Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fase 3 -undersøgelse af Zodasiran hos unge og voksne forsøgspersoner med homozygot familiær hypercholesterolæmi

9. juni 2026 opdateret af: Arrowhead Pharmaceuticals

Fase 3 -undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Zodasirian hos unge og voksne forsøgspersoner med homozygot familiær hypercholesterolæmi (Yosemite)

Denne multicenter, randomiserede, placebokontrollerede undersøgelse vil evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Zodasiran subkutan (SC) injektion hos personer 12 år og ældre med genetisk eller klinisk diagnosticeret homozygous familiær hypercholesterolæmi (HOFH). Efter afslutningen af ​​den dobbelte blinde (DB) behandlingsperiode er emner berettiget til at fortsætte i den valgfri open-label-forlængelse (OLE) periode i undersøgelsen. Alle placebo -emner, der vælger at fortsætte, vil skifte til aktivt lægemiddel i ole -perioden.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Rekruttering
        • Research Site 13
      • Saint Leonards, New South Wales, Australien, 2065
        • Rekruttering
        • Research Site 9
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Rekruttering
        • Research Site 21
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Rekruttering
        • Research Site 3
  • Belgien
      • La Louvière, Belgien, 7100
        • Rekruttering
        • Research Site 33
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Rekruttering
        • Research Site 34
  • Brasilien
    • São Paulo
      • Cerqueira César, São Paulo, Brasilien, CEP-05403-000
        • Rekruttering
        • Research Site 24
  • Canada
      • Québec, Canada, G1V 4W2
        • Rekruttering
        • Research Site 4
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 2H2
        • Rekruttering
        • Research Site 5
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Rekruttering
        • Research Site 6
  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Park Ridge, Illinois, Forenede Stater, 60068
        • Rekruttering
        • Research Site 7
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Rekruttering
        • Research Site 2
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45227
        • Rekruttering
        • Research Site 1
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Rekruttering
        • Research Site 14
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Rekruttering
        • Research Site 23
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 0159
        • Rekruttering
        • Research Site 17
      • Tbilisi, Georgien, 160
        • Rekruttering
        • Research Site 18
      • Tbilisi, Georgien, 186
        • Rekruttering
        • Research Site 19
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Rekruttering
        • Research Site 10
      • Tel Litwinsky, Israel, 5265601
        • Rekruttering
        • Research Site 15
  • Japan
      • Fukushima, Japan, 960-1295
        • Rekruttering
        • Research Site 20
      • Okayama, Japan, 700-8558
        • Rekruttering
        • Research Site 16
      • Saitama, Japan, 350-0495
        • Rekruttering
        • Research Site 22
      • Tokyo, Japan, 113-8510
        • Rekruttering
        • Research Site 25
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japan, 920-8641
        • Rekruttering
        • Research Site 26
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 564-8565
        • Rekruttering
        • Research Site 27
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Rekruttering
        • Research Site 12
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 12713
        • Rekruttering
        • Research Site 31
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8907
        • Rekruttering
        • Research Site 43
      • Córdoba, Spanien, 14004
        • Rekruttering
        • Research Site 28
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Rekruttering
        • Research Site 29
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 413 46
        • Rekruttering
        • Research Site 32
  • Sydafrika
      • Cape Town, Sydafrika, 7925
        • Rekruttering
        • Research Site 8
    • Johannesburg
      • Parktown, Johannesburg, Sydafrika, 2193
        • Rekruttering
        • Research Site 11
  • Tjekkiet
      • Hradec Králové, Tjekkiet, General E3 500 0
        • Rekruttering
        • Research Site 30
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Afyonkarahisar, Tyrkiet (Türkiye), 03200
        • Rekruttering
        • Research Site 36
      • Bornova/Izmir, Tyrkiet (Türkiye), 35100
        • Rekruttering
        • Research Site 41
      • Melikgazi/Kayseri, Tyrkiet (Türkiye), 38030
        • Rekruttering
        • Research Site 38
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Rekruttering
        • Research Site 35
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig, 6020
        • Rekruttering
        • Research Site 40
      • Linz, Østrig, 4021
        • Rekruttering
        • Research Site 39
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Rekruttering
        • Research Site 42
      • Vienna, Østrig, 1130
        • Rekruttering
        • Research Site 37

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Alder ≥12 år, ikke gravid, ikke ammende, planlægger ikke at blive gravid under undersøgelsen
  • Kropsvægt ≥35 kg
  • HOFH baseret på en understøttende genetisk test eller en klinisk diagnose (total kolesterol> 500 mg/dL [13 mmol/L] eller behandlet LDL-C-koncentration på ≥300 mg/dL [≥8 mmol/L] enten enten ledsaget af Tgs <300 mg/dl [3,4 mmol/L] og begge forældre med dokumenteret totalolesterol> 250 mg/DL [6,5 mmol/l] eller kutan eller tendinøs xanthoma før 10 år)
  • LDL-C ≥70 mg/dl (1,8 mmol/L)
  • Hemoglobin A1c (HBA1C) ≤9,5%
  • På standard for pleje tolererede maksimalt lipidsænkende terapi

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af en hepatocyt-målrettet siRNA inden for 365 dage før dag 1 (undtagen Inclisiran, som er tilladt; administration af Inclisiran og undersøgelsesmedicin skal adskilles med mindst 4 uger)
  • Brug af et antisense -oligonukleotidmolekyle inden for 3 måneder før dag 1
  • Brug af Evinacumab inden for 3 måneder før dag 1
  • Brug af ethvert andet undersøgelsesagent eller enhed inden for 30 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længere) før dag 1
  • Brug af systemiske kortikosteroider (medmindre det bruges som erstatningsterapi til hypofyse/binyresygdom med et stabilt regime)
  • Total Bilirubin> 1,5 × Øvre grænse for normal (ULN), medmindre i tidligere bekræftede tilfælde af Gilberts syndrom
  • Estimeret glomerulær filtreringshastighed <30 ml/min
  • Alaninaminotransferase eller aspartataminotransferase> 2,5 × Uln

Bemærk: Yderligere inklusions-/ekskluderingskriterier kan gælde pr. Protokol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Zodasiran
5 doser af Zodasiran ved subkutan (SC) injektion (randomiseret periode). 4 eller 5 doser Zodasiran ved SC-injektion (valgfri åben mærket periode).
Medicin: Zodasiran -injektion
ARO-ANG3-injektion
Andre navne:
  • Aro-Ang3
Placebo komparator: Placebo

Beregnet volumen til at matche aktiv behandling ved SC -injektion (randomiseret periode).

4 eller 5 doser Zodasiran ved SC-injektion (valgfri open-label periode)
Medicin: Placebo
sterilt normalt saltvand (0,9 % NaCl)
Medicin: Zodasiran -injektion
ARO-ANG3-injektion
Andre navne:
  • Aro-Ang3

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentændring fra basislinje til måned 12 ved fastende lipoprotein-kolesterol med lav densitet (LDL-C) (randomiseret periode)
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Skift fra baseline til måned 12 i faste LDL-C (randomiseret periode)
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Område under plasmakoncentrationen versus tidskurven (AUC) fra baseline til måned 12 til faste LDL-C (randomiseret periode)
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Andel af deltagere, der møder Den Europæiske Union (EU) LDL-C Apheresis-støtteberettigelseskriterier (pr. Tysk Apherese-arbejdsgruppe) ved måned 12 (randomiseret periode)
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Andel af deltagere, der opfylder USA (USA) Apheresis -støtteberettigelseskriterier (pr. Nationalt lipidforening) ved måned 12 (randomiseret periode)
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Andel af deltagere med faste LDL-C <100 mg/dl (2,6 mmol/L) ved måned 12 (randomiseret periode)
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Skift fra baseline i fastende LDL-C over tid (randomiseret periode)
Tidsramme: Baseline, dag 1, måneder 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 og 12
Baseline, dag 1, måneder 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 og 12
Procentændring fra baseline til måned 12 i faste lipoprotein (A) [LP (A)] (Randomiseret periode)
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Procentændring fra baseline i fastende LDL-C over tid (randomiseret periode)
Tidsramme: Baseline, dag 1, måneder 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 og 12
Baseline, dag 1, måneder 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 og 12
Ændring og procentvis ændring fra udgangspunkt til måned 12 i fastende apolipoprotein B (ApoB) (randomiseret periode)
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Ændring og procentvis ændring fra baseline til måned 12 i fastende ikke-højtæthedslipoprotein-kolesterol (non-HDL-C) (randomiseret periode)
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Ændring og procentvis ændring fra baseline til måned 12 i fastende triglycerider (TGs) (randomiseret periode)
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Ændring og procentvis ændring fra baseline til måned 12 for Angiopoietin-lignende Protein 3 (ANGPTL3) under fasting (randomiseret periode)
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Ændring og procentvis ændring fra baseline til måned 12 i fastende totalt kolesterol (randomiseringsperiode)
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Ændring og procentvis ændring fra baseline til måned 12 i fastende højdensitetslipoprotein-kolesterol (HDL-C) (randomiseret periode)
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. juni 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

20. august 2027

Studieafslutning (Anslået)

20. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. juni 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. juni 2025

Først opslået (Faktiske)

25. juni 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AROANG3-3001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Homozygot familiær hyperkolesterolæmi

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Czech Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner