Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 3 -studie van zodasiran bij adolescente en volwassen proefpersonen met homozygote familiale hypercholesterolemie

10 augustus 2026 bijgewerkt door: Arrowhead Pharmaceuticals

Fase 3 -studie om de werkzaamheid en veiligheid van Zodasiriaan te evalueren bij adolescente en volwassen proefpersonen met homozygote familiale hypercholesterolemie (Yosemite)

Deze multicenter, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie zal de werkzaamheid en veiligheid van Zodasiran subcutane (SC) injectie bij proefpersonen van 12 jaar en ouder evalueren met genetisch of klinisch gediagnosticeerde homozygote homo-hypercholesterolemie (HOFH). Na voltooiing van de dubbele blinde (dB) behandelingsperiode komen proefpersonen in aanmerking om door te gaan in de optionele open-label extensie (OLE) periode van het onderzoek. Alle placebo -proefpersonen die ervoor kiezen om door te gaan, zullen tijdens de OLE -periode overgaan naar actief medicijn.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

70

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
        • Research Site 13
      • Saint Leonards, New South Wales, Australië, 2065
        • Research Site 9
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australië, 3084
        • Research Site 21
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australië, 6009
        • Research Site 3
  • België
      • La Louvière, België, 7100
        • Research Site 33
      • Leuven, België, 3000
        • Research Site 34
  • Brazilië
    • São Paulo
      • Cerqueira César, São Paulo, Brazilië, CEP-05403-000
        • Research Site 24
  • Canada
      • Québec, Canada, G1V 4W2
        • Research Site 4
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 2H2
        • Research Site 5
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Research Site 6
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Research Site 35
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Research Site 23
  • Georgië
      • Tbilisi, Georgië, 0159
        • Research Site 17
      • Tbilisi, Georgië, 160
        • Research Site 18
      • Tbilisi, Georgië, 186
        • Research Site 19
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9112001
        • Research Site 10
      • Tel Litwinsky, Israël, 5265601
        • Research Site 15
  • Japan
      • Fukushima, Japan, 960-1295
        • Research Site 20
      • Okayama, Japan, 700-8558
        • Research Site 16
      • Saitama, Japan, 350-0495
        • Research Site 22
      • Tokyo, Japan, 113-8510
        • Research Site 25
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japan, 920-8641
        • Research Site 26
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 564-8565
        • Research Site 27
  • Nieuw-Zeeland
      • Christchurch, Nieuw-Zeeland, 8011
        • Research Site 12
  • Oostenrijk
      • Innsbruck, Oostenrijk, 6020
        • Research Site 40
      • Linz, Oostenrijk, 4021
        • Research Site 39
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • Research Site 42
      • Vienna, Oostenrijk, 1130
        • Research Site 37
  • Saoedi-Arabië
      • Riyadh, Saoedi-Arabië, 12713
        • Research Site 31
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 8907
        • Research Site 43
      • Córdoba, Spanje, 14004
        • Research Site 28
      • Madrid, Spanje, 28041
        • Research Site 29
  • Tsjechië
      • Hradec Králové, Tsjechië, General E3 500 0
        • Research Site 30
  • Turkije (Türkiye)
      • Afyonkarahisar, Turkije (Türkiye), 03200
        • Research Site 36
      • Bornova/Izmir, Turkije (Türkiye), 35100
        • Research Site 41
      • Melikgazi/Kayseri, Turkije (Türkiye), 38030
        • Research Site 38
  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Park Ridge, Illinois, Verenigde Staten, 60068
        • Research Site 7
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Research Site 2
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45227
        • Research Site 1
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Research Site 14
  • Zuid-Afrika
      • Cape Town, Zuid-Afrika, 7925
        • Research Site 8
    • Johannesburg
      • Parktown, Johannesburg, Zuid-Afrika, 2193
        • Research Site 11
  • Zweden
      • Gothenburg, Zweden, 413 46
        • Research Site 32

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd ≥12 jaar, niet zwanger, niet -lactering, zijn niet van plan om tijdens het onderzoek zwanger te worden
  • Lichaamsgewicht ≥35 kg
  • HOFH gebaseerd op een ondersteunende genetische test of een klinische diagnose (totaal cholesterol> 500 mg/dl [13 mmol/l] of behandelde LDL-C-concentratie van ≥300 mg/dl [≥8 mmol/l] ofwel vergezeld door TGS <300 mg/dl [3,4 mmol/l] en beide ouders met gedocumenteerde totale cholesterol> 250 mg/dl [6.50 mg/dl [6,5 mmol/l] of cutaan of peesmantig xanthoom vóór 10 jaar oud)
  • LDL-C ≥70 mg/dl (1,8 mmol/L)
  • Hemoglobine A1C (HbA1c) ≤9,5%
  • Op de zorgstandaard verdroeg maximaal lipide-verlagende therapie

Uitsluitingscriteria:

  • Gebruik van een hepatocyt-gericht siRNA binnen 365 dagen vóór dag 1 (behalve inchisiran, wat is toegestaan; toediening van inclisiran en studiemedicijn moet worden gescheiden door ten minste 4 weken)
  • Gebruik van een antisense oligonucleotide -molecuul binnen 3 maanden voor dag 1
  • Gebruik van evinacumab binnen 3 maanden voor dag 1
  • Gebruik van een ander onderzoeksagent of apparaat binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden (afhankelijk van welke langer is) vóór dag 1
  • Gebruik van systemische corticosteroïden (tenzij gebruikt als vervangingstherapie voor hypofyse/bijnierziekte met een stabiel regime)
  • Totaal bilirubine> 1,5 x bovengrens van normaal (ULN), tenzij in eerder bevestigde gevallen van het syndroom van Gilbert
  • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid <30 ml/min
  • Alanine aminotransferase of aspartaat aminotransferase> 2.5 × uln

Opmerking: extra inclusie/uitsluitingscriteria kunnen per protocol van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Zodasiran
5 doses zodasiran door subcutane (SC) injectie (gerandomiseerde periode). 4 of 5 doses Zodasiran door SC-injectie (optionele open-label periode).
Geneesmiddel: Zodasiran -injectie
Ar-ang3 injectie
Andere namen:
  • ARO-ANG3
Placebo-vergelijker: Placebo

Berekend volume om de actieve behandeling te matchen door SC -injectie (gerandomiseerde periode).

4 of 5 doses Zodasiran door SC-injectie (optionele open-label periode)
Geneesmiddel: Placebo
steriele normale zoutoplossing (0,9% NaCl)
Geneesmiddel: Zodasiran -injectie
Ar-ang3 injectie
Andere namen:
  • ARO-ANG3

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage verandering van baseline naar maand 12 in f nuchtere lipoproteïne cholesterol met lage dichtheid (LDL-C) (gerandomiseerde periode)
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
Basislijn, maand 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering van basislijn naar maand 12 in Fasting LDL-C (gerandomiseerde periode)
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
Basislijn, maand 12
Gebied onder de plasmaconcentratie versus de tijdcurve (AUC) van basislijn tot maand 12 voor vasten LDL-C (gerandomiseerde periode)
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
Basislijn, maand 12
Aandeel van de deelnemers die voldoen aan de Europese Unie (EU) LDL-C Apheresis Citalibility Criteria (per Duitse Apherese Working Group) in maand 12 (gerandomiseerde periode)
Tijdsspanne: Maand 12
Maand 12
Aandeel van de deelnemers die voldoen aan de Verenigde Staten (VS) Apherese geschiktheidscriteria (per National Lipid Association) in maand 12 (gerandomiseerde periode)
Tijdsspanne: Maand 12
Maand 12
Het aandeel deelnemers met nuchtere LDL-C <100 mg/dl (2,6 mmol/L) bij maand 12 (gerandomiseerde periode)
Tijdsspanne: Maand 12
Maand 12
Verander van de basislijn in de vasten LDL-C in de tijd (gerandomiseerde periode)
Tijdsspanne: Baseline, dag 1, maanden 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 en 12
Baseline, dag 1, maanden 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 en 12
Percentage verandering van basislijn naar maand 12 in nuchtere lipoproteïne (a) [LP (a)] (gerandomiseerde periode)
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
Basislijn, maand 12
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in het vasten van LDL-C in de tijd (gerandomiseerde periode)
Tijdsspanne: Baseline, dag 1, maanden 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 en 12
Baseline, dag 1, maanden 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 en 12
Verandering en procentuele verandering vanaf baseline tot maand 12 in nuchter apolipoproteïne B (ApoB) (gerandomiseerde periode)
Tijdsspanne: Baseline, Maand 12
Baseline, Maand 12
Verandering en procentuele verandering van baseline tot maand 12 in nuchter niet-HDL-cholesterol (niet-HDL-C) (gerandomiseerde periode)
Tijdsspanne: Baseline, Maand 12
Baseline, Maand 12
Verandering en procentuele verandering vanaf baseline tot maand 12 in nuchtere triglyceriden (TG's) (gerandomiseerde periode)
Tijdsspanne: Baseline, maand 12
Baseline, maand 12
Verandering en procentuele verandering vanaf baseline tot maand 12 in vastende angiopoëtine-achtig eiwit 3 (ANGPTL3) (gerandomiseerde periode)
Tijdsspanne: Baseline, maand 12
Baseline, maand 12
Verandering en procentuele verandering van baseline tot maand 12 in nuchter totaal cholesterol (gerandomiseerde periode)
Tijdsspanne: Baseline, maand 12
Baseline, maand 12
Verandering en procentuele verandering vanaf baseline tot maand 12 in vastend high-density lipoproteïne cholesterol (HDL-C) (gerandomiseerde periode)
Tijdsspanne: Baseline, maand 12
Baseline, maand 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 juni 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

20 augustus 2027

Studie voltooiing (Geschat)

20 augustus 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 juni 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 juni 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 juni 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AROANG3-3001

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren