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Um estudo de fase 3 de Zodasiran em indivíduos adolescentes e adultos com hipercolesterolemia familiar homozigota

10 de agosto de 2026 atualizado por: Arrowhead Pharmaceuticals

Estudo da fase 3 para avaliar a eficácia e a segurança do zodasiriano em indivíduos adolescentes e adultos com hipercolesterolemia familiar homozigota (yosemita)

Este estudo multicêntrico, randomizado e controlado por placebo avaliará a eficácia e a segurança da injeção subcutânea de zodasiran (SC) em indivíduos com 12 anos de idade e mais com hipercolesterolemia familiar geneticamente ou clinicamente diagnosticada. Após a conclusão do período de tratamento duplo (dB), os indivíduos serão elegíveis para continuar no período opcional de extensão de etiqueta aberta (OLE) do estudo. Todos os sujeitos do placebo que optam por continuar a transição para o medicamento ativo durante o período OLE.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

70

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Research Site 35
  • Arábia Saudita
      • Riyadh, Arábia Saudita, 12713
        • Research Site 31
  • Austrália
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrália, 2050
        • Research Site 13
      • Saint Leonards, New South Wales, Austrália, 2065
        • Research Site 9
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Austrália, 3084
        • Research Site 21
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
        • Research Site 3
  • Brasil
    • São Paulo
      • Cerqueira César, São Paulo, Brasil, CEP-05403-000
        • Research Site 24
  • Bélgica
      • La Louvière, Bélgica, 7100
        • Research Site 33
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Research Site 34
  • Canadá
      • Québec, Canadá, G1V 4W2
        • Research Site 4
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z 2H2
        • Research Site 5
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 7K9
        • Research Site 6
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 8907
        • Research Site 43
      • Córdoba, Espanha, 14004
        • Research Site 28
      • Madrid, Espanha, 28041
        • Research Site 29
  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Park Ridge, Illinois, Estados Unidos, 60068
        • Research Site 7
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Research Site 2
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45227
        • Research Site 1
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Research Site 14
  • França
      • Paris, França, 75013
        • Research Site 23
  • Geórgia
      • Tbilisi, Geórgia, 0159
        • Research Site 17
      • Tbilisi, Geórgia, 160
        • Research Site 18
      • Tbilisi, Geórgia, 186
        • Research Site 19
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Research Site 10
      • Tel Litwinsky, Israel, 5265601
        • Research Site 15
  • Japão
      • Fukushima, Japão, 960-1295
        • Research Site 20
      • Okayama, Japão, 700-8558
        • Research Site 16
      • Saitama, Japão, 350-0495
        • Research Site 22
      • Tokyo, Japão, 113-8510
        • Research Site 25
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japão, 920-8641
        • Research Site 26
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japão, 564-8565
        • Research Site 27
  • Nova Zelândia
      • Christchurch, Nova Zelândia, 8011
        • Research Site 12
  • Suécia
      • Gothenburg, Suécia, 413 46
        • Research Site 32
  • Tcheca
      • Hradec Králové, Tcheca, General E3 500 0
        • Research Site 30
  • Turquia (Türkiye)
      • Afyonkarahisar, Turquia (Türkiye), 03200
        • Research Site 36
      • Bornova/Izmir, Turquia (Türkiye), 35100
        • Research Site 41
      • Melikgazi/Kayseri, Turquia (Türkiye), 38030
        • Research Site 38
  • África do Sul
      • Cape Town, África do Sul, 7925
        • Research Site 8
    • Johannesburg
      • Parktown, Johannesburg, África do Sul, 2193
        • Research Site 11
  • Áustria
      • Innsbruck, Áustria, 6020
        • Research Site 40
      • Linz, Áustria, 4021
        • Research Site 39
      • Vienna, Áustria, 1090
        • Research Site 42
      • Vienna, Áustria, 1130
        • Research Site 37

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Idade ≥12 anos, não grávida, não lactativa, não planeja engravidar durante o estudo
  • Peso corporal ≥35 kg
  • HoFH based on a supportive genetic test or a clinical diagnosis (total cholesterol >500 mg/dL[13 mmol/L] OR treated LDL-C concentration of ≥300 mg/dL [≥8 mmol/L] either accompanied by TGs <300 mg/dL [3.4 mmol/L] AND both parents with documented total cholesterol >250 mg/dL [6.5 mmol/l] ou xantoma cutâneo ou tendinoso antes dos 10 anos de idade)
  • LDL-C ≥70 mg/dL (1,8 mmol/L)
  • Hemoglobina A1C (HbA1c) ≤9,5%
  • No padrão de atendimento, terapia de solweing lipídios tolerados ao máximo

Critérios de exclusão:

  • Uso de um siRNA direcionado a hepatócitos dentro de 365 dias antes do dia 1 (exceto inclisiran, que é permitido; administração de inclisiran e medicamento de estudo deve ser separado por pelo menos 4 semanas)
  • Uso de uma molécula de oligonucleotídeo antisense dentro de 3 meses antes do dia 1
  • Uso de Evinacumab dentro de 3 meses antes do dia 1
  • Uso de qualquer outro agente ou dispositivo investigacional dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes do dia 1
  • Uso de corticosteróides sistêmicos (a menos que seja usado como terapia de reposição para doença pituitária/adrenal com um regime estável)
  • Bilirrubina total> 1,5 × limite superior do normal (ULN), a menos que em casos anteriormente confirmados da síndrome de Gilbert
  • Taxa estimada de filtração glomerular <30 ml/min/min
  • Alanina aminotransferase ou aspartato aminotransferase> 2,5 × ULN

Nota: Critérios adicionais de inclusão/exclusão podem ser aplicados por protocolo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Zodasiran
5 doses de zodasirano por injeção subcutânea (SC) (período randomizado). 4 ou 5 doses de Zodasiran por injeção de SC (período opcional de etiqueta aberta).
Medicamento: Injeção de Zodasiran
Injeção de aro-ang3
Outros nomes:
  • Aro-ang3
Comparador de Placebo: Placebo

Volume calculado para corresponder ao tratamento ativo por injeção de SC (período randomizado).

4 ou 5 doses de Zodasiran por injeção SC (período opcional de etiqueta aberta)
Medicamento: Placebo
soro fisiológico estéril (0,9% NaCl)
Medicamento: Injeção de Zodasiran
Injeção de aro-ang3
Outros nomes:
  • Aro-ang3

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Mudança percentual de linha de base para o mês 12 em lipoproteína de baixa densidade em jejum colesterol (LDL-C) (período randomizado)
Prazo: Linha de base, mês 12
Linha de base, mês 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Mudança de linha de base para o mês 12 no jejum LDL-C (período randomizado)
Prazo: Linha de base, mês 12
Linha de base, mês 12
Área sob a concentração plasmática versus a curva de tempo (AUC) da linha de base para o mês 12 para o jejum LDL-C (período randomizado)
Prazo: Linha de base, mês 12
Linha de base, mês 12
Proporção de participantes que atendem aos critérios de elegibilidade da Apherese LDL-C da União Europeia (UE (de acordo com a Afese alemã) no mês 12 (período randomizado)
Prazo: Mês 12
Mês 12
Proporção de participantes que atendem aos critérios de elegibilidade da Afese dos Estados Unidos (EUA (US) (de acordo com a Associação Nacional de Lipids) no mês 12 (período randomizado)
Prazo: Mês 12
Mês 12
Proporção de participantes com LDL-C de jejum <100 mg/dL (2,6 mmol/L) no mês 12 (período randomizado)
Prazo: Mês 12
Mês 12
Mudança da linha de base no jejum LDL-C ao longo do tempo (período randomizado)
Prazo: Linha de base, dia 1, meses 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 e 12
Linha de base, dia 1, meses 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 e 12
Mudança percentual de linha de base para o mês 12 na lipoproteína em jejum (a) [LP (a)] (período randomizado)
Prazo: Linha de base, mês 12
Linha de base, mês 12
Mudança percentual em relação à linha de base no jejum LDL-C ao longo do tempo (período randomizado)
Prazo: Base, dia 1, meses 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 e 12
Base, dia 1, meses 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 e 12
Alteração e Percentagem de Alteração da Linha de Base para o Mês 12 na Apolipoproteína B (ApoB) em Jejum (Período Randomizado)
Prazo: Linha de base, Mês 12
Linha de base, Mês 12
Alteração e Percentagem de Alteração em Relação à Linha de Base até ao Mês 12 no Colesterol Não-Lipoproteína de Alta Densidade (não-HDL-C) em Jejum (Período Randomizado)
Prazo: Linha de base, Mês 12
Linha de base, Mês 12
Alteração e Percentagem de Alteração em Relação à Linha de Base até ao Mês 12 nos Triglicerídeos em Jejum (TGs) (Período Randomizado)
Prazo: Linha de base, Mês 12
Linha de base, Mês 12
Alteração e Percentagem de Alteração da Linha de Base para o Mês 12 na Proteína 3 Semelhante à Angiopoietina em Jejum (ANGPTL3) (Período Randomizado)
Prazo: Baseline, Mês 12
Baseline, Mês 12
Alteração e Alteração Percentual da Linha de Base para o Mês 12 no Colesterol Total em Jejum (Período Randomizado)
Prazo: Linha de base, Mês 12
Linha de base, Mês 12
Alteração e Alteração Percentual da Linha de Base até ao Mês 12 no Colesterol de Lipoproteína de Alta Densidade (HDL-C) em Jejum (Período Randomizado)
Prazo: Linha de Base, Mês 12
Linha de Base, Mês 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Arrowhead Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

17 de junho de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

20 de agosto de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

20 de agosto de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de junho de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de junho de 2025

Primeira postagem (Real)

25 de junho de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AROANG3-3001

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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