소아 PNH 환자에서 Iptacopan의 약동학, 안전성 및 내약성을 평가하기위한 연구
2026년 8월 5일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
소아 PNH 환자 2 ~ 소아 PNH 환자에서 Iptacopan의 약동학, 안전성 및 내약성을 평가하기위한 개방형 라벨, 단일 암, 다기관, 3 단계 연구
이 개방형 라벨, 단일 팔, 다기관, 3 단계 연구의 목적은 소아 환자에서 이스타 코판의 약동학을 평가하고 소아 발작성 반향성 혈관 (PNH) 환자 2 ~ 18 세의 치료에 사용될 때 이프 타코판이 안전하고 잘 견디는 지 여부를 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 최대 8 주 선별 기간과 26 주간의 치료 기간으로 구성된 다기관, 오픈 라벨 단일 암 연구로 26 주 연장 치료 기간입니다.
이 연구는 최소 12 명의 소아과 환자 2 ~ <18 세를 3 개의 코호트로 비틀 거리는 방식으로 등록 할 것입니다 : 코호트 1 (청소년 12 ~ <18 세, 약 6 명의 환자), 코호트 2A (6 ~ <12 세, 약 4 명의 환자) 및 코호트 2B (2 ~ 6 세, 대략 2 명의 환자)를 등록 할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
12
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Novartis Pharmaceuticals
- 전화번호: 1-888-669-6682
- 이메일: novartis.email@novartis.com
연구 연락처 백업
- 이름: Novartis Pharmaceuticals
- 전화번호: +41613241111
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Berlin, 독일, 13353
- 모병
- Novartis Investigative Site
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North Rhine-Westphalia
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Cologne, North Rhine-Westphalia, 독일, 50937
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30342
- 모병
- Childrens Healthcare of Atlanta
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연락하다:
- Robert Uddo
- 이메일: robert.uddo@choa.org
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수석 연구원:
- Satheesh Chonat
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, 미국, 08901
- 모병
- Cancer Institute Of New Jersey
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수석 연구원:
- Richard DRACHTMAN
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연락하다:
- Serban Morojanu
- 전화번호: +1 732 235 7577
- 이메일: moroiasa@cinj.rutgers.edu
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104-4399
- 모병
- Childrens Hospital of Philadelphia
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수석 연구원:
- Timothy Olson
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연락하다:
- Peter Nicholas
- 전화번호: +1 267 425 2136
- 이메일: nicholasp@email.chop.edu
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- 모병
- St Jude Childrens Research Hospital
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수석 연구원:
- Marcin Wlodarski
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연락하다:
- Michelle Brignac
- 이메일: michelle.brignac@stjude.org
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Federal District
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Brasília, Federal District, 브라질, 70684-831
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Rio Grande do Norte
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Natal, Rio Grande do Norte, 브라질, 59012 300
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, 브라질, 90035-003
- 모병
- Novartis Investigative Site
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São Paulo
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Santo André, São Paulo, 브라질, 09090-401
- 모병
- Novartis Investigative Site
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São Paulo, São Paulo, 브라질, 04038-002
- 모병
- Novartis Investigative Site
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São Paulo, São Paulo, 브라질, 01323001
- 모병
- Novartis Investigative Site
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GE
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Genova, GE, 이탈리아, 16147
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Valle del Cauca Department
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Cali, Valle del Cauca Department, 콜롬비아, 760012
- 모병
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 :
- 남성 및 여성 참가자 2 ~ 18 세의 나이는 PNH의 진단으로 적혈구 (RBC) 및 백혈구/단핵구 클론 크기 ≥ 10%로 고감도 유세포 분석법으로 확인되었습니다. 코호트 1의 환자의 최소 체중은 35kg입니다.
- 항 -C5 요법으로 치료를 받고 등록 전 6 개월 이상 안정적인 요법 (용량 및 간격)을 앓고있는 환자는 주요 조사자의 재량에 따라 빈혈 및 혈액 분해 상태에 관계없이 연구에 선별되고 등록 될 수 있습니다.
- 항 -C5 치료 순진한 환자 : 스크리닝 중에 중앙 실험실 평가에 의해 확인 된 평균 헤모글로빈 수준 <10 g/dl.
- 항 -C5 치료 순진한 환자 : 선별 기간 동안 2 ~ 6 주 간격으로 적어도 2 주 이상의 실험실 측정에 의해 기록 된 젖산 탈수소 효소 (LDH)> 1.5 x 상한 (ULN)은 중앙 실험실에서 수행해야합니다.
- 연구 치료 시작 전에 Neisseria meningitidis 및 Streptococcus pneumoniae 감염에 대한 예방 접종이 필요합니다. 참가자가 이전에 예방 접종을받지 않았거나 부스터가 필요한 경우, 첫 번째 연구 약국 (First Study Drug Administration) 전 2 주 전에 현지 지침에 따라 백신을 제공해야합니다. 학습 치료가 암신화 후 2 주 일찍 시작 해야하는 경우, 예방 항생제 치료를 시작해야합니다.
- 이스타 코판 최소 2 주 전에 현지 가이드 라인에 따르면 헤모 필러스 인플루엔자에 대한 예방 접종이 권장됩니다.
제외 기준 :
- 연구 약물 또는 그 부형제 또는 유사한 화학 클래스의 약물에 대한 과민증의 병력.
- 선별시 알려진 유전 보체 결함.
- 혈관성 줄기 세포 이식 (HSCT)의 병력 또는 연구에 등록한 후 52 주 이내에 HSCT로 예정되어 있습니다 (1 일).
