Studie for å vurdere farmakokinetikk, sikkerhet og toleranse av iptacopan hos pediatriske PNH -pasienter
5. august 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals
En åpen, en-arm, multisenter, fase 3-studie for å vurdere farmakokinetikk, sikkerhet og toleranse av iptacopan hos pediatriske PNH-pasienter 2 til
Hensikten med denne åpne, en-label, enarmen, multisenteret, fase 3-studien er å vurdere farmakokinetikken til iptacopan hos pediatriske pasienter og å vurdere om iptacopan er trygt og tolerert godt når det brukes til behandling av pediatrisk paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) pasienter 2 til <18 år.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en multisenter, åpen etikett, enkeltarmstudie bestående av en opptil en 8 ukers screeningperiode, og en 26 ukers behandlingsperiode etterfulgt av en 26 ukers forlengelsesbehandlingsperiode.
Denne studien vil registrere minimum 12 pediatriske pasienter 2 til <18 år på en forskjøvet måte i 3 årskull: kohort 1 (ungdom 12 til <18 år, omtrent 6 pasienter), kohort 2A (6 til <12 år, omtrent 4 pasienter) og kohort 2B (2 til <6 år, omtrent 2 pasienter).
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
12
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Novartis Pharmaceuticals
- Telefonnummer: 1-888-669-6682
- E-post: novartis.email@novartis.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Novartis Pharmaceuticals
- Telefonnummer: +41613241111
Studiesteder
-
-
Federal District
-
Brasília, Federal District, Brasil, 70684-831
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Rio Grande do Norte
-
Natal, Rio Grande do Norte, Brasil, 59012 300
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-003
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
São Paulo
-
Santo André, São Paulo, Brasil, 09090-401
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 04038-002
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 01323001
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Valle del Cauca Department
-
Cali, Valle del Cauca Department, Colombia, 760012
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
- Rekruttering
- Childrens Healthcare of Atlanta
-
Ta kontakt med:
- Robert Uddo
- E-post: robert.uddo@choa.org
-
Hovedetterforsker:
- Satheesh Chonat
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
- Rekruttering
- Cancer Institute Of New Jersey
-
Hovedetterforsker:
- Richard DRACHTMAN
-
Ta kontakt med:
- Serban Morojanu
- Telefonnummer: +1 732 235 7577
- E-post: moroiasa@cinj.rutgers.edu
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104-4399
- Rekruttering
- Childrens Hospital of Philadelphia
-
Hovedetterforsker:
- Timothy Olson
-
Ta kontakt med:
- Peter Nicholas
- Telefonnummer: +1 267 425 2136
- E-post: nicholasp@email.chop.edu
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
- Rekruttering
- St Jude Childrens Research Hospital
-
Hovedetterforsker:
- Marcin Wlodarski
-
Ta kontakt med:
- Michelle Brignac
- E-post: michelle.brignac@stjude.org
-
-
-
-
GE
-
Genova, GE, Italia, 16147
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland, 3584 CX
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Cologne, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 50937
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Mannlige og kvinnelige deltakere 2 til <18 år med en diagnose av PNH bekreftet ved høysensitivitetsstrømningscytometri med røde blodlegemer (RBC) og med hvite blodlegemer granulocytter/monocytter klonstørrelse ≥ 10%. Minimum kroppsvekt for pasienter i kohort 1 er 35 kg.
- Pasienter som blir behandlet med anti-C5-terapi og som har vært på et stabilt regime (dose og intervall) i minst 6 måneder før påmelding, kan bli screenet og registrert i studien og byttet til iptacopan uavhengig av deres anemi og hemolysestatus, etter skjønn av hovedundersøkeren.
- Pasienter som er anti-C5-behandling naivt: gjennomsnittlig hemoglobinnivå <10 g/dL bekreftet ved sentral laboratorievurdering under screening.
- Pasienter som er anti-C5-behandling naive: laktatdehydrogenase (LDH)> 1,5 × øvre grense for normal (ULN) dokumentert av minst 2 laboratoriemålinger 2 til 6 ukers mellomrom i løpet av screeningsperioden, hvorav den ene skal gjøres av det sentrale laboratoriet.
- Vaksinasjon mot Neisseria meningitidis og Streptococcus pneumoniae -infeksjon er nødvendig før studiestart. Hvis deltakeren ikke tidligere har blitt vaksinert, eller hvis en booster er nødvendig, bør vaksine gis i henhold til lokale retningslinjer minst 2 uker før første studier av Drug Administration. Hvis studiebehandling må starte tidligere enn 2 uker etter vaksinasjon, bør profylaktisk antibiotikabehandling igangsettes.
- Vaksinasjon mot Haemophilus influenzae anbefales i henhold til lokale retningslinjer minst 2 uker før Iptacopan.
Eksklusjonskriterier:
- Historie om overfølsomhet for studiemedisinen eller dets hjelpestoffer eller medisiner av lignende kjemiske klasser.
- Kjent eller mistenkt arvelig komplementmangel ved screening.
- Historie om hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) eller planlagt for HSCT innen 52 uker fra påmelding til studien (dag 1).
- Pasienter med laboratoriebevis for beinmargsvikt (retikulocytter <100 x 10 til niende/l; blodplater <30 × 10 til den niende/l; nøytrofiler <0,5 × 10 til den niende/l).
- Aktiv systemisk bakteriell, viral (inkludert Covid-19) eller soppinfeksjon innen 14 dager før studiet medikamentadministrasjon.
