Genomiikkatutkimus CML -potilailla, joilla on ponatinibihoito (CAP)
perjantai 18. huhtikuuta 2025 päivittänyt: Dong-Wook Kim
BCR-ABL1-geeniekspression ja geneettisten variaatioiden kattava arvio QRT-PCR- ja NGS-määrityksillä kroonisilla myeloidleukemiapotilailla, joita hoidetaan ponatinibilla (CAP-tutkimus)
Tässä tutkimuksessa arvioidaan reaktiivisuus- ja haittavaikutukset (AES) toiseen linjaan tai uudempaan ponatiinibihoidoon, liittyy geneettisiin variaatioihin mitattuna reaaliaikaisella kvantitatiivisella polymeraasiketjureaktiolla (QRT-PCR) ja seuraavan sukupolven sekvensointi (NGS) potilailla, joilla on CML, joka epäonnistui aikaisemmin moniin kohdennettuihin terapioihin paitsi ponatibia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Ponatinibikäsittely käynnistetään tavanomaista hoitomenettelyä 45 mg: n nopeudella kerran päivässä P.O., joka vähenee vähitellen 30 mg: iin ja 15 mg: aan ennalta määritettyjen kriteerien perusteella, jotka perustuvat hoidon ja AES: n reaktiivisuuteen hoidon aikana. Yhteensä 100 henkilöä ilmoittautuu 24 kuukauden kuluessa ensimmäisen koehenkilön ilmoittautumisen jälkeen, ja ponatinibihoito jatkuu 24 kuukauden ajan ponatinibin alkuperäisen annostelun jälkeen jokaisessa ilmoittautuneessa kohteessa. Rutiininomainen ponatinibihoito jatkuu tutkijan harkinnan mukaan taudin etenemiseen, hyväksymättömän toksisuuden esiintymiseen, subjektin suostumuksen vetäytymiseen tai protokollassa määritellyn lopettamisen syyn esiintymiseen.
Kaikki molekyylianalyysinäytteet kerätään, siirretään ja hallitaan katolisen leukemiatutkimusinstituutin, ja NGS suoritetaan.
<Kelpoisuus>
- Aikuiset, joilla on BCR-ABL1-positiivinen CML
- Koehenkilöt, jotka olivat resistenttejä tai suvaitsemattomia aikaisempaan kohdennettuun terapiaan kuin ponatinibi ja indikaatio ponatinibihoidosta elintarvike- ja lääketurvallisuusministeriön (MFDS) hyväksymiskriteerien mukaisesti.
- Laskentapotentiaalin (WOCBP) naisilla tulisi olla negatiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti (herkkyys vähintään 25 IU/L tai vastaa HCG: tä) 24 tunnin sisällä ennen ponatinibihoidon aloittamista
- Kirjallinen tietoinen suostumus ponatinibihoitoon
<Lopputulokset>
Ensisijainen päätetapahtuma
-24 kuukauden BCR-ABL1-geeniekspression dynamiikka QRT-PCR: llä
Toissijaiset päätepisteet
- Uusien geneettisten variaatioiden tyyppi ja taajuus (mutaatiot, geeniekspressiot, CNV, Indel jne.)
- COBLL1/GCA/UUDELLINEN GENE-VERKON TUNNISTUS: Funktionaaliset testit Western blot/Knock-Down -määritys
Turvallisuuspäätepisteet: Tutkitaan haittavaikutusten dynamiikkaa annosmuutosten mukaan jopa 24 kuukauteen
- Ihon ihottuman, kuume, verenpainetaudin, haimatulehduksen ja verisuonitapahtumien tiheys ja vakavuus yleisinä haittatapahtumina
- Harvinaisten haittavaikutusten tiheys ja vakavuus
- Hoito-intoleranssi määritellään luokan ≥3 hematologisen AE: n toistumiseksi tai luokan ≥2 ei-hematologinen AE, joka vaatii ponatiinibin pysyvää lopettamista protokollaa kohti annoksen vähentämistä huolimatta
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
65
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Seoul, Korean tasavalta, 137-701
- Seoul St. Mary'S Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tutkimukseen liittyy 100 potilasta, joilla on BCR-ABL1-positiivinen CML, joka ei onnistunut aikaisempaan kohdennettuun hoitoon kuin ponatinibiin.
Potilaat, jotka saavat ponatinibia 45 mg kerran päivässä toiseksi linjaksi tai uudemmaksi terapiaksi.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, jotka ovat halukkaita ja kykenevät tarjoamaan tietoisen suostumuksen
Aikuiset, joilla on BCR-ABL1-positiivinen CML
- Miehet ja naiset, jotka ovat vähintään 18 -vuotiaita
- Riittävä elinten toiminta
- Koehenkilöt, jotka olivat resistenttejä tai suvaitsemattomia aikaisempaan kohdennettuun terapiaan kuin ponatinibi ja indikaatio ponatinibihoidosta elintarvike- ja lääketurvallisuusministeriön (MFDS) hyväksymiskriteerien mukaisesti.
- Laskentapotentiaalin (WOCBP) naisilla tulisi olla negatiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti (herkkyys vähintään 25 IU/L tai vastaa HCG: tä) 24 tunnin sisällä ennen ponatinibihoidon aloittamista
- Naisten aiheet, jotka eivät imetä
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joita aiemmin hoidettiin ponatinibilla
- Alle 18 -vuotiaat potilaat
- Vakavan komorbiditeetin diagnoosi lähtötilanteessa
- Kaikki muut syövät 3 vuoden kuluessa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
CML -potilaat eivät onnistuneet TKI: iin paitsi ponatinibi
Tutkimukseen liittyy 100 potilasta, joilla on BCR-ABL1-positiivinen CML, joka ei onnistunut aikaisempaan kohdennettuun hoitoon kuin ponatinibiin.
Potilaat, jotka saavat ponatinibia 45 mg kerran päivässä toiseksi linjaksi tai uudemmaksi terapiaksi.
|
Ponatinibikäsittely käynnistetään tavanomaista hoitomenettelyä 45 mg: n nopeudella kerran päivässä P.O., joka vähenee vähitellen 30 mg: iin ja 15 mg: aan ennalta määritettyjen kriteerien perusteella, jotka perustuvat hoidon ja AES: n reaktiivisuuteen hoidon aikana.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
BCR-ABL1-geeniekspression dynamiikka QRT-PCR: llä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Tutkitaan ponatinibin BCR-ABL1-kinetiikan dynamiikkaa
|
24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Uusien geneettisten variaatioiden tyyppi ja taajuus (mutaatiot, geeniekspressiot, CNV, Indel jne.)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Ponatinibin erilaisten geneettisten variaatioiden dynamiikan tutkimiseksi epäonnistuneita potilaita
|
24 kuukautta
|
|
COBLL1/GCA/UUDELLINEN GENE-VERKON TUNNISTUS: Funktionaaliset testit Western blot/Knock-Down -määritys
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Uusien geneettisten verkkojen tunnistaminen ponatinibissa epäonnistuneissa potilaissa
|
24 kuukautta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ihon ihottuman, kuume, verenpainetaudin, haimatulehduksen ja verisuonitapahtumien tiheys ja vakavuus yleisinä haittavaikutuksina sekä harvinaisten haittatapahtumien tiheys ja vakavuus
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Tutkitaan haittavaikutusten dynamiikkaa annosmuutosten mukaan 24 kuukauteen asti
|
24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Dong-Wook Kim, MD, PhD, Eulji University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. syyskuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 31. elokuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 25. syyskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 18. huhtikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 18. huhtikuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 25. huhtikuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 25. huhtikuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 18. huhtikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. joulukuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Neoplasmat
- Krooninen sairaus
- Sairauden ominaisuudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Hematologiset sairaudet
- Luuydinsairaudet
- Myeloproliferatiiviset häiriöt
- Leukemia
- Leukemia, myeloidi
- Leukemia, myelogeeninen, krooninen, BCR-ABL-positiivinen
- Tyrosiinikinaasin estäjät
- Antineoplastiset aineet
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Proteiinikinaasin estäjät
- Ponatinib
Muut tutkimustunnusnumerot
- KC20MISI0507
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .