ポナチニブ治療のCML患者を対象としたゲノミクス研究 (CAP)
2025年4月18日 更新者：Dong-Wook Kim
ポナチニブで治療された慢性骨髄性白血病患者におけるQRT-PCRおよびNGSアッセイによるBCR-ABL1遺伝子発現および遺伝的変異の包括的な評価（CAP研究）
この研究では、反応性および有害事象（AES）からセカンドラインまたはその後のポナチニブ治療が、リアルタイムの定量的ポリメラーゼ連鎖反応（QRT-PCR）および次世代シーケンス（NGS）によって測定された遺伝的変異と関連しているかどうかを評価します。
調査の概要
詳細な説明
ポナチニブ治療は、1日1回1回1回のP.O.で45 mgでの通常の治療手順ごとに開始されます。これは、治療の過程での治療とAESへの応答性に基づいた事前定義された基準に従って徐々に30 mgと15 mgに減少します。 最初の被験者の登録から24か月以内に合計100人の被験者が登録され、ポナチニブ治療は、登録された各被験者におけるポナチニブの最初の投与後24か月間続きます。 定期的なポナチニブ治療は、病気の進行、容認できない毒性の発生、被験者の同意の撤回、またはプロトコルで指定された中止の理由の発生まで、調査員の裁量で継続されます。
すべての分子分析サンプルは、カトリック白血病研究所によって収集、転送、および管理され、NGSが実施されます。
<資格>
- BCR-ABL1陽性CMLの成人
- ポナチニブ以外の以前の標的療法に対して耐性または不耐症の被験者は、食品医薬品安全省（MFDS）による受け入れ基準に従ってポナチニブ治療の兆候を示しています。
- 出産可能性のある女性（WOCBP）は、ポナチニブ治療を開始する前に24時間以内に陰性血清または尿妊娠検査（少なくとも25 IU/LまたはHCGに相当する）を持つ必要があります
- ポナチニブ治療に対する書面によるインフォームドコンセント
<結果の測定>
プライマリエンドポイント
-QRT-PCRによるBCR-ABL1遺伝子発現の24か月のダイナミクス
セカンダリエンドポイント
- 新しい遺伝的変異の種類と頻度（変異、遺伝子発現、CNV、インデルなど）
- COBLL1/GCA/新規遺伝子ネットワーク識別：ウエスタンブロット/ノックダウンアッセイを使用した機能テスト
安全エンドポイント：線量に応じて有害事象のダイナミクスを調査するには、最大24か月まで変化します
- 一般的な有害事象としての皮膚発疹、発熱、高血圧、膵炎、血管イベントの頻度と重症度
- まれな有害事象の頻度と重症度
- 治療不耐性は、グレード≥3血液AEの再発、または用量削減にもかかわらずプロトコルあたりのポナチニブの永続的な中止を必要とするグレード≥2の非女性論的AEの再発として定義されます
研究の種類
観察的
入学 (実際)
65
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Seoul、大韓民国、137-701
- Seoul St. Mary'S Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
この研究には、ポナチニブ以外の事前の標的療法に失敗したBCR-ABL1陽性CMLの100人の患者が関与します。
セカンドライン以降の治療として1日1回ポナチニブ45 mgを投与されている患者が登録されます。
説明
包含基準：
- インフォームドコンセントを喜んで提供できる患者
BCR-ABL1陽性CMLの成人
- 18歳以上の男性と女性
- 適切な臓器機能
- ポナチニブ以外の以前の標的療法に対して耐性または不耐症の被験者は、食品医薬品安全省（MFDS）による受け入れ基準に従ってポナチニブ治療の兆候を示しています。
- 出産可能性のある女性（WOCBP）は、ポナチニブ治療を開始する前に24時間以内に陰性血清または尿妊娠検査（少なくとも25 IU/LまたはHCGに相当する）を持つ必要があります
- 母乳で育てていない女性被験者
除外基準：
- 以前にポナチニブで治療された患者
- 18歳未満の患者
- ベースラインでの重度の併存疾患の診断
- 3年以内に他の癌
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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CML患者は、ポナチニブを除いてTKIに失敗しました
この研究には、ポナチニブ以外の事前の標的療法に失敗したBCR-ABL1陽性CMLの100人の患者が関与します。
セカンドライン以降の治療として1日1回ポナチニブ45 mgを投与されている患者が登録されます。
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ポナチニブ治療は、1日1回1回1回のP.O.で45 mgでの通常の治療手順ごとに開始されます。これは、治療の過程での治療とAESへの応答性に基づいた事前定義された基準に従って徐々に30 mgと15 mgに減少します。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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QRT-PCRによるBCR-ABL1遺伝子発現のダイナミクス
時間枠：24か月
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ポナチニブによるBCR-ABL1速度のダイナミクスを探る
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24か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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新しい遺伝的変異の種類と頻度（変異、遺伝子発現、CNV、インデルなど）
時間枠：24か月
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ポナチニブのさまざまな遺伝的変異のダイナミクスを探るために失敗した患者
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24か月
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COBLL1/GCA/新規遺伝子ネットワーク識別：ウエスタンブロット/ノックダウンアッセイを使用した機能テスト
時間枠：24か月
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ポナチニブの失敗した患者の新しい遺伝的ネットワークを特定する
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24か月
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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皮膚発疹、発熱、高血圧、膵炎、および一般的な有害事象およびまれな有害事象の頻度と重症度としての血管イベントの頻度と重症度
時間枠：24か月
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線量に応じて有害事象のダイナミクスを調査するには、最大24か月まで変化します
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24か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Dong-Wook Kim, MD, PhD、Eulji University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年9月1日
一次修了 (実際)
2024年8月31日
研究の完了 (実際)
2024年9月25日
試験登録日
最初に提出
2025年4月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年4月18日
最初の投稿 (実際)
2025年4月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年4月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年4月18日
最終確認日
2024年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- KC20MISI0507
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。