- Tilstedeværelse av feber ≥ 38 ° C (100,4 ° F) innen 7 dager før studiet medikamentadministrasjon.
Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: LNP023-Cohort 1 (12 <18 år)
Deltakerne (12 til <18 år gammel) vil ta iptacopan i en dose 200 mg to ganger per dag (om morgenen og om kvelden).
|
Kohort 1-administrert oralt et doseringsskjema på 200 mg to ganger daglig (to 100 mg kapsler).
Kohort 2- administrert oralt et doseringsskjema basert på vekt på dag 1, uke 12, 26 og 38.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: LNP023 -Cohort 2 (2 til <12 år)
Deltakerne (2 til <12 år) vil bli dosert basert på vekt på dag 1 -besøket, i utgangspunktet.
Studiemedisineringsdosen vil bli revurdert og justert på nytt etter behov basert på deres vekt i uke 12, 26 og 38.
|
Kohort 1-administrert oralt et doseringsskjema på 200 mg to ganger daglig (to 100 mg kapsler).
Kohort 2- administrert oralt et doseringsskjema basert på vekt på dag 1, uke 12, 26 og 38.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: 26 uker
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av AE -er og SAE -er fra behandlingsgruppen, inkludert endringer i vitale tegn, elektrokardiogrammer (EKG) og laboratorieresultater som kvalifiserer og rapportert som AE -er.
|
26 uker
|
|
PK Parameter (Cmax)
Tidsramme: Uke 2
|
Cmax er definert som den maksimale (toppen) observerte konsentrasjonen etter en dose.
|
Uke 2
|
|
PK -parameter (Auclast)
Tidsramme: Uke 2
|
Auclast er området under plasmakonsentrasjonstidskurven fra tid null til tidspunktet for den siste kvantifiserbare konsentrasjonen (TLAST).
|
Uke 2
|
|
PK -parameter (Auctau)
Tidsramme: Uke 2
|
Auctau beskriver området under kurven begrenset til slutten av et doseringsintervall.
|
Uke 2
|
|
PK -parameter (CTOUGH)
Tidsramme: Uker 2, 4, 12 og 26
|
CTrough er den observerte plasmakonsentrasjonen som ligger rett før begynnelsen av, eller ved slutten av et doseringsintervall.
|
Uker 2, 4, 12 og 26
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i hemoglobin (HB) fra baseline ≥1 g/dL (i fravær av RBC -transfusjoner fra dag 14).
Tidsramme: Baseline, uke 26, uke 52
|
For å evaluere andelen pasienter som oppnår en økning i hemoglobinnivået fra baseline på ≥ 1 g/dL etter 26 uker og etter 52 uker (i fravær av RBC-transfusjoner fra dag 14 til slutten av 26-ukers og 52 ukers behandlingsperioder).
|
Baseline, uke 26, uke 52
|
|
Endring i HB fra baseline ≥2 g/dL (i fravær av RBC -transfusjoner fra dag 14).
Tidsramme: Baseline, uke 26, uke 52
|
For å evaluere andelen pasienter som oppnår en økning i hemoglobinnivået fra baseline på ≥ 2 g/dL etter 26 uker og etter 52 uker (i fravær av RBC-transfusjoner fra dag 14 til slutten av 26-ukers og 52 ukers behandlingsperioder).
|
Baseline, uke 26, uke 52
|
|
Normal HB i fravær av røde blodlegemer (RBC) transfusjoner fra dag 14.
Tidsramme: Uke 26 og uke 52
|
For å evaluere andelen deltakere som oppnår hemoglobinnormalisering etter 26 uker og etter 52 uker (i fravær av RBC-transfusjoner fra dag 14 til slutten av 26-ukers og 52 ukers behandlingsperioder).
|
Uke 26 og uke 52
|
|
Fravær av pakket-RBC-transfusjoner og ikke oppfylle transfusjonskriterier fra dag 14 i uke 26 og uke 52
Tidsramme: Uke 26 og uke 52
|
For å evaluere transfusjons unngåelse som andelen deltakere som forblir fri for transfusjoner og ikke oppfyller transfusjonskriterier fra dag 14 til slutten av den 26 ukers behandlingsperioden og til slutten av den 52 ukers behandlingsperioden.
|
Uke 26 og uke 52
|
|
Endring fra baseline i hemoglobin
Tidsramme: Baseline, uke 26, uke 52
|
For å evaluere gjennomsnittlige endringer fra baseline i hemoglobin etter 26 uker og etter 52 uker (evaluering av naive pasienter og tidligere anti-C5-behandlede pasienter, separat).
|
Baseline, uke 26, uke 52
|
|
Endring fra baseline i laktatdehydrogenase (LDH)
Tidsramme: Baseline, uke 26, uke 52
|
For å evaluere gjennomsnittlige endringer fra baseline i LDH etter 26 uker og etter 52 uker (evaluering av naive pasienter og tidligere anti-C5-behandlede pasienter, separat).
|
Baseline, uke 26, uke 52
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
28. oktober 2025
Primær fullføring (Antatt)
14. oktober 2031
Studiet fullført (Antatt)
13. november 2031
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
31. mars 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. april 2025
Først lagt ut (Faktiske)
18. april 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
7. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CLNP023I12201
- 2024-515926-10 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Novartis er opptatt av å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støtte kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier.
Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig gjennomgangspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste.
All data som er gitt er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i rettssaken i tråd med gjeldende lover og forskrifter.
Denne tilgjengeligheten av denne prøvedata er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudyDatarequest.com.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .