Per valutare l'efficacia e la sicurezza delle capsule morbide di meglumina Tafamidis nel trattamento di pazienti adulti con polneuropatia amiloide di tranhiretina
29 luglio 2025 aggiornato da: Qilu Pharmaceutical Co., Ltd.
Un singolo braccio, multicentrico, aperto, studio clinico di fase IV per valutare l'efficacia e la sicurezza delle capsule morbide di meglumina Tafamidis nel trattamento dei pazienti adulti con polieuropatia amiloide amiloide di trasthiretina
Lo scopo di questo studio è di valutare l'efficacia e la sicurezza delle capsule morbide di meglumina Tafamidis nel trattamento di pazienti adulti con polneuropatia amiloide tranhiretina
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
15
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: chuanzhu yan, Doctor
- Numero di telefono: 18560082288
- Email: zzl2002@medmail.com
Luoghi di studio
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Jinan, Cina
- Reclutamento
- Qilu Hospital of Shandong University
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Contatto:
- chuanzhu yan, Doctor
- Numero di telefono: 18560082288
- Email: zzl2002@medmail.com
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Partecipanti maschi o femmine di età compresa tra 18 e 80 anni.
- Il partecipante ha depositi di amiloide confermati dalla biopsia (la biopsia deve essere stata eseguita entro 5 anni prima dell'iscrizione).
- Il partecipante deve avere una mutazione TTR associata a ATTR-PN (il test di mutazione TTR deve essere stata eseguita entro 5 anni prima dell'iscrizione).
- Il partecipante ha neuropatia periferica allo screening.
- Il partecipante ha un punteggio di stato di performance di Karnofsky ≥50.
- Fase della malattia in base alla gravità dei sintomi-stadio 1.
Criteri di esclusione:
- Il partecipante ha altre cause di amiloidosi, come amiloidosi a catena leggera, amiloidosi AA.
- Il partecipante ha utilizzato Tafamidis entro 2 mesi prima dell'iscrizione.
- Il partecipante ha utilizzato diflunisal, patisiran, Inotersen o altri agenti per l'amiloidosi familiare entro 30 giorni prima dell'iscrizione o del prevede di usarli durante il periodo di studio.
- Il partecipante ha utilizzato FANS non protetto più di 4 volte entro 30 giorni prima dell'iscrizione o del piano di utilizzarli più di 4 volte al mese durante il periodo di studio.
- Il partecipante ha utilizzato doxiciclina, taurousodeossicolato entro 14 giorni prima dell'iscrizione o pianifica di usarli durante il periodo di studio.
- Il partecipante ha la neuropatia motoria sensoriale causata da altre cause, come la poliradicolopatia demielinizzante infiammatoria cronica, la neuropatia assonale idiopatica cronica, la neuropatia diabetica, la neuropatia alcolica cronica, la neuropatia paraneoplastica, la sindrome della Guillain-Barre, la carenza di vitamina B12.
- Il partecipante ha ricevuto fegato o qualsiasi altro organo tranne il trapianto di cornea.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Tafamidis Meglumine Soft Capsules
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20 mg per via orale una volta al giorno per 72 settimane
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamento dall'arto per compromissione della neuropatia basale (NIS-LL) alla settimana 72
Lasso di tempo: Basale a 72 settimane
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Cambiamento dall'arto per compromissione della neuropatia basale (NIS-LL) alla settimana 72
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Basale a 72 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambia dal basale NIS-LL alla settimana 24 e alla settimana 48
Lasso di tempo: Basale a 24 e 48 settimane
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Cambia dal basale NIS-LL alla settimana 24 e alla settimana 48
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Basale a 24 e 48 settimane
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Modifica dall'indice di massa corporea modificata al basale (MBMI) alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12, alla settimana 24, alla settimana 36, alla settimana 48 e alla settimana 72
Lasso di tempo: Basale a 4, 8, 12, 24, 36, 48 e 72 settimane
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Modifica dall'indice di massa corporea modificata al basale (MBMI) alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12, alla settimana 24, alla settimana 36, alla settimana 48 e alla settimana 72
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Basale a 4, 8, 12, 24, 36, 48 e 72 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
19 giugno 2025
Completamento primario (Stimato)
1 gennaio 2028
Completamento dello studio (Stimato)
1 febbraio 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 aprile 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 aprile 2025
Primo Inserito (Effettivo)
23 aprile 2025
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
30 luglio 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
29 luglio 2025
Ultimo verificato
1 aprile 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- QLG1046-401
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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