트랜스 티 레틴 아밀로이드 다발성 병증을 가진 성인 환자의 치료에서 타 파미 디스 메글루민 연질 캡슐의 효능 및 안전성을 평가합니다.
2025년 7월 29일 업데이트: Qilu Pharmaceutical Co., Ltd.
트랜스 티 레틴 아밀로이드 다우 병증이있는 성인 환자의 치료에서 타파미 디스 메글루민 소프트 캡슐의 효능 및 안전성을 평가하기위한 단일 팔, 다기관, 오픈 라벨, Phase IV 임상 연구.
이 연구의 목적은 트랜스 티 레틴 아밀로이드 다발 신경 병증이있는 성인 환자의 치료에서 Tafamidis Meglumine 소프트 캡슐의 효능 및 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
15
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: chuanzhu yan, Doctor
- 전화번호: 18560082288
- 이메일: zzl2002@medmail.com
연구 장소
-
-
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Jinan, 중국
- 모병
- Qilu Hospital of Shandong University
-
연락하다:
- chuanzhu yan, Doctor
- 전화번호: 18560082288
- 이메일: zzl2002@medmail.com
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 :
- 18 세에서 80 세 사이의 남성 또는 여성 참가자.
- 참가자는 생검으로 확인 된 아밀로이드 퇴적물을 가지고 있습니다 (생검은 등록 전 5 년 이내에 수행되어야 함).
- 참가자는 Attr-PN과 관련된 TTR 돌연변이가 있어야합니다 (TTR 돌연변이 검사는 등록 전 5 년 이내에 수행되어야합니다).
- 참가자는 선별시 말초 신경 병증이 있습니다.
- 참가자는 Karnofsky 성능 상태 점수 ≥50을 가지고 있습니다.
- 증상 심각도 단계에 따른 질병 단계 1.
제외 기준 :
- 참가자는 경쇄 아밀로이드증, AA 아밀로이드증과 같은 아밀로이드증의 다른 원인을 가지고 있습니다.
- 참가자는 등록 전 2 개월 이내에 Tafamidis를 사용했습니다.
- 참가자는 등록 전 30 일 이내에 가족 성 아밀로이드증에 대한 Diflunisal, Patisiran, Inotersen 또는 기타 제제를 사용하여 연구 기간 동안이를 사용할 계획입니다.
- 참가자는 등록 전 30 일 이내에 비 프로토콜 NSAID를 4 회 이상 사용하거나 연구 기간 동안 월 4 회 이상 사용할 계획입니다.
- 참가자는 등록 전 14 일 이내에 독시사이클린, tauroursodeoxycholate 또는 연구 기간 동안이를 사용할 계획을 사용했습니다.
- 참가자는 만성 염증성 탈수성 다이 멜로 엘리 엘린 화 중합체 신경 병증, 만성 특발성 축삭 신경 병증, 당뇨병 성 신경 병증, 만성 알코올 신경 병증, 자막 신경 병증, 기질-기아 증후군, 비타민 B12 결핍과 같은 다른 원인으로 인한 감각 운동 신경 병증이 있습니다.
- 참가자는 각막 이식을 제외한 간 또는 다른 기관을 받았습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: Tafamidis meglumine 소프트 캡슐
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72 주 동안 매일 한 번 경구 20mg
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선 신경 병증 장애 스코어 레이어 사지 (NIS-LL)에서 72 주차에서 변화
기간: 기준선 72 주
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기준선 신경 병증 장애 스코어 레이어 사지 (NIS-LL)에서 72 주차에서 변화
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기준선 72 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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24 주 및 48 주차에 기준 NIS-LL에서 변경
기간: 기준선에서 24 주 및 48 주
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24 주 및 48 주차에 기준 NIS-LL에서 변경
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기준선에서 24 주 및 48 주
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기준선 수정 체질량 지수 (MBMI)에서 4 주, 8 주, 12 주, 24 주, 36 주, 48 주 및 72 주에서 변경
기간: 기준선 4, 8, 12, 24, 36, 48 및 72 주
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기준선 수정 체질량 지수 (MBMI)에서 4 주, 8 주, 12 주, 24 주, 36 주, 48 주 및 72 주에서 변경
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기준선 4, 8, 12, 24, 36, 48 및 72 주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 6월 19일
기본 완료 (추정된)
2028년 1월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 4월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 4월 15일
처음 게시됨 (실제)
2025년 4월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 7월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 7월 29일
마지막으로 확인됨
2025년 4월 1일
추가 정보
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