Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus IPTACOPANin farmakokinetiikan, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lasten PNH -potilailla

keskiviikko 5. elokuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Avoin, yhden käsivarren, monikeskus, vaiheen 3 tutkimus farmakokinetiikan, IPTACOPANin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lasten PNH-potilailla 2-

Tämän avoimen, yhden käsivarren, monikeskuksen ja vaiheen 3 tutkimuksen tarkoituksena on arvioida iPtakopaanin farmakokinetiikkaa lapsipotilailla ja arvioida, onko Iptakopaani turvallinen ja hyvin siedetty, kun sitä käytetään lasten paroksysmaalisten hemoglobinuria (PNH) potilaiden 2–18 vuotta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskus, avoin, yksivarsitutkimus, joka koostuu jopa 8 viikon seulontajaksosta ja 26 viikon hoitojaksosta, jota seuraa 26 viikon jatkokäsittelyjakso.

Tässä tutkimuksessa on vähintään 12 lastenpotilasta 2–18 -vuotiaita porrastetulla tavalla kolmeen kohorttiin: kohortti 1 (nuoret 12–18 -vuotiaat, noin 6 potilasta), kohortti 2a (6–12 -vuotiaita, noin 4 potilasta) ja kohortti 2B (2–6 -vuotiaita, noin 2 potilasta).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

12

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Novartis Pharmaceuticals
  • Puhelinnumero: +41613241111

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Brasilia
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brasilia, 70684-831
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Norte
      • Natal, Rio Grande do Norte, Brasilia, 59012 300
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilia, 90035-003
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Santo André, São Paulo, Brasilia, 09090-401
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilia, 04038-002
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilia, 01323001
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16147
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Kolumbia
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Kolumbia, 760012
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Saksa, 50937
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
        • Rekrytointi
        • Childrens Healthcare of Atlanta
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Satheesh Chonat
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
        • Rekrytointi
        • Cancer Institute Of New Jersey
        • Päätutkija:
          • Richard DRACHTMAN
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104-4399
        • Rekrytointi
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Päätutkija:
          • Timothy Olson
        • Ottaa yhteyttä:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • Rekrytointi
        • St Jude Childrens Research Hospital
        • Päätutkija:
          • Marcin Wlodarski
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Uros- ja naispuoliset osallistujat 2–18-vuotiaita diagnoosilla PNH: sta, joka vahvisti suuren herkkyyden virtaussytometrialla punasoluilla (RBC) ja valkosolujen granulosyytteillä/monosyytteillä kloonikoko ≥ 10%. Kohortin 1 potilaiden vähimmäispaino on 35 kg.
  • Potilaita, joita hoidetaan anti-C5-hoidolla ja jotka ovat olleet vakaassa ohjelmassa (annos ja aikaväli) vähintään 6 kuukautta ennen ilmoittautumista, voidaan seuloa ja ilmoittautua tutkimukseen ja siirtyä Iptacopaniin riippumatta heidän anemiastaan ​​ja hemolyysitilastaan ​​päätutkijan harkinnalla.
  • Potilaat, jotka ovat anti-c5-hoitoa, naiivi: keskimääräinen hemoglobiinitaso <10 g/dl vahvistetaan keskuslaboratorion arvioinnilla seulonnan aikana.
  • Potilaat, jotka ovat anti-c5-hoitoa, naiivi: laktaattidehydrogenaasi (LDH)> 1,5 x normaalin (ULN) yläraja, joka on dokumentoitu vähintään kahdella laboratoriomittauksella 2-6 viikon välein seulontajakson aikana, joista yksi on tehtävä keskuslaboratoriossa.
  • Neisseria meningitidis- ja Streptococcus pneumoniae -infektiota koskevat rokotukset vaaditaan ennen tutkimuksen hoidon alkamista. Jos osallistujaa ei ole aikaisemmin rokotettu tai jos tehosterokotus vaaditaan, rokote olisi annettava paikallisten ohjeiden mukaisesti vähintään 2 viikkoa ennen ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen antamista. Jos tutkimuksen hoidon on aloitettava aikaisemmin kuin 2 viikkoa rokotuksen jälkeen, ennaltaehkäisevä antibioottihoito tulisi aloittaa.
  • Paikallisten ohjeiden mukaan rokotusta Haemophilus Influenzaea vastaan ​​suositellaan vähintään 2 viikkoa ennen Iptacopania.

Poissulkemiskriteerit:

  • Yliherkkyyshistoria tutkimuslääkkeelle tai sen apuaineille tai samanlaisten kemiallisten luokkien lääkkeille.
  • Tunnettu tai epäilty perinnöllinen täydennysvaje seulonnassa.
  • Hematopoieettisen kantasolujen siirron (HSCT) historia tai HSCT: n suunniteltu 52 viikon kuluessa tutkimukseen ilmoittautumisesta (päivä 1).
  • Potilaat, joilla on laboratorio todisteita luuytimen vajaatoiminnasta (retikulosyytit <100 x 10 yhdeksänteen/L; verihiutaleet <30 x 10 yhdeksänteen/L; neutrofiilit <0,5 x 10 yhdeksänteen/L).
  • Aktiivinen systeeminen bakteeri, virus (mukaan lukien COVID-19) tai sieni-infektio 14 päivän kuluessa ennen lääkkeen antamista.
  • Kuumeen esiintyminen ≥ 38 ° C (100,4 ° F) 7 päivän kuluessa ennen lääkkeen antamista.

Muita protokollan määrittämiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: LNP023-COHORT 1 (12 <18-vuotias)
Osallistujat (12–18 -vuotiaat) vievät Iptacopania 200 mg: n annoksella kahdesti päivässä (aamulla ja illalla).
Lääke: LNP023
Kohortti 1-annostettu suun kautta annostelujärjestelmä on 200 mg kahdesti päivässä (kaksi 100 mg kapselia). Kohortti 2- Annetaan suun kautta annostelujärjestelmä, joka perustuu painoon 1, viikolla 12, 26 ja 38.
Muut nimet:
  • Iptacopan
Kokeellinen: LNP023 -Kohort 2 (2–12 -vuotias)
Osallistujat (2–12 -vuotiaat) annetaan aluksi päivän 1 vierailun painon perusteella. Tutkimuslääkitysannos arvioidaan uudelleen ja säädetään uudelleen tarpeen mukaan niiden painon perusteella viikolla 12, 26 ja 38.
Lääke: LNP023
Kohortti 1-annostettu suun kautta annostelujärjestelmä on 200 mg kahdesti päivässä (kaksi 100 mg kapselia). Kohortti 2- Annetaan suun kautta annostelujärjestelmä, joka perustuu painoon 1, viikolla 12, 26 ja 38.
Muut nimet:
  • Iptacopan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten (AE) ja vakavien haittavaikutusten (SAE) esiintyvyys ja vakavuus
Aikaikkuna: 26 viikkoa
Hoitoryhmän mukaan AES: n ja SAE: ien esiintyvyys ja vakavuus, mukaan lukien elintärkeiden merkkien, elektrokardiogrammien (EKG) ja laboratoriotulosten muutokset, jotka ovat päteviä ja ilmoitettuja AES: ksi.
26 viikkoa
PK -parametri (cmax)
Aikaikkuna: Viikko 2
CMAX määritellään maksimiarvoksi (piikki) havaittuna pitoisuutena annoksen jälkeen.
Viikko 2
PK -parametri (auclasti)
Aikaikkuna: Viikko 2
Auclasti on plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue ajankohdasta viimeisen kvantitatiivisen pitoisuuden aikaan (TLAST).
Viikko 2
PK -parametri (AuCucu)
Aikaikkuna: Viikko 2
Auctau kuvaa käyrän alla olevaa aluetta, joka on rajoitettu annosteluvälin loppuun.
Viikko 2
PK -parametri (ctrough)
Aikaikkuna: Viikot 2, 4, 12 ja 26
Ctrough on havaittu plasmapitoisuus, joka on juuri ennen annosteluvälin alkua tai lopussa.
Viikot 2, 4, 12 ja 26

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hemoglobiinin (HB) muutos lähtötason ≥1 g/dl (RBC -verensiirtojen puuttuessa päivästä 14).
Aikaikkuna: Baseline, viikko 26, viikko 52
Arvioida niiden potilaiden osuus, jotka saavuttavat hemoglobiinitasojen nousun lähtötasosta ≥ 1 g/dl 26 viikossa ja 52 viikossa (RBC-verensiirtoja ei ollut päivästä 14 26 viikon ja 52 viikon hoitojaksoihin).
Baseline, viikko 26, viikko 52
Hb: n muutos lähtötasosta ≥2 g/dl (ilman RBC -verensiirtoja päivästä 14).
Aikaikkuna: Baseline, viikko 26, viikko 52
Arvioida potilaiden osuus, jotka saavuttavat hemoglobiinitasojen nousun lähtötasosta ≥ 2 g/dl 26 viikossa ja 52 viikossa (ilman RBC-verensiirtoja päivästä 14 26 viikon ja 52 viikon hoitojaksoihin).
Baseline, viikko 26, viikko 52
Normaali HB punasolujen (RBC) verensiirtojen puuttuessa päivästä 14.
Aikaikkuna: Viikko 26 ja viikko 52
Arvioida hemoglobiinin normalisoinnin saavuttajien osuus 26 viikossa ja 52 viikossa (ilman RBC-verensiirtoja päivästä 14 26 viikon ja 52 viikon hoitojaksoihin).
Viikko 26 ja viikko 52
Pakattujen RBC-verensiirtojen puuttuminen eikä verensiirtokriteerien täyttämättä jättämistä päivästä 14. päivästä 26 ja viikolla 52
Aikaikkuna: Viikko 26 ja viikko 52
Arvioida verensiirron välttäminen osallistujien osuutena, jotka jäävät vapaita verensiirtoihin eivätkä täytä verensiirtokriteerejä päivästä 14 vuodesta 26 viikon hoitojakson loppuun ja 52 viikon hoitojakson loppuun saakka.
Viikko 26 ja viikko 52
Vaihda lähtötasosta hemoglobiinissa
Aikaikkuna: Baseline, viikko 26, viikko 52
Keskimääräisten muutosten arvioimiseksi lähtötasosta hemoglobiinissa 26 viikossa ja 52 viikossa (naiivien potilaiden ja aikaisempien anti-C5-hoidettujen potilaiden arviointi erikseen).
Baseline, viikko 26, viikko 52
Muutos lähtötasosta laktaattidehydrogenaasissa (LDH)
Aikaikkuna: Baseline, viikko 26, viikko 52
Keskimääräisten muutosten arvioimiseksi lähtötasosta LDH: ssa 26 viikossa ja 52 viikossa (naiivien potilaiden ja aikaisempien anti-C5-hoidettujen potilaiden arviointi erikseen).
Baseline, viikko 26, viikko 52

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 28. lokakuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 14. lokakuuta 2031

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 13. marraskuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 31. maaliskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 10. huhtikuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 18. huhtikuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 7. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 5. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CLNP023I12201
  • 2024-515926-10 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkoisten tutkijoiden kanssa, pääsy potilastason tietoihin ja tukemaan kliinisiä asiakirjoja tukikelpoisten tutkimusten perusteella. Riippumaton tarkistuspaneeli tarkistaa ja hyväksyy nämä pyynnöt tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot on nimettömästi kunnioitettava tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyttä sovellettavien lakien ja asetusten mukaisesti. Tämä kokeilutietojen saatavuus on www.clinicalStudyDatarequest.com -sivustossa kuvattu kriteeri ja prosessi.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa