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Étude pour évaluer la pharmacocinétique, la sécurité et la tolérabilité de l'iPtacopan chez les patients atteints de PNH pédiatrique

5 août 2026 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Une étude de phase 3 en libre étiquette, à bras unique, multicentrique, pour évaluer la pharmacocinétique, la sécurité et la tolérabilité de l'iptacopane chez les patients atteints de PNH pédiatrique 2 à

L'étude de phase 3 en ouverture, un bras unique, multicentrique, est d'évaluer la pharmacocinétique de l'iPtacopan chez les patients pédiatriques et d'évaluer si l'iptacopan est sûr et bien toléré lorsqu'il est utilisé pour le traitement des patients paroxysmales pédiatriques paroxysmales.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude multicentrique, ouverte et à ARM unique, composée d'une période de dépistage jusqu'à 8 semaines, et d'une période de traitement de 26 semaines suivie d'une période de traitement d'extension de 26 semaines.

Cette étude recrutera un minimum de 12 patients pédiatriques 2 à <18 ans de manière échelonnée en 3 cohortes: cohorte 1 (adolescents 12 à <18 ans, environ 6 patients), cohorte 2a (6 à l'âge de l'âge, environ 2 patients).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

12

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Novartis Pharmaceuticals
  • Numéro de téléphone: +41613241111

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 50937
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Brésil
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brésil, 70684-831
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Norte
      • Natal, Rio Grande do Norte, Brésil, 59012 300
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brésil, 90035-003
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Santo André, São Paulo, Brésil, 09090-401
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brésil, 04038-002
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brésil, 01323001
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Colombie
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Colombie, 760012
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Italie
    • GE
      • Genova, GE, Italie, 16147
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Pays-Bas
      • Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • États-Unis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
        • Recrutement
        • Childrens Healthcare of Atlanta
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Satheesh Chonat
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
        • Recrutement
        • Cancer Institute Of New Jersey
        • Chercheur principal:
          • Richard DRACHTMAN
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104-4399
        • Recrutement
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Chercheur principal:
          • Timothy Olson
        • Contact:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
        • Recrutement
        • St Jude Childrens Research Hospital
        • Chercheur principal:
          • Marcin Wlodarski
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  • Les participants masculins et féminins 2 à <18 ans avec un diagnostic de PNH confirmé par cytométrie en flux à haute sensibilité avec les globules rouges (globules rouges) et avec les granulocytes / monocytes de globules blancs taille de clone ≥ 10%. Le poids corporel minimum pour les patients de la cohorte 1 est de 35 kg.
  • Les patients traités avec un traitement anti-C5 et qui ont suivi un régime stable (dose et intervalle) depuis au moins 6 mois avant l'inscription, peuvent être dépistés et inscrits à l'étude et passés à l'iPtacopan, quelle que soit leur statut d'anémie et d'hémolyse, à la discrétion de l'investigateur principal.
  • Les patients qui sont un traitement anti-C5 naïf: niveau moyen d'hémoglobine <10 g / dL confirmé par évaluation centrale en laboratoire pendant le dépistage.
  • Les patients qui sont un traitement anti-C5 naïf: lactate déshydrogénase (LDH)> 1,5 × limite supérieure de la normale (ULN) documentée par au moins 2 mesures de laboratoire à 2 à 6 semaines d'intervalle pendant la période de dépistage, dont l'une doit être effectuée par le laboratoire central.
  • La vaccination contre Neisseria meningitidis et Streptococcus pneumoniae est nécessaire avant le début du traitement de l'étude. Si le participant n'a pas été vacciné auparavant ou si un booster est requis, le vaccin doit être donné conformément aux directives locales au moins 2 semaines avant la première étude de l'administration du médicament. Si le traitement à l'étude doit commencer plus tôt que 2 semaines après la vaccination, un traitement antibiotique prophylactique doit être initié.
  • La vaccination contre Haemophilus influenzae est recommandée, selon les directives locales, au moins 2 semaines avant Iptacopan.

Critères d'exclusion:

  • Antécédents d'hypersensibilité au médicament d'étude ou à ses excipients ou à des médicaments de classes chimiques similaires.
  • Débrivrage héréditaire héréditaire connu ou suspecté lors du dépistage.
  • Antécédents de transplantation de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) ou prévue pour la GCSH dans les 52 semaines suivant l'inscription à l'étude (jour 1).
  • Les patients présentant des preuves de laboratoire d'une défaillance de la moelle osseuse (réticulocytes <100 x 10 au neuvième / L; plaquettes <30 × 10 au neuvième / L; neutrophiles <0,5 × 10 au neuvième / L).
  • Bactérien systémique actif, viral (y compris Covid-19) ou infection fongique dans les 14 jours précédant l'étude de l'administration du médicament.
  • Présence de fièvre ≥ 38 ° C (100,4 ° F) dans les 7 jours précédant l'étude de l'administration du médicament.

