トランスシレチンアミロイド性多発性症状の成人患者の治療におけるタファミディスメグルミン軟カプセルの有効性と安全性を評価するために
2025年7月29日 更新者：Qilu Pharmaceutical Co., Ltd.
単一の腕、多施設、オープンラベル、第IV相臨床研究では、トランシレチンアミロイド多症性尿症を伴う成人患者の治療におけるタファミディスメグルミンソフトカプセルの有効性と安全性を評価する
この研究の目的は、トランスシレチンアミロイド性多発性症状の成人患者の治療におけるタファミディスメグルミン軟カプセルの有効性と安全性を評価することです
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
15
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：chuanzhu yan, Doctor
- 電話番号：18560082288
- メール：zzl2002@medmail.com
研究場所
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Jinan、中国
- 募集
- Qilu Hospital of Shandong University
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コンタクト：
- chuanzhu yan, Doctor
- 電話番号：18560082288
- メール：zzl2002@medmail.com
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- 18歳から80歳までの男性または女性の参加者。
- 参加者は、生検により確認されたアミロイド沈着物を持っています（生検は登録前に5年以内に実施されている必要があります）。
- 参加者は、ATTR-PNに関連するTTR変異を持っている必要があります（TTR変異試験は、登録前に5年以内に実行されている必要があります）。
- 参加者は、スクリーニング時に末梢神経障害があります。
- 参加者は、Karnofskyパフォーマンスステータススコア≥50を持っています。
- 症状の重症度段階に従って疾患の段階1。
除外基準：
- 参加者には、軽鎖アミロイドーシス、AAアミロイドーシスなど、アミロイドーシスの他の原因があります。
- 参加者は、登録の2か月以内にタファミディスを使用しています。
- 参加者は、登録前に30日前に家族性アミロイドーシスまたは研究期間中にそれらを使用する計画の家族性アミロイドーシスのために、Diflunisal、Patisiran、Inotersen、またはその他の薬剤を使用しています。
- 参加者は、研究期間中に月に4回以上使用する前に、30日以内に非プロトコルNSAIDを4回以上使用しています。
- 参加者は、登録の14日以内にドキシサイクリン、タウルソデオキシカレートを使用して、研究期間中にそれらを使用する計画を使用しています。
- 参加者は、慢性炎症性脱髄ポリラジュロパシー、慢性特発性軸索神経障害、糖尿病性神経障害、慢性アルコール神経障害、症状腐敗神経障害、ギランバレシンドローム、ビタミンB12欠乏症など、他の原因によって引き起こされる感覚運動神経障害を患っています。
- 参加者は、角膜移植を除く肝臓またはその他の臓器を受けています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Tafamidis Meglumineソフトカプセル
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72週間、1日1回口頭で20 mg
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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72週目のベースライン神経障害障害スコア低下肢（NIS-LL）からの変化
時間枠：ベースラインから72週間
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72週目のベースライン神経障害障害スコア低下肢（NIS-LL）からの変化
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ベースラインから72週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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24週目と48週目のベースラインNIS-LLからの変更
時間枠：24週と48週間のベースライン
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24週目と48週目のベースラインNIS-LLからの変更
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24週と48週間のベースライン
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4週目、8週目、12週目、第24週、第36週、48週目、72週目、ベースライン修正ボディマスインデックス（MBMI）からの変更
時間枠：ベースライン4、8、12、24、36、48、72週間
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4週目、8週目、12週目、第24週、第36週、48週目、72週目、ベースライン修正ボディマスインデックス（MBMI）からの変更
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ベースライン4、8、12、24、36、48、72週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年6月19日
一次修了 (推定)
2028年1月1日
研究の完了 (推定)
2028年2月1日
試験登録日
最初に提出
2025年4月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年4月15日
最初の投稿 (実際)
2025年4月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年7月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年7月29日
最終確認日
2025年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。