Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 3 исследования Zodasiran у подростков и взрослых с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией

10 августа 2026 г. обновлено: Arrowhead Pharmaceuticals

Исследование фазы 3, чтобы оценить эффективность и безопасность зодазирийского языка у подростковых и взрослых субъектов с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией (Йосемити)

Это многоцентровое, рандомизированное плацебо-контролируемое исследование будет оценивать эффективность и безопасность подкожного подкожного (SC) инъекций зодасиран у субъектов в возрасте 12 лет и старше с генетически или клинически диагностированной гомозиготной семейной гиперхолестерилемией (HOFH). После завершения двойного периода лечения двойной слепой (DB) субъекты будут иметь право на продолжение дополнительного периода расширения открытой марки (OLE) исследования. Все субъекты плацебо, которые предпочитают продолжить, будут переходить к активному препарату в течение периода OLE.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

70

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
        • Research Site 13
      • Saint Leonards, New South Wales, Австралия, 2065
        • Research Site 9
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Австралия, 3084
        • Research Site 21
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Австралия, 6009
        • Research Site 3
  • Австрия
      • Innsbruck, Австрия, 6020
        • Research Site 40
      • Linz, Австрия, 4021
        • Research Site 39
      • Vienna, Австрия, 1090
        • Research Site 42
      • Vienna, Австрия, 1130
        • Research Site 37
  • Бельгия
      • La Louvière, Бельгия, 7100
        • Research Site 33
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • Research Site 34
  • Бразилия
    • São Paulo
      • Cerqueira César, São Paulo, Бразилия, CEP-05403-000
        • Research Site 24
  • Германия
      • Berlin, Германия, 13353
        • Research Site 35
  • Грузия
      • Tbilisi, Грузия, 0159
        • Research Site 17
      • Tbilisi, Грузия, 160
        • Research Site 18
      • Tbilisi, Грузия, 186
        • Research Site 19
  • Израиль
      • Jerusalem, Израиль, 9112001
        • Research Site 10
      • Tel Litwinsky, Израиль, 5265601
        • Research Site 15
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 8907
        • Research Site 43
      • Córdoba, Испания, 14004
        • Research Site 28
      • Madrid, Испания, 28041
        • Research Site 29
  • Канада
      • Québec, Канада, G1V 4W2
        • Research Site 4
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V6Z 2H2
        • Research Site 5
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Канада, G7H 7K9
        • Research Site 6
  • Новая Зеландия
      • Christchurch, Новая Зеландия, 8011
        • Research Site 12
  • Саудовская Аравия
      • Riyadh, Саудовская Аравия, 12713
        • Research Site 31
  • Соединенные Штаты
    • Illinois
      • Park Ridge, Illinois, Соединенные Штаты, 60068
        • Research Site 7
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Research Site 2
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45227
        • Research Site 1
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • Research Site 14
  • Турция (Туркие)
      • Afyonkarahisar, Турция (Туркие), 03200
        • Research Site 36
      • Bornova/Izmir, Турция (Туркие), 35100
        • Research Site 41
      • Melikgazi/Kayseri, Турция (Туркие), 38030
        • Research Site 38
  • Франция
      • Paris, Франция, 75013
        • Research Site 23
  • Чехия
      • Hradec Králové, Чехия, General E3 500 0
        • Research Site 30
  • Швеция
      • Gothenburg, Швеция, 413 46
        • Research Site 32
  • Южная Африка
      • Cape Town, Южная Африка, 7925
        • Research Site 8
    • Johannesburg
      • Parktown, Johannesburg, Южная Африка, 2193
        • Research Site 11
  • Япония
      • Fukushima, Япония, 960-1295
        • Research Site 20
      • Okayama, Япония, 700-8558
        • Research Site 16
      • Saitama, Япония, 350-0495
        • Research Site 22
      • Tokyo, Япония, 113-8510
        • Research Site 25
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Япония, 920-8641
        • Research Site 26
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Япония, 564-8565
        • Research Site 27

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Возраст ≥12 лет, не беременные, не лактирующие, не планируют забеременеть во время исследования
  • Вес тела ≥35 кг
  • HOFH на основе поддерживающего генетического теста или клинического диагноза (общий холестерин> 500 мг/дл [13 ммоль/л] или обработанная концентрация LDL-C в 300 мг/дл [≥8 ммоль/л] либо сопровождаемые TGS <300 мг/дл [3,4 ммоль/л] и оба родителям с документированным klestEl? Mmol/L] или кожная или сухожильная ксантома до 10 лет)
  • LDL-C ≥70 мг/дл (1,8 ммоль/л)
  • Гемоглобин A1C (HBA1C) ≤9,5%
  • По стандарту ухода, максимально переносимая липидная терапия

Критерии исключения:

  • Использование мирги из гепатоцитов в течение 365 дней до 1-го дня (за исключением cholisiran, что разрешено; введение наклонного и учебного препарата должно быть разделено не менее 4 недель)
  • Использование антисмысловой молекулы олигонуклеотидов в течение 3 месяцев до 1 дня
  • Использование эвинакумаба в течение 3 месяцев до 1 дня
  • Использование любого другого исследовательского агента или устройства в течение 30 дней или 5 периодов полураспада (в зависимости от того, что дольше) до 1-го дня
  • Использование системных кортикостероидов (если не используется в качестве заместительной терапии для болезней гипофиза/надпочечников со стабильным режимом)
  • Общий билирубин> 1,5 × верхний предел нормального (ULN), если только в ранее подтвержденных случаях синдрома Гилберта
  • Расчетная скорость клубочковой фильтрации <30 мл/мин
  • Аланин аминотрансфераза или аспартат -аминотрансфераза> 2,5 × uln

ПРИМЕЧАНИЕ. Дополнительные критерии включения/исключения могут применяться для каждого протокола

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Зодасиран
5 доз зодасирана с помощью подкожной (SC) инъекции (рандомизированный период). 4 или 5 доз Zodasiran при инъекции SC (необязательный период открытой марки).
Лекарство: Зодасиран инъекция
ARO-ANG3 инъекция
Другие имена:
  • ARO-ANG3
Плацебо Компаратор: Плацебо

Рассчищенный объем для соответствия активному лечению с помощью инъекции SC (рандомизированный период).

4 или 5 доз Zodasiran при инъекции SC (необязательный период открытой марки)
Лекарство: Плацебо
стерильный физиологический раствор (0,9% NaCl)
Лекарство: Зодасиран инъекция
ARO-ANG3 инъекция
Другие имена:
  • ARO-ANG3

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Процентное изменение с исходного уровня к 12-м месяцу в холестерине липопротеинов низкой плотности (LDL-C) (рандомизированный период) (рандомизированный период)
Временное ограничение: Базовая линия, 12 месяц
Базовая линия, 12 месяц

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Переход с базовой линии на 12 месяц в натощном LDL-C (рандомизированный период)
Временное ограничение: Базовая линия, 12 месяц
Базовая линия, 12 месяц
Площадь под концентрацией в плазме в зависимости от кривой времени (AUC) от базового уровня до 12 месяцев для натощак LDL-C (рандомизированный период)
Временное ограничение: Базовая линия, 12 месяц
Базовая линия, 12 месяц
Доля участников, которые соответствуют критериям приемлемости Европейского Союза (ЕС) Критерии приемлемости афереза ​​(согласно рабочей группе немецкого афереза) на 12 месяце (рандомизированный период)
Временное ограничение: Месяц 12
Месяц 12
Доля участников, которые соответствуют критериям приемлемости афереза ​​США (США (согласно Национальной ассоциации липидов) в месяц 12 (рандомизированный период)
Временное ограничение: Месяц 12
Месяц 12
Доля участников с натощак LDL-C <100 мг/дл (2,6 ммоль/л) на 12 месяце (рандомизированный период)
Временное ограничение: Месяц 12
Месяц 12
Изменение с базовой линии в натощак LDL-C с течением времени (рандомизированный период)
Временное ограничение: Базовая линия, день 1, месяцы 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 и 12
Базовая линия, день 1, месяцы 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 и 12
Процентное изменение с исходного уровня к 12 -м месяцу в липопротеине натощак (а) [LP (A)] (рандомизированный период)
Временное ограничение: Базовая линия, 12 месяц
Базовая линия, 12 месяц
Процентное изменение по сравнению с базовой линейкой в ​​постах LDL-C с течением времени (рандомизированный период)
Временное ограничение: Базовая линия, день 1, месяцы 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 и 12
Базовая линия, день 1, месяцы 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 и 12
Изменение и процентное изменение уровня аполипопротеина B (ApoB) натощак от исходного уровня до 12-го месяца (рандомизированный период)
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-й месяц
Исходный уровень, 12-й месяц
Изменение и процентное изменение уровня не-липопротеинов холестерина высокой плотности (не-ЛПВП) натощак от исходного уровня до 12-го месяца (рандомизированный период)
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-й месяц
Исходный уровень, 12-й месяц
Изменение и процентное изменение уровня триглицеридов (ТГ) натощак от исходного уровня до 12-го месяца (рандомизированный период)
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-й месяц
Исходный уровень, 12-й месяц
Изменение и процентное изменение от исходного уровня до 12-го месяца уровня белка, подобного ангиопоэтину 3 (ANGPTL3), натощак (рандомизированный период)
Временное ограничение: Базовый уровень, 12-й месяц
Базовый уровень, 12-й месяц
Изменение и процентное изменение от исходного уровня до 12-го месяца в показателях общего холестерина натощак (рандомизированный период)
Временное ограничение: Базовый уровень, 12-й месяц
Базовый уровень, 12-й месяц
Изменение и процент изменения от исходного уровня до 12-го месяца по уровню холестерина липопротеинов высокой плотности (ХС-ЛПВП) натощак (рандомизированный период)
Временное ограничение: Базовый уровень, 12 месяцев
Базовый уровень, 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Arrowhead Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

17 июня 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

20 августа 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

20 августа 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 июня 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 июня 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

25 июня 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

12 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AROANG3-3001

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться