Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie pro posouzení farmakokinetiky, bezpečnosti a snášenlivosti iptakopanu u pediatrických pacientů s PNH

5. srpna 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Otevřená studie s jednou rukou, multicentrická studie, fáze 3 pro hodnocení farmakokinetiky, bezpečnosti a snášenlivosti iptakopanu u pediatrických pacientů s PNH 2 až

Účelem této otevřené značky, jediné ramene, multicentrické studie fáze 3 je posouzení farmakokinetiky iptakopanu u pediatrických pacientů a posouzení, zda je iptakopan bezpečný a dobře tolerován, pokud je použit k léčbě pediatrických paroxysmálních nokturních hemoglobinurií (PnH) 2 až 18 let věku.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o multicentrickou studii s otevřenou značkou s jedním ramenem složenou z 8týdenního screeningového období a 26týdenního ošetření následovaném 26týdenním dobou prodloužení.

Tato studie zaregistruje minimálně 12 pediatrických pacientů 2 až 18 let v rozložení do 3 kohorty: kohorta 1 (adolescenti 12 až 18 let, přibližně 6 pacientů), kohortu 2A (6 až 12 let, přibližně 4 pacienty) a coort 2B (2 až 6 let, přibližně 2 pacienty).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonní číslo: +41613241111

Studijní místa

  • Brazílie
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brazílie, 70684-831
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Norte
      • Natal, Rio Grande do Norte, Brazílie, 59012 300
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90035-003
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Santo André, São Paulo, Brazílie, 09090-401
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brazílie, 04038-002
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brazílie, 01323001
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
    • GE
      • Genova, GE, Itálie, 16147
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Kolumbie
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Kolumbie, 760012
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Německo, 50937
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Nábor
        • Childrens Healthcare of Atlanta
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Satheesh Chonat
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Nábor
        • Cancer Institute Of New Jersey
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Richard DRACHTMAN
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104-4399
        • Nábor
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Timothy Olson
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • Nábor
        • St Jude Childrens Research Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marcin Wlodarski
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci mužů a žen ve věku 2 až 18 let s diagnózou PNH potvrzené průtokovou cytometrií s vysokou citlivostí s červenými krvinkami (RBC) a s bílými krevními buňkami granulocyty/monocyty klon ≥ 10%. Minimální tělesná hmotnost u pacientů v kohortě 1 je 35 kg.
  • Pacienti léčeni terapií anti-C5 a kteří byli na stabilním režimu (dávka a interval) po dobu nejméně 6 měsíců před zápisem, mohou být do studie prověřeni a zapsáni a přepnut na iptakopan bez ohledu na jejich anémii a stav hemolýzy, při uvážení hlavního vyšetřovatele.
  • Pacienti, kteří jsou léčbou anti-C5 naivní: Průměrná hladina hemoglobinu <10 g/dl potvrzena ústředním laboratorním hodnocením během screeningu.
  • Pacienti, kteří jsou léčbou anti-C5 naivní: laktát dehydrogenáza (LDH)> 1,5 × horní hranice normálního (ULN) dokumentovaná nejméně 2 laboratorními měřeními 2 až 6 týdnů od sebe během screeningového období, z nichž jeden má provést centrální laboratoř.
  • Před zahájením studijní léčby je nutné očkování proti infekci Neisseria meningitidis a Streptococcus pneumoniae. Pokud nebyl účastník dříve očkován nebo pokud je vyžadován posilovač, měla by být vakcína podávána podle místních pokynů nejméně 2 týdny před správou léčiva první studie. Pokud musí studijní léčba zahájit dříve než 2 týdny po vakcinaci, měla by být zahájena profylaktická antibiotická léčba.
  • Očkování proti Haemophilus influenzae se podle místních pokynů doporučuje nejméně 2 týdny před iptakopanem.

Kritéria pro vyloučení:

  • Historie přecitlivělosti na studijní léčivo nebo jeho pomocné látky nebo na léky podobných chemických tříd.
  • Známý nebo podezřelý dědičný nedostatek doplňků při screeningu.
  • Historie transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) nebo naplánována na HSCT do 52 týdnů od zápisu do studie (1. den).
  • Pacienti s laboratorním důkazem selhání kostní dřeně (retikulocyty <100 x 10 až deváté/l; destičky <30 × 10 až deváté/l; neutrofily <0,5 x 10 až deváté/l).
  • Aktivní systémový bakteriální, virový (včetně Covid-19) nebo plísňová infekce do 14 dnů před podáváním studia léčiva.
  • Přítomnost horečky ≥ 38 ° C (100,4 ° F) do 7 dnů před studiem léčiva.

