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Un estudio de fase 3 de Zodasiran en sujetos adolescentes y adultos con hipercolesterolemia familiar homocigótica

10 de agosto de 2026 actualizado por: Arrowhead Pharmaceuticals

Estudio de fase 3 para evaluar la eficacia y la seguridad de Zodasirian en sujetos adolescentes y adultos con hipercolesterolemia familiar homocigota (Yosemite)

Este estudio multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo evaluará la eficacia y la seguridad de la inyección subcutánea de zodasirán (SC) en sujetos de 12 años y mayores con hipercolesterolemia familiar homocigótica genética o clínica (HOFH). Después de la finalización del período de tratamiento doble ciego (dB), los sujetos serán elegibles para continuar en el período opcional de extensión abierta (OLE) del estudio. Todos los sujetos con placebo que optan por continuar la transición al fármaco activo durante el período OLE.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

70

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Research Site 35
  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 12713
        • Research Site 31
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Research Site 13
      • Saint Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Research Site 9
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Research Site 21
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Research Site 3
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Research Site 40
      • Linz, Austria, 4021
        • Research Site 39
      • Vienna, Austria, 1090
        • Research Site 42
      • Vienna, Austria, 1130
        • Research Site 37
  • Brasil
    • São Paulo
      • Cerqueira César, São Paulo, Brasil, CEP-05403-000
        • Research Site 24
  • Bélgica
      • La Louvière, Bélgica, 7100
        • Research Site 33
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Research Site 34
  • Canadá
      • Québec, Canadá, G1V 4W2
        • Research Site 4
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z 2H2
        • Research Site 5
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 7K9
        • Research Site 6
  • Chequia
      • Hradec Králové, Chequia, General E3 500 0
        • Research Site 30
  • España
      • Barcelona, España, 8907
        • Research Site 43
      • Córdoba, España, 14004
        • Research Site 28
      • Madrid, España, 28041
        • Research Site 29
  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Park Ridge, Illinois, Estados Unidos, 60068
        • Research Site 7
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Research Site 2
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45227
        • Research Site 1
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Research Site 14
  • Francia
      • Paris, Francia, 75013
        • Research Site 23
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • Research Site 17
      • Tbilisi, Georgia, 160
        • Research Site 18
      • Tbilisi, Georgia, 186
        • Research Site 19
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Research Site 10
      • Tel Litwinsky, Israel, 5265601
        • Research Site 15
  • Japón
      • Fukushima, Japón, 960-1295
        • Research Site 20
      • Okayama, Japón, 700-8558
        • Research Site 16
      • Saitama, Japón, 350-0495
        • Research Site 22
      • Tokyo, Japón, 113-8510
        • Research Site 25
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japón, 920-8641
        • Research Site 26
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japón, 564-8565
        • Research Site 27
  • Nueva Zelanda
      • Christchurch, Nueva Zelanda, 8011
        • Research Site 12
  • Sudáfrica
      • Cape Town, Sudáfrica, 7925
        • Research Site 8
    • Johannesburg
      • Parktown, Johannesburg, Sudáfrica, 2193
        • Research Site 11
  • Suecia
      • Gothenburg, Suecia, 413 46
        • Research Site 32
  • Turquía (Türkiye)
      • Afyonkarahisar, Turquía (Türkiye), 03200
        • Research Site 36
      • Bornova/Izmir, Turquía (Türkiye), 35100
        • Research Site 41
      • Melikgazi/Kayseri, Turquía (Türkiye), 38030
        • Research Site 38

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad ≥12 años, no embarazada, no lactante, no planean quedar embarazadas durante el estudio
  • Peso corporal ≥35 kg
  • HOFH Basado en una prueba genética de apoyo o un diagnóstico clínico (colesterol total> 500 mg/dl [13 mmol/L] o concentración de LDL-C tratada de ≥300 mg/dl [≥8 mmol/L] ya sea, ya sea acompañado de TGS <300 mg/dl [3.4 mmol/L] y ambos padres con la totalidad de la totalidad documentada de la totalidad> 250 mg/dl [6. mg/dl [6. mmol/l] o xantoma cutáneo o tendinoso antes de los 10 años de edad)
  • LDL-C ≥70 mg/dL (1.8 mmol/L)
  • Hemoglobina A1C (HBA1C) ≤9.5%
  • Sobre el estándar de atención, la terapia de reducción de lípidos máximos tolerados

Criterios de exclusión:

  • Uso de un siRNA dirigido por hepatocitos dentro de los 365 días antes del día 1 (excepto inclisiran, que está permitido; la administración de inclisiran y fármaco de estudio debe separarse al menos 4 semanas)
  • Uso de una molécula de oligonucleótido antisentido dentro de los 3 meses antes del día 1
  • Uso de evinacumab dentro de los 3 meses antes del día 1
  • Uso de cualquier otro agente o dispositivo de investigación dentro de los 30 días o 5 vidas medias (lo que sea más largo) antes del día 1
  • Uso de corticosteroides sistémicos (a menos que se usen como terapia de reemplazo para la enfermedad pituitaria/suprarrenal con un régimen estable)
  • Bilirrubina total> 1.5 × límite superior de lo normal (ULN), a menos que en casos previamente confirmados de síndrome de Gilbert
  • Tasa de filtración glomerular estimada <30 ml/min
  • Alanina aminotransferasa o aspartato aminotransferasa> 2.5 × Uln

Nota: Los criterios de inclusión/exclusión adicionales pueden aplicarse por protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: zodasirán
5 dosis de Zodasiran por inyección subcutánea (SC) (período aleatorizado). 4 o 5 dosis de Zodasiran por inyección SC (período opcional abierto).
Droga: inyección de Zodasiran
Inyección Aro-Ang3
Otros nombres:
  • Aro-ang3
Comparador de placebos: Placebo

Volumen calculado para que coincida con el tratamiento activo por inyección SC (período aleatorizado).

4 o 5 dosis de Zodasiran por inyección SC (período opcional abierto)
Droga: Placebo
solución salina normal estéril (0,9% NaCl)
Droga: inyección de Zodasiran
Inyección Aro-Ang3
Otros nombres:
  • Aro-ang3

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio hasta el mes 12 en colesterol lipoproteína de baja densidad de ayuno (LDL-C) (período aleatorizado)
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
Línea de base, mes 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio del inicio al mes 12 en LDL-C de ayuno (período aleatorizado)
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
Línea de base, mes 12
Área bajo la concentración plasmática versus la curva de tiempo (AUC) desde el inicio hasta el mes 12 para el ayuno LDL-C (período aleatorizado)
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
Línea de base, mes 12
Proporción de participantes que cumplen con los criterios de elegibilidad de la aféresis de la Unión Europea (UE) LDL-C (por grupo de trabajo de aféresis alemana) en el mes 12 (período aleatorizado)
Periodo de tiempo: Mes 12
Mes 12
Proporción de participantes que cumplen con los criterios de elegibilidad de aféresis de los Estados Unidos (EE. UU.) (Por Asociación Nacional de Lipídico) en el mes 12 (período aleatorizado)
Periodo de tiempo: Mes 12
Mes 12
Proporción de participantes con LDL-C de ayuno <100 mg/dl (2.6 mmol/L) al mes 12 (período aleatorizado)
Periodo de tiempo: Mes 12
Mes 12
Cambio desde el inicio en el ayuno LDL-C con el tiempo (período aleatorizado)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 1, meses 1, 2, 3, 4.5, 6, 7.5, 9, 10.5 y 12
Línea de base, día 1, meses 1, 2, 3, 4.5, 6, 7.5, 9, 10.5 y 12
Porcentaje de cambio del inicio al mes 12 en la lipoproteína en ayunas (a) [LP (a)] (período aleatorizado)
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
Línea de base, mes 12
Cambio porcentual desde la línea de base en LDL-C en ayunas a lo largo del tiempo (período aleatorizado)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 1, meses 1, 2, 3, 4.5, 6, 7.5, 9, 10.5 y 12
Línea de base, día 1, meses 1, 2, 3, 4.5, 6, 7.5, 9, 10.5 y 12
Cambio y Cambio Porcentual desde la Línea de Base al Mes 12 en Apolipoproteína B (ApoB) en Ayunas (Período Aleatorizado)
Periodo de tiempo: Baseline, Mes 12
Baseline, Mes 12
Cambio y Cambio Porcentual desde la Línea de Base al Mes 12 en Colesterol No Lipoproteína de Alta Densidad en Ayunas (non-HDL-C) (Período Aleatorizado)
Periodo de tiempo: Baseline, Mes 12
Baseline, Mes 12
Cambio y Cambio Porcentual desde la Línea de Base al Mes 12 en Triglicéridos en Ayunas (TGs) (Período Aleatorizado)
Periodo de tiempo: Baseline, Mes 12
Baseline, Mes 12
Cambio y Cambio Porcentual desde el Inicio hasta el Mes 12 en la Proteína 3 Similar a Angiopoyetina (ANGPTL3) en Ayunas (Período Aleatorizado)
Periodo de tiempo: Baseline, Mes 12
Baseline, Mes 12
Cambio y Cambio Porcentual desde la Línea de Base hasta el Mes 12 en Colesterol Total en Ayunas (Período Aleatorizado)
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
Línea de base, Mes 12
Cambio y Porcentaje de Cambio desde el Valor Inicial hasta el Mes 12 en Colesterol de Lipoproteínas de Alta Densidad (HDL-C) en Ayunas (Período Aleatorizado)
Periodo de tiempo: Línea base, mes 12
Línea base, mes 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Arrowhead Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de junio de 2025

Finalización primaria (Estimado)

20 de agosto de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

20 de agosto de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de junio de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de junio de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

25 de junio de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AROANG3-3001

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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