ホモ接合性の家族性高コレステロール血症を伴う思春期および成人被験者におけるゾダシランの第3相研究
2026年8月10日 更新者：Arrowhead Pharmaceuticals
ホモ接合性の家族性高コレステロール血症（ヨセミテ）の思春期および成人被験者におけるゾダシリアンの有効性と安全性を評価するフェーズ3研究
この多施設無作為化プラセボ対照研究は、12歳以上の被験者のゾダシラン皮下（SC）注射の有効性と安全性を評価し、ホモ接合性の家族性高コレステロール血症（HOFH）と遺伝的または臨床的に診断された。
ダブルブラインド（DB）治療期間の完了後、被験者は、研究のオプションのオープンラベル拡張（OLE）期間を継続する資格があります。
継続することを選択したすべてのプラセボ被験者は、OLE期間中に活性薬に移行します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
70
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Illinois
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Park Ridge、Illinois、アメリカ、60068
- Research Site 7
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- Research Site 2
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45227
- Research Site 1
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- Research Site 14
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Jerusalem、イスラエル、9112001
- Research Site 10
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Tel Litwinsky、イスラエル、5265601
- Research Site 15
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New South Wales
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Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
- Research Site 13
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Saint Leonards、New South Wales、オーストラリア、2065
- Research Site 9
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Victoria
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Heidelberg、Victoria、オーストラリア、3084
- Research Site 21
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Western Australia
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Nedlands、Western Australia、オーストラリア、6009
- Research Site 3
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Innsbruck、オーストリア、6020
- Research Site 40
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Linz、オーストリア、4021
- Research Site 39
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Vienna、オーストリア、1090
- Research Site 42
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Vienna、オーストリア、1130
- Research Site 37
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Québec、カナダ、G1V 4W2
- Research Site 4
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6Z 2H2
- Research Site 5
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Quebec
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Chicoutimi、Quebec、カナダ、G7H 7K9
- Research Site 6
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Tbilisi、グルジア、0159
- Research Site 17
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Tbilisi、グルジア、160
- Research Site 18
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Tbilisi、グルジア、186
- Research Site 19
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Riyadh、サウジアラビア、12713
- Research Site 31
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Gothenburg、スウェーデン、413 46
- Research Site 32
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Barcelona、スペイン、8907
- Research Site 43
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Córdoba、スペイン、14004
- Research Site 28
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Madrid、スペイン、28041
- Research Site 29
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Hradec Králové、チェコ、General E3 500 0
- Research Site 30
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Afyonkarahisar、トルコ（Türkiye）、03200
- Research Site 36
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Bornova/Izmir、トルコ（Türkiye）、35100
- Research Site 41
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Melikgazi/Kayseri、トルコ（Türkiye）、38030
- Research Site 38
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Berlin、ドイツ、13353
- Research Site 35
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Christchurch、ニュージーランド、8011
- Research Site 12
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Paris、フランス、75013
- Research Site 23
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São Paulo
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Cerqueira César、São Paulo、ブラジル、CEP-05403-000
- Research Site 24
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La Louvière、ベルギー、7100
- Research Site 33
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Leuven、ベルギー、3000
- Research Site 34
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Cape Town、南アフリカ、7925
- Research Site 8
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Johannesburg
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Parktown、Johannesburg、南アフリカ、2193
- Research Site 11
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Fukushima、日本、960-1295
- Research Site 20
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Okayama、日本、700-8558
- Research Site 16
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Saitama、日本、350-0495
- Research Site 22
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Tokyo、日本、113-8510
- Research Site 25
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Ishikawa-ken
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Kanazawa、Ishikawa-ken、日本、920-8641
- Research Site 26
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Osaka
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Suita、Osaka、日本、564-8565
- Research Site 27
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- 12歳以上、妊娠していない、授乳中で、研究中に妊娠する予定はありません
- 体重35 kg以上
- HOFHは、支持遺伝子検査または臨床診断（合計コレステロール> 500 mg/dL [13 mmol/L]または300 mg/dL以上のLDL-C濃度を治療したLDL-C濃度[≥8mmol/L]に基づいています。 mmol/l]または10歳未満の皮膚または腱水腫）
- LDL-C≥70mg/dl（1.8 mmol/l）
- ヘモグロビンA1C（HBA1C）≤9.5％
- 標準的なケアでは、脂質低下療法を最大限に容認しました
除外基準：
- 1日目の365日以内に肝細胞を標的としたsiRNAの使用（許可されているインクリシランを除く;インクリシランと研究薬の投与は、少なくとも4週間分離する必要があります）
- 1日目の3か月以内にアンチセンスオリゴヌクレオチド分子の使用
- 1日目の3か月以内にエヴァナクマブの使用
- 1日前に30日以内または5人の半減期（いずれか長いいずれか）以内に他の調査エージェントまたはデバイスを使用する
- 全身性コルチコステロイドの使用（安定したレジメンを伴う下垂体/副腎疾患の補充療法として使用しない限り）
- ギルバート症候群の以前に確認された症例でない限り、総ビリルビン> 1.5×正常（ULN）の上限（ULN）
- 推定糸球体ろ過速度<30 mL/min
- アラニンアミノトランスフェラーゼまたはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ> 2.5×ULN
注：追加の包含/除外基準は、プロトコルごとに適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ゾダシラン
皮下（SC）注射（無作為化期間）による5回のゾダシラン。
SC注入による4または5用量のゾダシラン（オプションのオープンラベル期間）。
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ARO-ANG3注射
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
SC注射（無作為化期間）によるアクティブ治療に一致するように計算された量。 SC注入によるゾダシランの4または5回のゾダシラン（オプションのオープンラベル期間） |
滅菌生理食塩水 (0.9% NaCl)
ARO-ANG3注射
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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空腹時の低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）（無作為化期間）のベースラインから12ヶ月目への変化率
時間枠：ベースライン、12か月
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ベースライン、12か月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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断食LDL-C（無作為化期間）のベースラインから12ヶ月目への変更
時間枠：ベースライン、12か月
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ベースライン、12か月
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断食LDL-C（無作為化期間）のベースラインから12か月目までのプラズマ濃度の下の面積（AUC）
時間枠：ベースライン、12か月
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ベースライン、12か月
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欧州連合（EU）LDL-Cアフェレシスの適格基準（ドイツの格付けワーキンググループごと）に会う参加者の割合（無作為化期間）
時間枠：12か月目
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12か月目
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米国（米国）アフェレーシスの適格基準（全国脂質協会ごと）に会う参加者の割合（無作為化期間）
時間枠：12か月目
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12か月目
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断食LDL-C <100 mg/dL（2.6 mmol/L）の参加者の割合（無作為化期間）
時間枠：12か月目
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12か月目
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断食のベースラインからの変化時間の経過とともに（無作為化期間）
時間枠：ベースライン、1日目、月1、2、3、4.5、6、7.5、9、10.5、および12
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ベースライン、1日目、月1、2、3、4.5、6、7.5、9、10.5、および12
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断食リポタンパク質（a）[LP（a）]（無作為化期間）のベースラインから12ヶ月目までの変化
時間枠：ベースライン、12か月
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ベースライン、12か月
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断食LDL-Cの時間の経過に伴うベースラインからの変化率（無作為化期間）
時間枠：ベースライン、1日目、月1、2、3、4.5、6、7.5、9、10.5、および12
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ベースライン、1日目、月1、2、3、4.5、6、7.5、9、10.5、および12
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ベースラインから12ヵ月後までの空腹時アポリポ蛋白質B（ApoB）の変化および変化率（無作為化期間）
時間枠：ベースライン、12か月後
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ベースライン、12か月後
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空腹時非高比重リポ蛋白質コレステロール（non-HDL-C）のベースラインから12か月目までの変化率および変化（無作為化期間）
時間枠：ベースライン、12か月目
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ベースライン、12か月目
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空腹時トリグリセリド（TG）のベースラインから12か月目までの変化および変化率（無作為化期間）
時間枠：ベースライン、12か月
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ベースライン、12か月
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空腹時アンジオポエチン様タンパク質3（ANGPTL3）におけるベースラインから12か月までの変化および変化率（無作為化期間）
時間枠：ベースライン、12か月
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ベースライン、12か月
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空腹時総コレステロールのベースラインから12ヶ月目までの変化および変化率（無作為化期間）
時間枠：ベースライン、12ヶ月目
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ベースライン、12ヶ月目
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ベースラインから第12ヶ月までの空腹時高比重リポ蛋白コレステロール（HDL-C）の変化および変化率（無作為化期間）
時間枠：ベースライン、12ヶ月
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ベースライン、12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年6月17日
一次修了 (推定)
2027年8月20日
研究の完了 (推定)
2027年8月20日
試験登録日
最初に提出
2025年6月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年6月17日
最初の投稿 (実際)
2025年6月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月10日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AROANG3-3001
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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