Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 3 -studie av Zodasiran hos ungdoms- og voksne fag med homozygot familiær hyperkolesterolemi

10. august 2026 oppdatert av: Arrowhead Pharmaceuticals

Fase 3 -studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Zodasirian hos ungdoms- og voksne personer med homozygot familiær hyperkolesterolemi (Yosemite)

Denne multisenteret, randomiserte, placebokontrollerte studien vil evaluere effektiviteten og sikkerheten til Zodasiran subkutan (SC) injeksjon i forsøkspersoner 12 år og eldre med genetisk eller klinisk diagnostisert homozygot familiær hyperkolesterolemi (HOFH). Etter fullføring av dobbeltblinde (DB) behandlingsperiode vil forsøkspersoner være kvalifisert til å fortsette i den valgfrie åpne label-forlengelsesperioden (OLE). Alle placebo -personer som velger å fortsette vil gå over til aktivt medikament i løpet av OLE -perioden.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

70

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Research Site 13
      • Saint Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Research Site 9
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Research Site 21
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Research Site 3
  • Belgia
      • La Louvière, Belgia, 7100
        • Research Site 33
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Research Site 34
  • Brasil
    • São Paulo
      • Cerqueira César, São Paulo, Brasil, CEP-05403-000
        • Research Site 24
  • Canada
      • Québec, Canada, G1V 4W2
        • Research Site 4
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 2H2
        • Research Site 5
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Research Site 6
  • Forente stater
    • Illinois
      • Park Ridge, Illinois, Forente stater, 60068
        • Research Site 7
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Research Site 2
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45227
        • Research Site 1
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Research Site 14
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Research Site 23
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • Research Site 17
      • Tbilisi, Georgia, 160
        • Research Site 18
      • Tbilisi, Georgia, 186
        • Research Site 19
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Research Site 10
      • Tel Litwinsky, Israel, 5265601
        • Research Site 15
  • Japan
      • Fukushima, Japan, 960-1295
        • Research Site 20
      • Okayama, Japan, 700-8558
        • Research Site 16
      • Saitama, Japan, 350-0495
        • Research Site 22
      • Tokyo, Japan, 113-8510
        • Research Site 25
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japan, 920-8641
        • Research Site 26
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 564-8565
        • Research Site 27
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Research Site 12
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 12713
        • Research Site 31
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 8907
        • Research Site 43
      • Córdoba, Spania, 14004
        • Research Site 28
      • Madrid, Spania, 28041
        • Research Site 29
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 413 46
        • Research Site 32
  • Sør-Afrika
      • Cape Town, Sør-Afrika, 7925
        • Research Site 8
    • Johannesburg
      • Parktown, Johannesburg, Sør-Afrika, 2193
        • Research Site 11
  • Tsjekkia
      • Hradec Králové, Tsjekkia, General E3 500 0
        • Research Site 30
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Afyonkarahisar, Tyrkia (Türkiye), 03200
        • Research Site 36
      • Bornova/Izmir, Tyrkia (Türkiye), 35100
        • Research Site 41
      • Melikgazi/Kayseri, Tyrkia (Türkiye), 38030
        • Research Site 38
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Research Site 35
  • Østerrike
      • Innsbruck, Østerrike, 6020
        • Research Site 40
      • Linz, Østerrike, 4021
        • Research Site 39
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • Research Site 42
      • Vienna, Østerrike, 1130
        • Research Site 37

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Alder ≥12 år, ikke gravid, ikke -ammende, planlegger ikke å bli gravid under studien
  • Kroppsvekt ≥35 kg
  • HOFH basert på en støttende genetisk test eller en klinisk diagnose (total kolesterol> 500 mg/dL [13 mmol/L] eller behandlet LDL-C-konsentrasjon på ≥300 mg/dl [≥8 mmol/d] enten ledsaget av TGS <300 mg/dl [3,4 mg/dl] og begge foreldrene med TODL/DL/L] og begge foreldrene med DL/DL/DL/L] og begge foreldrene med DL/DL/DL/DL] mmol/l] eller kutan eller tendinøst xantom før 10 år)
  • LDL-C ≥70 mg/dL (1,8 mmol/L)
  • Hemoglobin A1c (Hba1c) ≤9,5%
  • På standard for omsorg, tolererte maksimalt lipidsenkende terapi

Eksklusjonskriterier:

  • Bruk av en hepatocyttmålrettet siRNA innen 365 dager før dag 1 (unntatt Inclisiran, som er tillatt; administrering av Inclisiran og studiemedisinen må skilles med minst 4 uker)
  • Bruk av et antisense oligonukleotidmolekyl innen 3 måneder før dag 1
  • Bruk av evinacumab innen 3 måneder før dag 1
  • Bruk av andre undersøkelsesmiddel eller enheter innen 30 dager eller 5 halveringstid (avhengig av hva som er lengre) før dag 1
  • Bruk av systemiske kortikosteroider (med mindre det brukes som erstatningsterapi for hypofyse/binyresykdom med et stabilt regime)
  • Totalt bilirubin> 1,5 × øvre grense for normal (ULN), med mindre i tidligere bekreftede tilfeller av Gilberts syndrom
  • Estimert glomerulær filtreringshastighet <30 ml/min
  • Alanin aminotransferase eller aspartataminotransferase> 2,5 × ULN

Merk: Ytterligere inkludering/eksklusjonskriterier kan gjelde per protokoll

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Zodasiran
5 doser Zodasiran ved subkutan (SC) injeksjon (randomisert periode). 4 eller 5 doser Zodasiran ved SC-injeksjon (valgfri åpen label periode).
Legemiddel: Zodasiran -injeksjon
Aro-Ang3-injeksjon
Andre navn:
  • Aro-Ang3
Placebo komparator: Placebo

Beregnet volum for å matche aktiv behandling ved SC -injeksjon (randomisert periode).

4 eller 5 doser Zodasiran ved SC-injeksjon (valgfri åpen label periode)
Legemiddel: Placebo
sterilt normalt saltvann (0,9 % NaCl)
Legemiddel: Zodasiran -injeksjon
Aro-Ang3-injeksjon
Andre navn:
  • Aro-Ang3

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline til måned 12 i fastende lipoproteinkolesterol med lav tetthet (LDL-C) (randomisert periode)
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline til måned 12 i fastende LDL-C (randomisert periode)
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Område under plasmakonsentrasjonen kontra tidskurven (AUC) fra baseline til måned 12 for faste LDL-C (randomisert periode)
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Andel deltakere som møter EU (EU) LDL-C APHERESIS Kvalifiseringskriterier (per tysk Aferese Working Group) ved måned 12 (randomisert periode)
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Andel deltakere som møter USA (USA) Aferese kvalifiseringskriterier (per National Lipid Association) ved måned 12 (randomisert periode)
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Andel deltakere med fastende LDL-C <100 mg/dl (2,6 mmol/l) ved måned 12 (randomisert periode)
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Endring fra baseline i fastende LDL-C over tid (randomisert periode)
Tidsramme: Baseline, dag 1, måneder 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 og 12
Baseline, dag 1, måneder 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 og 12
Prosentvis endring fra baseline til måned 12 i fastende lipoprotein (a) [LP (a)] (randomisert periode)
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Prosentvis endring fra baseline i faste LDL-C over tid (randomisert periode)
Tidsramme: Baseline, dag 1, måneder 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 og 12
Baseline, dag 1, måneder 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 og 12
Endring og prosentvis endring fra baseline til måned 12 i faste apolipoprotein B (ApoB) (randomisert periode)
Tidsramme: Utgangspunkt, måned 12
Utgangspunkt, måned 12
Endring og prosentvis endring fra baseline til måned 12 i fastende ikke-høy-tetthet-lipoprotein kolesterol (ikke-HDL-kolesterol) (randomisert periode)
Tidsramme: Utgangspunkt, måned 12
Utgangspunkt, måned 12
Endring og prosentvis endring fra utgangspunkt til måned 12 i faste triglyserider (TGs) (randomisert periode)
Tidsramme: Utgangspunkt, måned 12
Utgangspunkt, måned 12
Endring og prosentvis endring fra utgangspunkt til måned 12 i Angiopoietin-liknende protein 3 (ANGPTL3) under fastetilstand (randomisert periode)
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Endring og prosentvis endring fra utgangspunkt til måned 12 i fastende totalt kolesterol (randomisert periode)
Tidsramme: Utgangspunkt, måned 12
Utgangspunkt, måned 12
Endring og prosentvis endring fra baseline til måned 12 i faste høytetthetslipoprotein-kolesterol (HDL-C) (randomisert periode)
Tidsramme: Utgangspunkt, måned 12
Utgangspunkt, måned 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. juni 2025

Primær fullføring (Antatt)

20. august 2027

Studiet fullført (Antatt)

20. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. juni 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. juni 2025

Først lagt ut (Faktiske)

25. juni 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AROANG3-3001

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere