For å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Tafamidis Meglumine myke kapsler i behandlingen av voksne pasienter med transthyretin amyloid polyneuropati

Inkluderingskriterier:

• Mannlige eller kvinnelige deltakere mellom 18 og 80 år.
• Deltakeren har amyloidforekomster bekreftet ved biopsi (biopsi må ha blitt utført innen 5 år før påmelding).
• Deltakeren må ha en TTR-mutasjon som er assosiert med attr-PN (TTR-mutasjonstest må ha blitt utført innen 5 år før påmelding).
• Deltakeren har perifer nevropati ved screening.
• Deltakeren har en Karnofsky ytelsesstatuspoeng ≥50.
• Sykdomsstadier i henhold til symptom alvorlighetsgrad 1.

Eksklusjonskriterier:

• Deltakeren har andre årsaker til amyloidose, som lettkjede amyloidose, AA amyloidose.
• Deltakeren har brukt Tafamidis innen 2 måneder før påmelding.
• Deltakeren har brukt Diflunisal, Patisiran, Inotersen eller andre midler til familiær amyloidose innen 30 dager før påmelding eller planlegger å bruke dem i løpet av studieperioden.
• Deltakeren har brukt NSAIDs ikke-protokoll mer enn 4 ganger innen 30 dager før påmelding eller planlegger å bruke dem mer enn 4 ganger per måned i løpet av studieperioden.
• Deltakeren har brukt doxycycline, tauroursodeoxycholate innen 14 dager før påmelding eller planlegger å bruke dem i løpet av studieperioden.
• Deltakeren har sensorisk motorisk nevropati forårsaket av andre årsaker, for eksempel kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyradikulopati, kronisk idiopatisk aksonal nevropati, diabetisk nevropati, kronisk alkoholisk nevropati, paranopastisk neuropati.
• Deltakeren har mottatt lever eller andre organer unntatt hornhinnetransplantasjon.