Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Chcete -li vyhodnotit účinnost a bezpečnost měkkých tobolek Tafamidis megluminu při léčbě dospělých pacientů s transtyretinem amyloidní polyneuropatií

29. července 2025 aktualizováno: Qilu Pharmaceutical Co., Ltd.

Jediná rameno, multicentrická, otevřená klinická studie fáze IV pro vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti měkkých tobolek Tafamidis megluminu při léčbě dospělých pacientů s polyneuropatií amyloidní amyloidní polyneuropatie tafamidis megluminu

Účelem této studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost měkkých tobolek Tafamidis megluminu při léčbě dospělých pacientů s transthyretinem amyloidní polyneuropatií

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

15

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
      • Jinan, Čína
        • Nábor
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo ženské účastníky ve věku 18 až 80 let.
  • Účastník má depozity amyloidů potvrzených biopsií (biopsie musí být provedena do 5 let před zápisem).
  • Účastník musí mít mutaci TTR, která je spojena s ATTR-PN (test mutace TTR musí být proveden do 5 let před zápisem).
  • Účastník má při screeningu periferní neuropatii.
  • Účastník má skóre stavu výkonu Karnofsky ≥ 50.
  • Etapy onemocnění podle fáze závažnosti symptomů 1.

Kritéria pro vyloučení:

  • Účastník má jiné příčiny amyloidózy, jako je amyloidóza lehkého řetězce, amyloidóza AA.
  • Účastník použil Tafamidis do 2 měsíců před zápisem.
  • Účastník používal Diflunisal, Patisiran, Inotersen nebo jiné agenty pro familiární amyloidózu do 30 dnů před zápisem nebo je plánuje používat je během studijního období.
  • Účastník používal NSAID bez protokolu více než 4krát do 30 dnů před zápisem nebo je plánuje používat je během studijního období více než 4krát měsíčně.
  • Účastník použil doxycyklin, tauroursodeoxycholát do 14 dnů před zápisem nebo je plánuje použít během studijního období.
  • Účastník má senzorickou motorickou neuropatii způsobenou jinými příčinami, jako je chronická zánětlivá demyelinizační polyradikulopatie, chronická idiopatická axonální neuropatie, diabetická neuropatie, chronická alkoholická neuropatie, paraneoplastická neuropatie, vitamin-barre syndrom, vitamin B12.
  • Účastník obdržel játra nebo jakýkoli jiný orgán kromě transplantace rohovky.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Tafamidis megluminové měkké tobolky
Lék: Tafamidis megluminové měkké tobolky
20 mg orálně jednou denně po dobu 72 týdnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ze základního poškození neuropatie skóre delší končetiny (nis-ll) v týdnu 72
Časové okno: Základní do 72 týdnů
Změna ze základního poškození neuropatie skóre delší končetiny (nis-ll) v týdnu 72
Základní do 72 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ze základního nis-ll ve 24. týdnu 48
Časové okno: Výchozí hodnota do 24 a 48 týdnů
Změna ze základního nis-ll ve 24. týdnu 48
Výchozí hodnota do 24 a 48 týdnů
Změna z výchozího upraveného indexu tělesné hmotnosti (MBMI) ve 4. týdnu, 8. týdnu, 12. týdnu, 24. týdnu, 36. týdne, 48 a týdne 72
Časové okno: Základní linie na 4, 8, 12, 24, 36, 48 a 72 týdnů
Změna z výchozího upraveného indexu tělesné hmotnosti (MBMI) ve 4. týdnu, 8. týdnu, 12. týdnu, 24. týdnu, 36. týdne, 48 a týdne 72
Základní linie na 4, 8, 12, 24, 36, 48 a 72 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Qilu Pharmaceutical Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. června 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. dubna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. dubna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

23. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. července 2025

Naposledy ověřeno

1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • QLG1046-401

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Transthyretin amyloidní polyneuropatie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit