Pour évaluer l'efficacité et l'innocuité des capsules souples de Tafamidis méglumine dans le traitement des patients adultes atteints de polyneuropathie amyloïde transthyrétine

Critères d'inclusion:

• Des participants masculins ou féminins âgés de 18 à 80 ans.
• Le participant a des dépôts amyloïdes confirmés par biopsie (la biopsie doit avoir été effectuée dans les 5 ans précédant l'inscription).
• Le participant doit avoir une mutation TTR qui est associée à ATTR-PN (le test de mutation TTR doit avoir été effectué dans les 5 ans précédant l'inscription).
• Le participant a une neuropathie périphérique au dépistage.
• Le participant a un score de statut de performance de Karnofsky ≥50.
• Étapes de la maladie selon le stade de gravité des symptômes 1.

Critères d'exclusion:

• Le participant a d'autres causes d'amylose, comme l'amylose de la chaîne légère, l'amylose AA.
• Le participant a utilisé Tafamidis dans les 2 mois précédant l'inscription.
• Le participant a utilisé le diflunisal, le patisiran, les inotersen ou d'autres agents de l'amylose familiale dans les 30 jours précédant l'inscription ou prévoit de les utiliser pendant la période d'étude.
• Le participant a utilisé des AINS non protocoles plus de 4 fois dans les 30 jours précédant l'inscription ou prévoit de les utiliser plus de 4 fois par mois pendant la période d'étude.
• Le participant a utilisé la doxycycline, le tauroursodéoxycholate dans les 14 jours précédant l'inscription ou prévoit de les utiliser pendant la période d'étude.
• Le participant a une neuropathie motrice sensorielle provoquée par d'autres causes, telles que la polyradiculopathie démyélinale inflammatoire chronique, la neuropathie axonale chronique idiopathique, la neuropathie diabétique, la neuropathie alcoolique chronique, la neuropathie paraneoplastique, le syndrome de la vitamine B12.
• Le participant a reçu du foie ou de tout autre organe à l'exception de la transplantation de cornée.