Mohou se vztahovat jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: LNP023-Cohort 1 (12 <18 let starý)
Účastníci (12 až 18 let) vezmou iptakopan v dávce 200 mg dvakrát denně (ráno a večer).
Lék: LNP023
Kohorta 1-podávaná orálně dávkovací schéma 200 mg dvakrát denně (dvě 100 mg tobolek). Kohorta 2- podávání perorálně dávkovací schéma založené na hmotnosti v den 1, 12., týdne 26 a 38.
Ostatní jména:
  • Iptacopan
Experimentální: LNP023 -COHORT 2 (2 až 12 let)
Účastníci (ve věku 2 až <12 let) budou na základě váhy při návštěvě 1. dne dávkováni. Dávka studie léčby bude přehodnocena a znovu upravena podle potřeby na základě jejich hmotnosti ve 12., 26. a 38. týdnu.
Lék: LNP023
Kohorta 1-podávaná orálně dávkovací schéma 200 mg dvakrát denně (dvě 100 mg tobolek). Kohorta 2- podávání perorálně dávkovací schéma založené na hmotnosti v den 1, 12., týdne 26 a 38.
Ostatní jména:
  • Iptacopan

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Incidence a závažnost nežádoucích účinků (AES) a vážných nežádoucích účinků (SAES)
Časové okno: 26 týdnů
Incidence a závažnost AE a SAE podle léčebné skupiny, včetně změn ve vitálních příznacích, elektrokardiogramech (EKG) a laboratorních výsledků kvalifikujících se a uvádějí jako AE.
26 týdnů
Parametr PK (CMAX)
Časové okno: 2. týden
CMAX je definován jako maximální (pík) pozorovaná koncentrace po dávce.
2. týden
Parametr PK (auclast)
Časové okno: 2. týden
Auclast je oblast pod křivkou doby koncentrace plazmatické koncentrace od nuly do doby poslední kvantifikovatelné koncentrace (Tlast).
2. týden
Parametr PK (auctau)
Časové okno: 2. týden
Auctau popisuje oblast pod křivkou omezenou na konec intervalu dávkování.
2. týden
Parametr PK (CTROUGH)
Časové okno: Týdny 2, 4, 12 a 26
Ctrough je pozorovaná plazmatická koncentrace, která je těsně před začátkem nebo na konci dávkovacího intervalu.
Týdny 2, 4, 12 a 26

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hemoglobinu (Hb) z výchozí hodnoty ≥1 g/dl (v nepřítomnosti transfuzí RBC od 14. dne).
Časové okno: Základní linie, 26. týden, 52 týdnů
Pro vyhodnocení podílu pacientů, kteří dosáhnou zvýšení hladin hemoglobinu od výchozí hodnoty ≥ 1 g/dl po 26 týdnech a po 52 týdnech (v nepřítomnosti transfuzí RBC od 14. dne do konce 26týdenního a 52týdenního léčebného období).
Základní linie, 26. týden, 52 týdnů
Změna HB z výchozí hodnoty ≥2 g/dl (v nepřítomnosti transfuzí RBC od 14. dne).
Časové okno: Základní linie, 26. týden, 52 týdnů
Pro vyhodnocení podílu pacientů, kteří dosáhnou zvýšení hladin hemoglobinu z výchozí hodnoty ≥ 2 g/dl po 26 týdnech a po 52 týdnech (v nepřítomnosti transfuzí RBC od 14. dne do konce 26týdenního a 52týdenního léčebného období).
Základní linie, 26. týden, 52 týdnů
Normální HB v nepřítomnosti transfuzí červených krvinek (RBC) od 14. dne.
Časové okno: 26. týden a týden 52
Pro vyhodnocení podílu účastníků dosahujících normalizaci hemoglobinu po 26 týdnech a po 52 týdnech (v nepřítomnosti transfuzí RBC od 14. dne do konce 26týdenního a 52týdenního léčebného období).
26. týden a týden 52
Absence transfuzí zabalených RBC a nesplňování kritérií transfúze od 14. dne v 26. týdnu a 52
Časové okno: 26. týden a týden 52
Zhodnotit vyhýbání se transfuzi jako podílu účastníků, kteří zůstávají bez transfuzí a nesplňují transfúzní kritéria od 14. dne do konce 26týdenního období léčby a do konce 52týdenního ošetřovacího období.
26. týden a týden 52
Změna z výchozí hodnoty v hemoglobinu
Časové okno: Základní linie, 26. týden, 52 týdnů
Pro vyhodnocení průměrných změn z výchozí hodnoty u hemoglobinu po 26 týdnech a po 52 týdnech (hodnocení naivních pacientů a předchozích pacientů s anti-C5, samostatně).
Základní linie, 26. týden, 52 týdnů
Změna z výchozí hodnoty v laktát dehydrogenázy (LDH)
Časové okno: Základní linie, 26. týden, 52 týdnů
Zhodnotit průměrné změny z výchozí hodnoty u LDH po 26 týdnech a po 52 týdnech (vyhodnocení naivních pacientů a předchozích pacientů s anti-C5, samostatně).
Základní linie, 26. týden, 52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. října 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

14. října 2031

Dokončení studie (Odhadovaný)

13. listopadu 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. března 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. dubna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

18. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLNP023I12201
  • 2024-515926-10 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími vědci, přístup k údajům na úrovni pacienta a podporovat klinické dokumenty z způsobilých studií. Tyto žádosti jsou přezkoumány a schváleny nezávislým přezkumným panelem na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby respektovaly soukromí pacientů, kteří se účastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy. Tato zkušební dostupnost dat je podle kritérií a procesů popsaných na www.clinicalstudydatarequest.com.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit