For at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​tafamidis meglumine bløde kapsler i behandlingen af ​​voksne patienter med transthyretin amyloid polyneuropati

Inkluderingskriterier:

• Mandlige eller kvindelige deltagere mellem 18 og 80 år.
• Deltager har amyloidaflejringer bekræftet ved biopsi (biopsi skal have været udført inden for 5 år før tilmeldingen).
• Deltager skal have en TTR-mutation, der er forbundet med ATTR-PN (TTR-mutationstest skal have været udført inden for 5 år før tilmelding).
• Deltager har perifer neuropati ved screening.
• Deltager har en Karnofsky Performance Status Score ≥50.
• Sygdomsstadier i henhold til symptomens sværhedsgrad 1.

Ekskluderingskriterier:

• Deltager har andre årsager til amyloidose, såsom let kæde amyloidose, AA amyloidose.
• Deltager har brugt Tafamidis inden for 2 måneder før tilmeldingen.
• Deltager har brugt Diflunisal, Patisiran, Inotersen eller andre midler til familiær amyloidose inden for 30 dage før tilmelding eller planer om at bruge dem i undersøgelsesperioden.
• Deltager har brugt ikke-protokol NSAID'er mere end 4 gange inden for 30 dage før tilmelding eller planer om at bruge dem mere end 4 gange om måneden i undersøgelsesperioden.
• Deltager har brugt doxycycline, tauroursodeoxycholat inden for 14 dage før tilmeldingen eller planlægger at bruge dem i undersøgelsesperioden.
• Deltager har sensorisk motorisk neuropati forårsaget af andre årsager, såsom kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyradiculopati, kronisk idiopatisk aksonal neuropati, diabetisk neuropati, kronisk alkoholisk neuropati, paraneoplastisk neuropati, guillain-barre syndrom, vitamin B12-mangel.
• Deltageren har modtaget lever eller ethvert andet organ undtagen hornhindens transplantation.