Para evaluar la eficacia y la seguridad de las cápsulas blandas de tafamidis meglumina en el tratamiento de pacientes adultos con polineuropatía amiloide de transtiretina

Criterios de inclusión:

• Participantes masculinos o femeninos entre las edades de 18 y 80 años.
• El participante tiene depósitos amiloide confirmados por biopsia (la biopsia debe haberse realizado dentro de los 5 años previos a la inscripción).
• El participante debe tener una mutación TTR asociada con ATTR-PN (la prueba de mutación TTR debe haberse realizado dentro de los 5 años previos a la inscripción).
• El participante tiene neuropatía periférica en la detección.
• El participante tiene un puntaje de estado de rendimiento de Karnofsky ≥50.
• Etapas de la enfermedad según la gravedad de los síntomas en etapa 1.

Criterios de exclusión:

• El participante tiene otras causas de amiloidosis, como la amiloidosis de la cadena ligera, la amiloidosis AA.
• El participante ha utilizado Tafamidis dentro de los 2 meses previos a la inscripción.
• El participante ha utilizado diflunisal, patisiran, inotersen u otros agentes para la amiloidosis familiar dentro de los 30 días previos a la inscripción o planear usarlos durante el período de estudio.
• El participante ha utilizado AINE no ferocol más de 4 veces dentro de los 30 días previos a la inscripción o planea usarlos más de 4 veces al mes durante el período de estudio.
• El participante ha usado doxiciclina, tauroursodeoxicolato dentro de los 14 días previos a la inscripción o planea usarlos durante el período de estudio.
• El participante tiene neuropatía motora sensorial causada por otras causas, como la polirradiculopatía desmielinizante inflamatoria crónica, la neuropatía axonal idiopática crónica, la neuropatía diabética, la neuropatía alcohólica crónica, la neuropatía paraneoplásica, el síndrome de Gufillain-Barre, la deficiencia de vitamina B12.
• El participante ha recibido hígado o cualquier otro órgano, excepto el trasplante de córnea.