Para avaliar a eficácia e a segurança das cápsulas macias de Tafamidis meglumina no tratamento de pacientes adultos com polineuropatia amilóide de transtiretina

Critérios de inclusão:

• Participantes do sexo masculino ou feminino entre 18 e 80 anos.
• O participante possui depósitos amilóides confirmados por biópsia (a biópsia deve ter sido realizada dentro de 5 anos antes da inscrição).
• O participante deve ter uma mutação TTR associada ao ATX-PN (o teste de mutação TTR deve ter sido realizado dentro de 5 anos antes da inscrição).
• O participante possui neuropatia periférica na triagem.
• O participante possui uma pontuação de status de desempenho de Karnofsky ≥50.
• Estágios da doença de acordo com o estágio de gravidade dos sintomas 1.

Critérios de exclusão:

• O participante tem outras causas de amiloidose, como amiloidose da cadeia leve, amiloidose de AA.
• O participante usou tafamidis dentro de 2 meses antes da inscrição.
• O participante utilizou diflunisal, patisiran, Inotersen ou outros agentes para amiloidose familiar dentro de 30 dias antes da inscrição ou planejar usá -los durante o período do estudo.
• O participante usou AINEs não protocolos mais de 4 vezes dentro de 30 dias antes da inscrição ou planejam usá-los mais de 4 vezes por mês durante o período do estudo.
• O participante usou doxiciclina, tauroursodeoxicolato dentro de 14 dias antes da inscrição ou planeja usá -los durante o período do estudo.
• O participante possui neuropatia motora sensorial causada por outras causas, como polirradiculopatia desmielinizante inflamatória crônica, neuropatia axonal idiopática crônica, neuropatia diabética, neuropatia alcoólica crônica, neuropatia paraoplásica, síndrome da guilain-barre, vitripatia b12.
• O participante recebeu fígado ou qualquer outro órgão, exceto o transplante de córnea.