Чтобы оценить эффективность и безопасность мягких капсул Tafamidis Meglumine при лечении взрослых пациентов с транстиретиновой амилоидной полинеропатией

Критерии включения:

• Участники мужчин или женщин в возрасте от 18 до 80 лет.
• Участник имеет амилоидные отложения, подтвержденные биопсией (биопсия должна была выполнена в течение 5 лет до зачисления).
• Участник должен иметь мутация TTR, которая связана с ATTR-PN (тест на мутацию TTR должен был быть выполнен в течение 5 лет до зачисления).
• Участник имеет периферическую невропатию при скрининге.
• Участник имеет оценку состояния производительности Карнофски ≥50.
• Стадии заболевания в соответствии с стадией тяжести симптомов 1.

Критерии исключения:

• Участник имеет другие причины амилоидоза, такие как амилоидоз легкой цепи, амилоидоз АА.
• Участник использовал Tafamidis в течение 2 месяцев до зачисления.
• Участник использовал дифлюнизацию, патисранс, inotersen или другие агенты для семейного амилоидоза в течение 30 дней до зачисления или планирования их использования в течение периода исследования.
• Участник использовал непротокольные НПВП более чем 4 раза в течение 30 дней до зачисления или планирования использования их более 4 раза в месяц в течение периода исследования.
• Участник использовал доксициклин, TauroursodeoxyCholate в течение 14 дней до зачисления или планирования использования их в течение периода исследования.
• Участник обладает сенсорной моторной невропатией, вызванной другими причинами, такими как хроническая воспалительная демиелинизирующая полирадикулопатия, хроническая идиопатическая аксонаропатия, диабетическая невропатия, хроническая алкогольная невропатия, паранеопластическая невропатия, синдром гилейна, синдром гилейна, витамин B12.
• Участник получил печень или любой другой орган, кроме трансплантации роговицы.