Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Tafamidis Megglumin -Softkapseln bei der Behandlung von erwachsenen Patienten mit Trometin -Amyloid -Polyneuropathie
29. Juli 2025 aktualisiert von: Qilu Pharmaceutical Co., Ltd.
Eine klinische Studie mit einem einzigen Arm, multizentrischer, offener Label und Phase IV zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Tafamidis-Meglumin-Softkapseln bei der Behandlung von erwachsenen Patienten mit TRANSHYRETIN-Amyloid-Polyneuropathie
Der Zweck dieser Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von Tafamidis meglumin -Softkapseln bei der Behandlung erwachsener Patienten mit Trometin -Amyloid -Polyneuropathie zu bewerten
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
15
Phase
- Phase 4
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: chuanzhu yan, Doctor
- Telefonnummer: 18560082288
- E-Mail: zzl2002@medmail.com
Studienorte
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Jinan, China
- Rekrutierung
- Qilu Hospital of Shandong University
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Kontakt:
- chuanzhu yan, Doctor
- Telefonnummer: 18560082288
- E-Mail: zzl2002@medmail.com
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter zwischen 18 und 80 Jahren.
- Der Teilnehmer hat Amyloidablagerungen durch Biopsie bestätigt (Biopsie muss innerhalb von 5 Jahren vor der Einschreibung durchgeführt worden sein).
- Der Teilnehmer muss eine TTR-Mutation haben, die mit ATTR-PN assoziiert ist (TTR-Mutationstest muss innerhalb von 5 Jahren vor der Einschreibung durchgeführt worden sein).
- Der Teilnehmer hat beim Screening eine periphere Neuropathie.
- Der Teilnehmer verfügt über einen Karnofsky -Leistungsstatus -Score von ≥ 50.
- Krankheitsstadien gemäß den Schweregrad der Symptome 1.
Ausschlusskriterien:
- Der Teilnehmer hat andere Ursachen für Amyloidose, wie leichte Amyloidose AA -Amyloidose.
- Der Teilnehmer hat Tafamidis innerhalb von 2 Monaten vor der Einschreibung verwendet.
- Der Teilnehmer hat innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung Differisal-, Patisiran-, Inotersen- oder andere Wirkstoffe zur familiären Amyloidose verwendet.
- Der Teilnehmer hat innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung nicht mehr als viermal 4-fach verwendet oder plant, sie während des Untersuchungszeitraums mehr als 4-mal pro Monat zu verwenden.
- Der Teilnehmer hat Doxycyclin, Tauroursodeoxycholat innerhalb von 14 Tagen vor der Einschreibung verwendet oder plant, sie während des Untersuchungszeitraums zu verwenden.
- Der Teilnehmer hat eine sensorische motorische Neuropathie, die durch andere Ursachen verursacht wird, wie z.
- Der Teilnehmer hat eine Leber oder ein anderes Organ mit Ausnahme der Hornhauttransplantation erhalten.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Tafamidis Megglumin Weichkapseln
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20 mg einmal täglich für 72 Wochen mündlich
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Veränderung von der Basis-Neuropathie-Beeinträchtigung Score-niedriger Glied (NIS-LL) in Woche 72
Zeitfenster: Grundlinie auf 72 Wochen
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Veränderung von der Basis-Neuropathie-Beeinträchtigung Score-niedriger Glied (NIS-LL) in Woche 72
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Grundlinie auf 72 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Wechseln Sie von der Basis-NIS-LL in Woche 24 und Woche 48
Zeitfenster: Grundlinie auf 24 und 48 Wochen
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Wechseln Sie von der Basis-NIS-LL in Woche 24 und Woche 48
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Grundlinie auf 24 und 48 Wochen
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Wechseln Sie von der Ausgangsmodifizierung des Body Mass Mass Index (MBMI) in Woche 4, Woche 8, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48 und Woche 72
Zeitfenster: Grundlinie auf 4, 8, 12, 24, 36, 48 und 72 Wochen
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Wechseln Sie von der Ausgangsmodifizierung des Body Mass Mass Index (MBMI) in Woche 4, Woche 8, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48 und Woche 72
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Grundlinie auf 4, 8, 12, 24, 36, 48 und 72 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
19. Juni 2025
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. Januar 2028
Studienabschluss (Geschätzt)
1. Februar 2028
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
8. April 2025
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
15. April 2025
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
23. April 2025
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
30. Juli 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
29. Juli 2025
Zuletzt verifiziert
1. April 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- QLG1046-401
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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