D'autres critères d'inclusion / exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: LNP023-CoHORT 1 (12 <18 ans)
Les participants (12 à <18 ans) prendront Iptacopan à la dose de 200 mg deux fois par jour (le matin et le soir).
Médicament: LNP023
Cohorte 1-administré par voie orale un schéma de dosage de 200 mg deux fois par jour (deux capsules de 100 mg). Cohorte 2- a administré par voie orale un schéma de dosage basé sur le poids aux jours 1, semaine 12, 26 et 38.
Autres noms:
  • Iptacopan
Expérimental: LNP023 -COHORT 2 (2 à <12 ans)
Les participants (2 à <12 ans) seront dosés en fonction du poids lors de la visite du jour 1, initialement. La dose de médicaments de l'étude sera réévaluée et réajustée en fonction de leur poids à la semaine 12, 26 et 38.
Médicament: LNP023
Cohorte 1-administré par voie orale un schéma de dosage de 200 mg deux fois par jour (deux capsules de 100 mg). Cohorte 2- a administré par voie orale un schéma de dosage basé sur le poids aux jours 1, semaine 12, 26 et 38.
Autres noms:
  • Iptacopan

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence et gravité des événements indésirables (AE) et des événements indésirables graves (SEA)
Délai: 26 semaines
L'incidence et la gravité des EI et des ESA par le groupe de traitement, y compris les changements dans les signes vitaux, les électrocardiogrammes (ECG) et les résultats de laboratoire qualificatifs et rapportés en tant qu'EI.
26 semaines
Paramètre PK (CMAX)
Délai: Semaine 2
Le CMAX est défini comme la concentration observée maximale (pic) après une dose.
Semaine 2
Paramètre PK (Auclast)
Délai: Semaine 2
L'auclast est la zone sous la courbe de concentration plasmatique de la courbe de temps de la période zéro à la dernière concentration quantifiable (TLAST).
Semaine 2
Paramètre PK (AUCTAU)
Délai: Semaine 2
Actau décrit la zone sous la courbe limitée à la fin d'un intervalle de dosage.
Semaine 2
Paramètre PK (CTROUGH)
Délai: Semaines 2, 4, 12 et 26
Ctrough est la concentration plasmatique observée qui est juste avant le début de, ou à la fin d'un intervalle de dosage.
Semaines 2, 4, 12 et 26

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de l'hémoglobine (HB) à partir de la ligne de base ≥ 1 g / dL (en l'absence de transfusions de RBC à partir du jour 14).
Délai: Baseline, semaine 26, semaine 52
Pour évaluer la proportion de patients qui atteignent une augmentation des niveaux d'hémoglobine par rapport à ≥ 1 g / dL à 26 semaines et à 52 semaines (en l'absence de transfusions de RBC du jour 14 jusqu'à la fin des périodes de traitement de 26 semaines et 52 semaines).
Baseline, semaine 26, semaine 52
Changement de HB par rapport à la ligne de base ≥ 2 g / dL (en l'absence de transfusions de globules rouges à partir du jour 14).
Délai: Baseline, semaine 26, semaine 52
Pour évaluer la proportion de patients qui atteignent une augmentation des niveaux d'hémoglobine par rapport à ≥ 2 g / dL à 26 semaines et à 52 semaines (en l'absence de transfusions de RBC du jour 14 jusqu'à la fin des périodes de traitement de 26 semaines et 52 semaines).
Baseline, semaine 26, semaine 52
HB normal en l'absence de transfusions de globules rouges (RBC) à partir du jour 14.
Délai: Semaine 26 et semaine 52
Pour évaluer la proportion de participants atteignant la normalisation de l'hémoglobine à 26 semaines et à 52 semaines (en l'absence de transfusions de RBC du jour 14 jusqu'à la fin des périodes de traitement de 26 semaines et 52 semaines).
Semaine 26 et semaine 52
Absence de transfusions RBC emballées et ne répondant pas aux critères de transfusion du jour 14 à la semaine 26 et à la semaine 52
Délai: Semaine 26 et semaine 52
Évaluer l'évitement transfusion comme la proportion de participants qui restent exempts de transfusions et ne répondent pas aux critères de transfusion du jour 14 jusqu'à la fin de la période de traitement de 26 semaines et jusqu'à la fin de la période de traitement de 52 semaines.
Semaine 26 et semaine 52
Changement par rapport à la base de l'hémoglobine
Délai: Baseline, semaine 26, semaine 52
Évaluer les changements moyens par rapport à la base de la ligne de base dans l'hémoglobine à 26 semaines et à 52 semaines (évaluation des patients naïfs et des patients antérieurs traités par anti-C5, séparément).
Baseline, semaine 26, semaine 52
Changement par rapport à la ligne de base dans la lactate déshydrogénase (LDH)
Délai: Baseline, semaine 26, semaine 52
Pour évaluer les changements moyens par rapport à la base de référence dans le LDH à 26 semaines et à 52 semaines (évaluation des patients naïfs et des patients traités anti-C5 antérieurs, séparément).
Baseline, semaine 26, semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 octobre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

14 octobre 2031

Achèvement de l'étude (Estimé)

13 novembre 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 mars 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 avril 2025

Première publication (Réel)

18 avril 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

7 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CLNP023I12201
  • 2024-515926-10 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés, à l'accès aux données au niveau du patient et à soutenir les documents cliniques à partir d'études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées pour respecter la confidentialité des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables. Cette disponibilité des données d'essai est selon les critères et le processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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