudio de la administración de medicamentos.
  • Presencia de fiebre ≥ 38 ° C (100.4 ° F) dentro de los 7 días previos al estudio de la administración de medicamentos.

Se pueden aplicar otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: LNP023-Cohort 1 (12 <18 años)
Los participantes (de 12 a <18 años) tomarán Iptacopan a la dosis de 200 mg dos veces al día (por la mañana y por la noche).
Droga: LNP023
Cohorte 1 administrado por vía oral un esquema de dosificación de 200 mg dos veces al día (dos cápsulas de 100 mg). Cohorte 2- administrado por vía oral un esquema de dosificación basado en el peso en el día 1, semana 12, 26 y 38.
Otros nombres:
  • Iptacopan
Experimental: LNP023 -Cohort 2 (2 a <12 años)
Los participantes (de 2 a <12 años) se dosificarán en función del peso en la visita del día 1, inicialmente. La dosis de medicamentos del estudio se reevaluará y reajustará según sea necesario según su peso en la semana 12, 26 y 38.
Droga: LNP023
Cohorte 1 administrado por vía oral un esquema de dosificación de 200 mg dos veces al día (dos cápsulas de 100 mg). Cohorte 2- administrado por vía oral un esquema de dosificación basado en el peso en el día 1, semana 12, 26 y 38.
Otros nombres:
  • Iptacopan

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia y gravedad de eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: 26 semanas
Incidencia y gravedad de los EA y SAE por grupo de tratamiento, incluidos los cambios en los signos vitales, los electrocardiogramas (ECG) y los resultados de laboratorio que califican e informaron como AES.
26 semanas
Parámetro PK (CMAX)
Periodo de tiempo: Semana 2
Cmax se define como la concentración máxima (pico) observada después de una dosis.
Semana 2
Parámetro PK (Auclast)
Periodo de tiempo: Semana 2
Auclast es el área bajo la curva de tiempo de concentración plasmática desde el tiempo cero hasta el tiempo de la última concentración cuantificable (TLAST).
Semana 2
Parámetro PK (AUCTAU)
Periodo de tiempo: Semana 2
Auctau describe el área bajo la curva limitada al final de un intervalo de dosificación.
Semana 2
Parámetro PK (CTrough)
Periodo de tiempo: Semanas 2, 4, 12 y 26
Ctrough es la concentración plasmática observada que está justo antes del comienzo de, o al final de un intervalo de dosificación.
Semanas 2, 4, 12 y 26

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la hemoglobina (Hb) desde el inicio ≥1 g/dL (en ausencia de transfusiones de RBC del día 14).
Periodo de tiempo: Basación, Semana 26, Semana 52
Evaluar la proporción de pacientes que logran un aumento en los niveles de hemoglobina desde ≥ 1 g/dL a las 26 semanas y a las 52 semanas (en ausencia de transfusiones de glóbulos rojos desde el día 14 hasta el final de los períodos de tratamiento de 26 semanas y 52 semanas).
Basación, Semana 26, Semana 52
Cambio en Hb desde el inicio ≥2 g/dL (en ausencia de transfusiones de RBC desde el día 14).
Periodo de tiempo: Basación, Semana 26, Semana 52
Evaluar la proporción de pacientes que logran un aumento en los niveles de hemoglobina desde ≥ 2 g/dL a las 26 semanas y a las 52 semanas (en ausencia de transfusiones de glóbulos rojos desde el día 14 hasta el final de los períodos de tratamiento de 26 semanas y 52 semanas).
Basación, Semana 26, Semana 52
HB normal en ausencia de transfusiones de glóbulos rojos (RBC) del día 14.
Periodo de tiempo: Semana 26 y semana 52
Evaluar la proporción de participantes que logran la normalización de la hemoglobina a las 26 semanas y a las 52 semanas (en ausencia de transfusiones de glóbulos rojos desde el día 14 hasta el final de los períodos de tratamiento de 26 semanas y 52 semanas).
Semana 26 y semana 52
Ausencia de transfusiones empacadas de RBC y no cumplir con los criterios de transfusión del día 14 en la semana 26 y la semana 52
Periodo de tiempo: Semana 26 y semana 52
Evaluar la evitación de la transfusión como la proporción de participantes que permanecen libres de transfusiones y no cumplen con los criterios de transfusión desde el día 14 hasta el final del período de tratamiento de 26 semanas y hasta el final del período de tratamiento de 52 semanas.
Semana 26 y semana 52
Cambio desde el inicio en la hemoglobina
Periodo de tiempo: Basación, Semana 26, Semana 52
Para evaluar los cambios medios desde el inicio en la hemoglobina a las 26 semanas y a las 52 semanas (evaluación de pacientes ingenuos y pacientes previos tratados con anti-C5, por separado).
Basación, Semana 26, Semana 52
Cambio desde el inicio en la lactato deshidrogenasa (LDH)
Periodo de tiempo: Basación, Semana 26, Semana 52
Evaluar los cambios medios desde el inicio en LDH a las 26 semanas y a las 52 semanas (evaluación de pacientes ingenuos y pacientes previos tratados con anti-C5, por separado).
Basación, Semana 26, Semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de octubre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

14 de octubre de 2031

Finalización del estudio (Estimado)

13 de noviembre de 2031

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

31 de marzo de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de abril de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

18 de abril de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CLNP023I12201
  • 2024-515926-10 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados, acceso a datos a nivel de paciente y respaldar documentos clínicos de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados están anonimizados para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo en línea con las leyes y regulaciones aplicables. Esta disponibilidad de datos de prueba está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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