- 골수 부전의 실험실 증거가있는 환자 (망상 세포 <100 x 10에서 9 번째/L; 혈소판 <30 × 10에서 아홉 번째/L; 호중구 <0.5 × 10에서 9 번째/L).
- 연구 약물 투여 전 14 일 이내에 활성 전신 세균성, 바이러스 (Covid-19 포함) 또는 곰팡이 감염.
- 연구 약국 전 7 일 이내에 열 ≥ 38 ° C (100.4 ° F)의 존재.
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: LNP023-COHORT 1 (12 <18 세)
참가자 (12 세에서 <18 세)는 하루에 두 번 (아침과 저녁에) 복용량 200mg의 복용량으로 이타 코판을 복용합니다.
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코호트 1- 투여 구강 내 투여 량 200mg의 투약 구성표 (2 회 100mg 캡슐).
코호트 2- 제 1 일, 12 주, 26 주 및 38 일의 체중에 기초한 투여 체계.
다른 이름들:
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실험적: LNP023 -Cohort 2 (2 ~ <12 세)
참가자 (2 ~ <12 세)는 처음 1 일 방문의 체중에 따라 투여됩니다.
연구 약물 복용량은 12 주, 26 주 및 38 주차의 체중에 따라 필요에 따라 재평가 및 재 조정됩니다.
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코호트 1- 투여 구강 내 투여 량 200mg의 투약 구성표 (2 회 100mg 캡슐).
코호트 2- 제 1 일, 12 주, 26 주 및 38 일의 체중에 기초한 투여 체계.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용의 발병 및 심각성 (AES) 및 심각한 부작용 (SAE)
기간: 26 주
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활력 징후, 심전도 (ECG) 및 실험실 결과의 변화를 포함하여 처리 그룹에 의한 AE 및 SAE의 발병 및 심각성.
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26 주
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PK 매개 변수 (CMAX)
기간: 2 주차
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CMAX는 용량 후 최대 (피크) 관찰 된 농도로 정의됩니다.
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2 주차
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PK 매개 변수 (auclast)
기간: 2 주차
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Auclast는 혈장 농도 시간 곡선 아래의 영역으로 시간 0에서 마지막 정량화 가능한 농도 (TLAST)까지의 영역입니다.
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2 주차
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PK 매개 변수 (auctau)
기간: 2 주차
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Auctau는 투약 간격이 끝날 때까지 제한된 곡선 아래의 영역을 설명합니다.
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2 주차
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PK 매개 변수 (ctrough)
기간: 2 주, 4, 12 및 26 주
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Ctrough는 투여 간격의 시작 또는 끝에있는 관찰 된 혈장 농도입니다.
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2 주, 4, 12 및 26 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기준선 ≥1 g/dL에서 헤모글로빈 (HB)의 변화 (14 일부터 RBC 수혈이없는 경우).
기간: 기준선, 26 주, 52 주차
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26 주 및 52 주 (14 일부터 26 주 및 52 주 치료 기간까지 RBC 수혈이 없을 때)에서 ≥ 1 g/dl의 기준선에서 헤모글로빈 수준을 증가시키는 환자의 비율을 평가합니다.
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기준선, 26 주, 52 주차
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기준 ≥2 g/dL에서 HB의 변화 (14 일부터 RBC 수혈이 없을 때).
기간: 기준선, 26 주, 52 주차
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26 주 및 52 주 (14 일부터 26 주 및 52 주 치료 기간까지 RBC 수혈이없는 경우)에서 ≥ 2 g/dl의 기준선에서 헤모글로빈 수준을 증가시키는 환자의 비율을 평가하기 위해.
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기준선, 26 주, 52 주차
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14 일부터 적혈구 (RBC) 수혈이 없을 때 정상적인 HB.
기간: 26 주 및 주 52 주
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26 주 및 52 주에 헤모글로빈 정규화를 달성하는 참가자의 비율을 평가합니다 (14 일부터 26 주 및 52 주 치료 기간까지 RBC 수혈이없는 경우).
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26 주 및 주 52 주
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포장 된 RBC 수혈의 부재 및 26 주 및 52 주차 14 일부터 수혈 기준을 충족하지 않습니다.
기간: 26 주 및 주 52 주
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수혈을 피할 수없는 참가자의 비율로 수혈 회피를 평가하고 14 일부터 26 주 치료 기간이 끝날 때까지 및 52 주 치료 기간이 끝날 때까지 수혈 기준을 충족하지 않는 참가자의 비율.
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26 주 및 주 52 주
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헤모글로빈의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 26 주, 52 주차
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26 주 및 52 주에 헤모글로빈의 기준선으로부터의 평균 변화를 평가하기 위해 (순진한 환자 및 이전 항 -C5 치료 환자의 평가, 별도로).
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기준선, 26 주, 52 주차
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젖산 탈수소 효소 (LDH)의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 26 주, 52 주차
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26 주 및 52 주에 LDH의 기준선으로부터 평균 변화를 평가하기 위해 (순진한 환자 및 이전 항 -C5 치료 환자의 평가, 개별적으로).
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기준선, 26 주, 52 주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 10월 28일
기본 완료 (추정된)
2031년 10월 14일
연구 완료 (추정된)
2031년 11월 13일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 3월 31일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 4월 10일
처음 게시됨 (실제)
2025년 4월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 5일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- CLNP023I12201
- 2024-515926-10 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유, 환자 수준 데이터에 대한 액세스 및 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 노력하고 있습니다.
이러한 요청은 과학적 장점을 기반으로 독립적 인 검토 패널에 의해 검토되고 승인됩니다.
제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 재판에 참여한 환자의 프라이버시를 존중하기 위해 익명화되었습니다.
이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명 된 기준 및 프로세스에 따른 것입니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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