Aby ocenić skuteczność i bezpieczeństwo miękkich kapsułek megluminowych Tafamidis w leczeniu dorosłych pacjentów z polineuropatią amyloidową przeztrzewską
29 lipca 2025 zaktualizowane przez: Qilu Pharmaceutical Co., Ltd.
Pojedyncze ramię, wieloośrodkowe, otwarte badanie kliniczne fazy IV w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa miękkich kapsułek megluminowych Tafamidis w leczeniu dorosłych pacjentów z trantyretyną pocineuropatia amyloidu
Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa miękkich kapsułek megluminowych w leczeniu dorosłych pacjentów z pocinuropatią amyloidową przeztrenidinową
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
15
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: chuanzhu yan, Doctor
- Numer telefonu: 18560082288
- E-mail: zzl2002@medmail.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Jinan, Chiny
- Rekrutacyjny
- Qilu Hospital of Shandong University
-
Kontakt:
- chuanzhu yan, Doctor
- Numer telefonu: 18560082288
- E-mail: zzl2002@medmail.com
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- Uczestnicy mężczyźni lub kobiety w wieku od 18 do 80 lat.
- Uczestnik ma złogi amyloidowe potwierdzone przez biopsję (biopsja musiała zostać wykonana w ciągu 5 lat przed zapisaniem się).
- Uczestnik musi mieć mutację TTR, która jest powiązana z ATT-PN (test mutacji TTR musiał zostać przeprowadzony w ciągu 5 lat przed zapisaniem się).
- Uczestnik ma neuropatię obwodową podczas badań przesiewowych.
- Uczestnik ma wynik statusu wydajności Karnofsky ≥50.
- Etapy choroby zgodnie z podtrzymaniem objawów 1.
Kryteria wykluczenia:
- Uczestnik ma inne przyczyny amyloidozy, takie jak amyloidoza łańcucha lekkiego, amyloidoza AA.
- Uczestnik stosował Tafamidis w ciągu 2 miesięcy przed rejestracją.
- Uczestnik zastosował diflunisal, patisiran, inotersen lub inne środki do rodzinnej amyloidozy w ciągu 30 dni przed zapisaniem się lub planowania ich wykorzystania w okresie badania.
- Uczestnik używał NLPZ nie-protokolowych ponad 4 razy w ciągu 30 dni przed rejestracją lub planuje je wykorzystać więcej niż 4 razy w miesiącu w okresie badania.
- Uczestnik używał doksycykliny, tauroursodeoksycholanu w ciągu 14 dni przed rejestracją lub planując je wykorzystać w okresie badania.
- Uczestnik ma neuropatię ruchową czuciową spowodowaną innymi przyczynami, takimi jak przewlekła zapalna demielinizacyjna polirydykulopatia, przewlekła idiopatyczna neuropatia aksonalna, neuropatia cukrzycowa, przewlekła neuropatia alkoholowa, neuropatia paraneoplastyczna, zespół barrowej guillainowej, witamina B12.
- Uczestnik otrzymał wątrobę lub jakikolwiek inny organ oprócz przeszczepu rogówki.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Miękkie kapsułki megluminy Tafamidis
|
20 mg ustnie raz dziennie przez 72 tygodnie
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana z wyjściowej neuropatii kończyny z tytułu upośledzenia (NIS-LL) w 72. tygodniu
Ramy czasowe: Od podstaw do 72 tygodni
|
Zmiana z wyjściowej neuropatii kończyny z tytułu upośledzenia (NIS-LL) w 72. tygodniu
|
Od podstaw do 72 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmień się od podstawowej NIS-ll w tygodniu 24 i tygodniu 48
Ramy czasowe: Odniesienie do 24 i 48 tygodni
|
Zmień się od podstawowej NIS-ll w tygodniu 24 i tygodniu 48
|
Odniesienie do 24 i 48 tygodni
|
|
Zmiana z podstawowej modyfikowanej masy ciała (MBMI) w tygodniu 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 48 i tydzień 72
Ramy czasowe: Odniesienie do 4, 8, 12, 24, 36, 48 i 72 tygodnie
|
Zmiana z podstawowej modyfikowanej masy ciała (MBMI) w tygodniu 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 48 i tydzień 72
|
Odniesienie do 4, 8, 12, 24, 36, 48 i 72 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
19 czerwca 2025
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 stycznia 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 lutego 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 kwietnia 2025
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 kwietnia 2025
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
23 kwietnia 2025
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
30 lipca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
29 lipca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- QLG1046-401
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .