Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Om de werkzaamheid en veiligheid van tafamidis meglumine zachte capsules te evalueren bij de behandeling van volwassen patiënten met transportine amyloïde polyneuropathie

29 juli 2025 bijgewerkt door: Qilu Pharmaceutical Co., Ltd.

Een enkele arm, multicenter, open-label, fase IV klinisch onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van tafamidis meglumine zachte capsules bij de behandeling van volwassen patiënten met vertrantsthyretine amyloïde polyneuropathie te evalueren

Het doel van deze studie is om de werkzaamheid en veiligheid van tafamidis meglumine zachte capsules te evalueren bij de behandeling van volwassen patiënten met transhyretine amyloïde polyneuropathie

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

15

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
      • Jinan, China
        • Werving
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke deelnemers tussen de 18 en 80 jaar.
  • Deelnemer heeft amyloïde afzettingen bevestigd door biopsie (biopsie moet binnen 5 jaar voorafgaand aan de inschrijving zijn uitgevoerd).
  • Deelnemer moet een TTR-mutatie hebben die wordt geassocieerd met ATTR-PN (TTR-mutatietest moet binnen 5 jaar voorafgaand aan de inschrijving zijn uitgevoerd).
  • Deelnemer heeft perifere neuropathie bij screening.
  • Deelnemer heeft een Karnofsky -prestatiestatusscore ≥50.
  • Stadia van ziekten volgens Symptom Severity-Stage 1.

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemer heeft andere oorzaken van amyloïdose, zoals lichte ketenamyloïdose, AA -amyloïdose.
  • Deelnemer heeft Tafamidis binnen 2 maanden voorafgaand aan de inschrijving gebruikt.
  • Deelnemer heeft diflunisale, patisiran, inotersen of andere middelen gebruikt voor familiale amyloïdose binnen 30 dagen voorafgaand aan de inschrijving of plan ze te gebruiken tijdens de studieperiode.
  • Deelnemer heeft niet meer dan 4 keer niet 4 keer gedurende 30 dagen voorafgaand aan de inschrijving gebruikt of is van plan om ze tijdens de studieperiode meer dan 4 keer per maand te gebruiken.
  • Deelnemer heeft doxycycline, tauroursodeoxycholaat gebruikt binnen 14 dagen voorafgaand aan de inschrijving of van plan ze te gebruiken tijdens de studieperiode.
  • Deelnemer heeft sensorische motorneuropathie veroorzaakt door andere oorzaken, zoals chronische inflammatoire demyelinerende polyradiculopathie, chronische idiopathische axonale neuropathie, diabetische neuropathie, chronische alcoholische neuropathie, paraneoplastische neuropathie, guillain-barre syndroom, vitamine B12-deficiëntie.
  • Deelnemer heeft lever of ander orgaan ontvangen behalve hoornvliestransplantatie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Tafamidis meglumine zachte capsules
Geneesmiddel: Tafamidis meglumine zachte capsules
20 mg mondeling eenmaal per dag gedurende 72 weken

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline neuropathie-stoornissen score-lage ledemaat (NIS-LL) in week 72
Tijdsspanne: Basislijn tot 72 weken
Verandering van baseline neuropathie-stoornissen score-lage ledemaat (NIS-LL) in week 72
Basislijn tot 72 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verander van baseline nis-ll in week 24 en week 48
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 en 48 weken
Verander van baseline nis-ll in week 24 en week 48
Basislijn tot 24 en 48 weken
Verandering van baseline gemodificeerde body mass index (MBMI) in week 4, week 8, week 12, week 24, week 36, week 48 en week 72
Tijdsspanne: Basislijn tot 4, 8, 12, 24, 36, 48 en 72 weken
Verandering van baseline gemodificeerde body mass index (MBMI) in week 4, week 8, week 12, week 24, week 36, week 48 en week 72
Basislijn tot 4, 8, 12, 24, 36, 48 en 72 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Qilu Pharmaceutical Co., Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 juni 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 januari 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 april 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 april 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 april 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 juli 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 juli 2025

Laatst geverifieerd

1 april 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • QLG1046-401

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren