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Étude génomique chez les patients atteints de LMC avec traitement au ponatinib (CAP)

18 avril 2025 mis à jour par: Dong-Wook Kim

L'évaluation complète de l'expression des gènes BCR-ABL1 et des variations génétiques par les tests QRT-PCR et NGS chez les patients atteints de leucémie myéloïde chronique qui sont traités avec du ponatinib (étude CAP)

Cette étude évaluera si la réactivité et les événements indésirables (EI) au traitement de deuxième ligne ou plus tard sont associés à des variations génétiques mesurées par la réaction en chaîne de polymérase quantitative en temps réel (QRT-PCR) et le séquençage de prochaine génération (NGS) chez les patients atteints de LMC de n'importe quelle étape qui ont échoué des thérapies multiples antérieures à l'exception du ponatinib.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le traitement au ponatinib sera lancé par procédure de traitement habituelle à 45 mg une fois par jour p.o., qui sera progressivement diminué à 30 mg et 15 mg selon les critères prédéfinis en fonction de la réactivité au traitement et des EI au cours du traitement. Un total de 100 sujets seront inscrits dans les 24 mois suivant le premier inscription en sujet, et le traitement au ponatinib se poursuivra pendant 24 mois après le dosage initial du ponatinib dans chaque sujet inscrit. Le traitement de ponatinib de routine se poursuivra à la discrétion de l'investigateur jusqu'à la progression de la maladie, la survenue d'une toxicité inacceptable, le retrait du consentement par le sujet ou la survenue d'une raison de l'arrêt spécifié dans le protocole.

Tous les échantillons d'analyse moléculaire seront prélevés, transférés et gérés par le catholique Leukemia Research Institute, et NGS sera effectué.

<éligibilité>

  1. Adultes atteints de CML BCR-ABL1-positif
  2. Les sujets résistants ou intolérants à une thérapie ciblée préalable autre que le ponatinib et avec une indication pour le traitement au ponatinib selon les critères d'acceptation par le ministère de l'alimentation et de la sécurité des médicaments (MFD)
  3. Les femmes de potentiel de procréation (WOCBP) devraient subir un test de grossesse sérique ou urinaire négatif (avec une sensibilité d'au moins 25 UI / L ou équivalent à HCG) dans les 24 heures avant le début du traitement au ponatinib
  4. Consentement éclairé écrit au traitement au ponatinib

<Mesures des résultats>

  1. Point d'évaluation primaire

    - Dynamique 24 mois de l'expression du gène BCR-ABL1 par QRT-PCR

  2. Points d'évaluation secondaires

    • Type et fréquence de nouvelles variations génétiques (mutations, expressions génétiques, CNV, indel, etc.)
    • COBLL1 / GCA / NOUVEAU GENE-GENE Network Identification: Tests fonctionnels utilisant le test Western blot / knock-down

  3. Points de terminaison de sécurité: pour explorer la dynamique des événements indésirables en fonction des changements de dose jusqu'à 24 mois

    • Fréquence et gravité des éruptions cutanées, fièvre, hypertension, pancréatite et événements vasculaires comme événements indésirables courants
    • Fréquence et gravité des événements indésirables rares
    • L'intolérance au traitement est définie comme la récidive d'un AE hématologique de grade ≥3, ou un AE non hématologique non hématologique nécessitant un arrêt permanent du ponatinib par protocole malgré la réduction de la dose

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

65

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

L'étude impliquera 100 patients atteints de LMC-positif BCR-ABL1 qui n'a pas réussi à être ciblé de thérapie autre que le ponatinib. Les patients recevant du ponatinib 45 mg une fois par jour en deuxième ligne ou une thérapie ultérieure seront inscrits.

La description

Critères d'inclusion:

  • Les patients qui sont prêts et capables de donner un consentement éclairé

  • Adultes atteints de CML BCR-ABL1-positif

    1. Hommes et femmes âgés de 18 ans et plus
    2. Fonction d'organe adéquate
  • Les sujets résistants ou intolérants à une thérapie ciblée préalable autre que le ponatinib et avec une indication pour le traitement au ponatinib selon les critères d'acceptation par le ministère de l'alimentation et de la sécurité des médicaments (MFD)
  • Les femmes de potentiel de procréation (WOCBP) devraient subir un test de grossesse sérique ou urinaire négatif (avec une sensibilité d'au moins 25 UI / L ou équivalent à HCG) dans les 24 heures avant le début du traitement au ponatinib
  • Sujets féminins qui n'allaitent pas

Critères d'exclusion:

  • Patients qui ont été traités auparavant avec du ponatinib
  • Patients âgés de moins de 18 ans
  • Diagnostic de comorbidité sévère au départ
  • Tout autre cance dans les 3 ans

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Les patients CML n'ont pas réussi à TKIS sauf ponatinib
L'étude impliquera 100 patients atteints de LMC-positif BCR-ABL1 qui n'a pas réussi à être ciblé de thérapie autre que le ponatinib. Les patients recevant du ponatinib 45 mg une fois par jour en deuxième ligne ou une thérapie ultérieure seront inscrits.
Médicament: Ponatinib
Le traitement au ponatinib sera lancé par procédure de traitement habituelle à 45 mg une fois par jour p.o., qui sera progressivement diminué à 30 mg et 15 mg selon les critères prédéfinis en fonction de la réactivité au traitement et des EI au cours du traitement.
Autres noms:
  • Iclusig

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Dynamique de l'expression des gènes BCR-ABL1 par QRT-PCR
Délai: 24 mois
Pour explorer la dynamique de la cinétique BCR-ABL1 par Ponatinib
24 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Type et fréquence de nouvelles variations génétiques (mutations, expressions génétiques, CNV, indel, etc.)
Délai: 24 mois
Pour explorer la dynamique de diverses variations génétiques dans les patients ayant échoué au ponatinib
24 mois
COBLL1 / GCA / NOUVEAU GENE-GENE Network Identification: Tests fonctionnels utilisant le test Western blot / knock-down
Délai: 24 mois
Pour identifier de nouveaux réseaux génétiques dans le ponatinib défaillant des patients
24 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fréquence et gravité des éruptions cutanées, de la fièvre, de l'hypertension, de la pancréatite et des événements vasculaires comme événements indésirables courants et fréquence et gravité des événements indésirables rares
Délai: 24 mois
Pour explorer la dynamique des événements indésirables en fonction des changements de dose jusqu'à 24 mois
24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Dong-Wook Kim

Collaborateurs

Takeda
Ulsan National Institute of Science and Technology

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Dong-Wook Kim, MD, PhD, Eulji University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 septembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

31 août 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

25 septembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 avril 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 avril 2025

Première publication (Réel)

25 avril 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 avril 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 avril 2025

Dernière vérification

1 décembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • KC20MISI0507

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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