Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 3 tutkimus Zodasiranista murrosikäisillä ja aikuisilla koehenkilöillä, joilla on homotsygoottinen perheen hyperkolesterolemia

maanantai 10. elokuuta 2026 päivittänyt: Arrowhead Pharmaceuticals

Vaiheen 3 tutkimus zodasirian tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi murrosikäisillä ja aikuisilla koehenkilöillä, joilla on homotsygoottinen perinnöllinen hyperkolesterolemia (Yosemite)

Tässä monikeskus, satunnaistettu, lumelääkekontrolloidussa tutkimuksessa arvioidaan Zodasiranin ihonalaisen (SC) injektion tehokkuutta ja turvallisuutta 12-vuotiailla ja sitä vanhemmilla koehenkilöillä geneettisesti tai kliinisesti diagnosoidulla homotsygoottisella perinnöllisellä hyperkolesterolemialla (HoFH). Kaksoisblinkin (DB) käsittelyjakson päätyttyä koehenkilöt voivat jatkaa tutkimuksen valinnaisessa avoimessa laajennusjaksossa (OLE). Kaikki lumelääkehuoneet, jotka päättävät jatkaa, siirtyvät aktiiviseen lääkkeeseen OLE -ajanjakson aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

70

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Research Site 13
      • Saint Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Research Site 9
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Research Site 21
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Research Site 3
  • Belgia
      • La Louvière, Belgia, 7100
        • Research Site 33
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Research Site 34
  • Brasilia
    • São Paulo
      • Cerqueira César, São Paulo, Brasilia, CEP-05403-000
        • Research Site 24
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 8907
        • Research Site 43
      • Córdoba, Espanja, 14004
        • Research Site 28
      • Madrid, Espanja, 28041
        • Research Site 29
  • Etelä-Afrikka
      • Cape Town, Etelä-Afrikka, 7925
        • Research Site 8
    • Johannesburg
      • Parktown, Johannesburg, Etelä-Afrikka, 2193
        • Research Site 11
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • Research Site 17
      • Tbilisi, Georgia, 160
        • Research Site 18
      • Tbilisi, Georgia, 186
        • Research Site 19
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Research Site 10
      • Tel Litwinsky, Israel, 5265601
        • Research Site 15
  • Itävalta
      • Innsbruck, Itävalta, 6020
        • Research Site 40
      • Linz, Itävalta, 4021
        • Research Site 39
      • Vienna, Itävalta, 1090
        • Research Site 42
      • Vienna, Itävalta, 1130
        • Research Site 37
  • Japani
      • Fukushima, Japani, 960-1295
        • Research Site 20
      • Okayama, Japani, 700-8558
        • Research Site 16
      • Saitama, Japani, 350-0495
        • Research Site 22
      • Tokyo, Japani, 113-8510
        • Research Site 25
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japani, 920-8641
        • Research Site 26
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japani, 564-8565
        • Research Site 27
  • Kanada
      • Québec, Kanada, G1V 4W2
        • Research Site 4
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 2H2
        • Research Site 5
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Research Site 6
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75013
        • Research Site 23
  • Ruotsi
      • Gothenburg, Ruotsi, 413 46
        • Research Site 32
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Research Site 35
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 12713
        • Research Site 31
  • Turkki (Türkiye)
      • Afyonkarahisar, Turkki (Türkiye), 03200
        • Research Site 36
      • Bornova/Izmir, Turkki (Türkiye), 35100
        • Research Site 41
      • Melikgazi/Kayseri, Turkki (Türkiye), 38030
        • Research Site 38
  • Tšekki
      • Hradec Králové, Tšekki, General E3 500 0
        • Research Site 30
  • Uusi Seelanti
      • Christchurch, Uusi Seelanti, 8011
        • Research Site 12
  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Park Ridge, Illinois, Yhdysvallat, 60068
        • Research Site 7
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Research Site 2
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45227
        • Research Site 1
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Research Site 14

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä ≥12 vuotta, ei raskaana, imettämätön, älä aio tulla raskaaksi tutkimuksen aikana
  • Ruumiinpaino ≥35 kg
  • HOFH perustuu tukevaan geneettiseen testiin tai kliiniseen diagnoosiin (kokonaiskolesteroli> 500 mg/dl [13 mmol/l] tai käsitelty LDL-C-konsentraatio ≥300 mg/dl [≥8 mmol/l] joko yhdistämään TG: t, joilla on <300 mg/dl [3,4 mmol/l] ja] ja molemmat vanhemmat, joilla on dokumentoitu cholesterol> 250 mg/60 mg/60 mg/6,5. mmol/l] tai ihon tai taitimainen ksantooma ennen 10 -vuotiaita)
  • LDL-C ≥70 mg/dl (1,8 mmol/l)
  • Hemoglobiini A1C (HbA1C) ≤9,5%
  • Hoitostandardista, maksimaalisesti siedetty lipidien alentava terapia

Poissulkemiskriteerit:

  • Hepatosyyttikohdistetun siRNA: n käyttö 365 päivän kuluessa ennen päivää 1 (paitsi inclisiran, joka on sallittua; inklisiraanin ja tutkimuslääkkeen antaminen on erotettava vähintään 4 viikolla)
  • Antisense -oligonukleotidimolekyylin käyttö 3 kuukauden kuluessa ennen päivää 1
  • Evinacumabin käyttö 3 kuukauden kuluessa ennen päivää 1
  • Minkä tahansa muun tutkintaagentin tai laitteen käyttö 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa (kumpi on pidempi) ennen päivää 1
  • Systeemisten kortikosteroidien käyttö (ellei sitä käytetä aivolisäkkeen/lisämunuaisen sairauden korvaavana terapiana stabiililla ohjelmalla)
  • Bilirubiini> 1,5 x normaalin yläraja (ULN), ellei aiemmin vahvistettu Gilbertin oireyhtymätapauksia
  • Arvioitu glomerulaarisen suodatusnopeus <30 ml/min
  • Alaniini -aminotransferaasi tai aspartaatin aminotransferaasi> 2,5 x uln

HUOMAUTUS: Lisäyhteys-/poissulkemiskriteerit voivat soveltaa protokollaa kohti

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Zodasiran
5 Zodasiran -annosta ihonalaisella (SC) injektiolla (satunnaistettujakso). 4 tai 5 annosta Zodasirania SC-injektiolla (valinnainen avoin jakso).
Lääke: Zodasiran -injektio
Aro-Ang3-injektio
Muut nimet:
  • Aro-Ang3
Placebo Comparator: Plasebo

Laskettu tilavuus vastaamaan aktiivista hoitoa SC -injektiolla (satunnaistettu ajanjakso).

4 tai 5 annosta Zodasirania SC-injektiolla (valinnainen avoin jakso)
Lääke: Plasebo
steriili normaali suolaliuos (0,9 % NaCl)
Lääke: Zodasiran -injektio
Aro-Ang3-injektio
Muut nimet:
  • Aro-Ang3

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta kuukauteen 12 paaston alhaisen tiheyden lipoproteiinikolesterolissa (LDL-C) (satunnaistettu ajanjakso)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
Perustaso, kuukausi 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta kuukauteen 12 paastossa LDL-C (satunnaistettu ajanjakso)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
Perustaso, kuukausi 12
Alue plasmapitoisuuden alla verrattuna aikakäyrään (AUC) lähtötasosta kuukauteen 12 paastoamiseen LDL-C (satunnaistettu ajanjakso)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
Perustaso, kuukausi 12
Euroopan unionin (EU) LDL-C-afereesin kelpoisuuskriteerit (saksan aferesityöryhmä) osuus kuukaudessa 12 (satunnaistettu ajanjakso) (saksankielisen aferesien työryhmä) (satunnaistettu aika)
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Kuukausi 12
Osallistujien osuus, jotka täyttävät Yhdysvaltojen (Yhdysvaltain) afereesin kelpoisuuskriteerit (Kansallinen lipidiliitos), kuukausi 12 (satunnaistettu ajanjakso)
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Kuukausi 12
Osallistujien osuus, joilla on paasto LDL-C <100 mg/dl (2,6 mmol/l) kuukaudessa 12 (satunnaistettu ajanjakso)
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Kuukausi 12
Muutos lähtötasosta paastoamisessa LDL-C ajan myötä (satunnaistettu ajanjakso)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 1, kuukaudet 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 ja 12
Perustaso, päivä 1, kuukaudet 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 ja 12
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta kuukauteen 12 paasto lipoproteiinissa (A) [LP (A)] (satunnaistettu ajanjakso)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
Perustaso, kuukausi 12
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta paastossa LDL-C ajan myötä (satunnaistettu ajanjakso)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 1, kuukaudet 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 ja 12
Perustaso, päivä 1, kuukaudet 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 ja 12
Muutos ja prosentuaalinen muutos lähtöarvosta 12 kuukauden kohdalla paastoveren apolipoproteiini B:ssä (ApoB) (satunnaistetun jakson aikana)
Aikaikkuna: Alkutila, 12. kuukausi
Alkutila, 12. kuukausi
Muutos ja prosentuaalinen muutos lähtöarvosta 12. kuukauteen paastotilassa mitatussa ei-HDL-kolesterolin (non-HDL-C) pitoisuudessa (satunnaistetun periodin aikana)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
Perustaso, kuukausi 12
Muutos ja prosentuaalinen muutos lähtöarvosta 12 kuukauden kohdalla paastotriglyserideissä (TGs) (satunnaistetun jakson aikana)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
Perustaso, kuukausi 12
Perusarvosta kuukaudelle 12 tapahtunut muutos ja muutosprosentti paastossa mitatussa angiopoietiininkaltaisessa proteiinissa 3 (ANGPTL3) (satunnaistetun jakson aikana)
Aikaikkuna: Perustaso, 12. kuukausi
Perustaso, 12. kuukausi
Muutos ja prosentuaalinen muutos lähtöarvosta kuukaudessa 12 paastoveren kokonaiskolesterolissa (satunnaistetun jakson aikana)
Aikaikkuna: Perustaso, 12. kuukausi
Perustaso, 12. kuukausi
Muutos ja prosentuaalinen muutos lähtöarvosta 12. kuukauteen verrattuna paastoveren tiheän lipoproteiinikolesterolin (HDL-C) määrässä (satunnaistetun jakson aikana)
Aikaikkuna: Alkuperäinen taso, kuukausi 12
Alkuperäinen taso, kuukausi 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Arrowhead Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 17. kesäkuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 20. elokuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 20. elokuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 17. kesäkuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. kesäkuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 25. kesäkuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 12. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AROANG3-3001

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa