Tafamidis -meglumiinin pehmeiden kapseleiden tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuisten potilaiden hoidossa, joilla on transthyretiinia amyloidi polyneuropatia
tiistai 29. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Qilu Pharmaceutical Co., Ltd.
Yksi käsivarsi, monikeskus, avoin, vaiheen IV kliininen tutkimus tafamidis meglumiini-pehmeiden kapseleiden tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuisten potilaiden hoidossa transthyrettiiniamyloidi polyneuropatia
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida Tafamidis -meglumiinin pehmeiden kapselien tehokkuutta ja turvallisuutta aikuisten potilaiden hoidossa, joilla on transthyretiinia amyloidi polyneuropatia
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
15
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: chuanzhu yan, Doctor
- Puhelinnumero: 18560082288
- Sähköposti: zzl2002@medmail.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Jinan, Kiina
- Rekrytointi
- Qilu Hospital of Shandong University
-
Ottaa yhteyttä:
- chuanzhu yan, Doctor
- Puhelinnumero: 18560082288
- Sähköposti: zzl2002@medmail.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispuoliset osallistujat 18–80 -vuotiaita.
- Osallistujalla on amyloiditalletuksia, jotka on vahvistettu biopsialla (biopsia on täytynyt suorittaa viiden vuoden kuluessa ennen ilmoittautumista).
- Osallistujalla on oltava TTR-mutaatio, joka liittyy Attr-PN: ään (TTR-mutaatiotesti on täytynyt suorittaa 5 vuoden kuluessa ennen ilmoittautumista).
- Osallistujalla on perifeerinen neuropatia seulonnassa.
- Osallistujalla on Karnofsky -suorituskyvyn pistemäärä ≥50.
- Taudin vaiheet oireiden vakavuusvaiheessa 1.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujalla on muita amyloidoosin syitä, kuten kevyen ketjun amyloidoosi, AA -amyloidoosi.
- Osallistuja on käyttänyt Tafamidisia 2 kuukauden kuluessa ennen ilmoittautumista.
- Osallistuja on käyttänyt diflunisalia, patisirania, inoterseniä tai muita agentteja amyloidoosiin 30 päivän kuluessa ennen ilmoittautumista tai suunnitelmia käyttää niitä tutkimusjakson aikana.
- Osallistuja on käyttänyt ei-protokolla-tulehduskipulääkkeitä yli 4 kertaa 30 päivän kuluessa ennen ilmoittautumista tai aikoo käyttää niitä yli 4 kertaa kuukaudessa tutkimusjakson aikana.
- Osallistuja on käyttänyt doksisykliiniä, Tauroursodeoksikolaattia 14 päivän kuluessa ennen ilmoittautumista tai suunnitella niiden käyttämistä tutkimusjakson aikana.
- Osallistujalla on aistien motorinen neuropatia, jonka aiheuttavat muut syyt, kuten krooninen tulehduksellinen demyelinoiva polyradikulopatia, krooninen idiopaattinen aksonaalinen neuropatia, diabeettinen neuropatia, krooninen alkoholinen neuropatia, paraneoplastinen neuropatia, Guillain-Barre-oireyhtymä, Vitamin B12: n määritelmä.
- Osallistuja on saanut maksa tai minkä tahansa muun elimen, paitsi sarveiskalvonsiirto.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Tafamidis meglumiini pehmeät kapselit
|
20 mg suun kautta kerran päivässä 72 viikon ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötason neuropatian vajaatoiminnan alenemisesta raajasta (NIS-LL) viikolla 72
Aikaikkuna: Lähtötaso 72 viikkoon
|
Muutos lähtötason neuropatian vajaatoiminnan alenemisesta raajasta (NIS-LL) viikolla 72
|
Lähtötaso 72 viikkoon
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasoon NIS-LL viikolla 24 ja viikolla 48
Aikaikkuna: Perustaso 24 ja 48 viikkoon
|
Muutos lähtötasoon NIS-LL viikolla 24 ja viikolla 48
|
Perustaso 24 ja 48 viikkoon
|
|
Muutos lähtötason muokattujen kehon massaindeksistä (MBMI) viikolla 4, viikolla 8, viikko 12, viikko 24, viikko 36, viikko 48 ja viikko 72
Aikaikkuna: Perustaso 4, 8, 12, 24, 36, 48 ja 72 viikkoon
|
Muutos lähtötason muokattujen kehon massaindeksistä (MBMI) viikolla 4, viikolla 8, viikko 12, viikko 24, viikko 36, viikko 48 ja viikko 72
|
Perustaso 4, 8, 12, 24, 36, 48 ja 72 viikkoon
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 19. kesäkuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. tammikuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. helmikuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 8. huhtikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 15. huhtikuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 23. huhtikuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 30. heinäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 29. heinäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. huhtikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- QLG1046-401
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .