在青少年和成年受试者中，佐达西兰的3阶段研究
2026年8月10日 更新者：Arrowhead Pharmaceuticals
第三阶段的研究评估了索达斯里亚人在青少年和成年受试者中具有纯合家族性高胆固醇血症（优胜美地）的疗效和安全性
这项多中心，随机，安慰剂对照的研究将评估12岁及以上的受试者佐达西兰皮下（SC）注射的疗效和安全性，并具有遗传或临床诊断的纯合性家族性高胆固醇血症（HOFH）。
完成双盲（DB）治疗期后，受试者将有资格继续进行研究的可选开放标签扩展（OLE）期。
所有选择继续的安慰剂受试者都将在OLE期间过渡到活动药物。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
70
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Tbilisi、乔治亚州、0159
- Research Site 17
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Tbilisi、乔治亚州、160
- Research Site 18
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Tbilisi、乔治亚州、186
- Research Site 19
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Jerusalem、以色列、9112001
- Research Site 10
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Tel Litwinsky、以色列、5265601
- Research Site 15
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Québec、加拿大、G1V 4W2
- Research Site 4
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、加拿大、V6Z 2H2
- Research Site 5
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Quebec
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Chicoutimi、Quebec、加拿大、G7H 7K9
- Research Site 6
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Cape Town、南非、7925
- Research Site 8
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Johannesburg
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Parktown、Johannesburg、南非、2193
- Research Site 11
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Afyonkarahisar、土耳其（türkiye）、03200
- Research Site 36
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Bornova/Izmir、土耳其（türkiye）、35100
- Research Site 41
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Melikgazi/Kayseri、土耳其（türkiye）、38030
- Research Site 38
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Innsbruck、奥地利、6020
- Research Site 40
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Linz、奥地利、4021
- Research Site 39
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Vienna、奥地利、1090
- Research Site 42
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Vienna、奥地利、1130
- Research Site 37
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São Paulo
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Cerqueira César、São Paulo、巴西、CEP-05403-000
- Research Site 24
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Berlin、德国、13353
- Research Site 35
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Hradec Králové、捷克语、General E3 500 0
- Research Site 30
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Christchurch、新西兰、8011
- Research Site 12
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Fukushima、日本、960-1295
- Research Site 20
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Okayama、日本、700-8558
- Research Site 16
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Saitama、日本、350-0495
- Research Site 22
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Tokyo、日本、113-8510
- Research Site 25
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Ishikawa-ken
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Kanazawa、Ishikawa-ken、日本、920-8641
- Research Site 26
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Osaka
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Suita、Osaka、日本、564-8565
- Research Site 27
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La Louvière、比利时、7100
- Research Site 33
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Leuven、比利时、3000
- Research Site 34
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Riyadh、沙特阿拉伯、12713
- Research Site 31
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Paris、法国、75013
- Research Site 23
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New South Wales
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Camperdown、New South Wales、澳大利亚、2050
- Research Site 13
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Saint Leonards、New South Wales、澳大利亚、2065
- Research Site 9
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Victoria
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Heidelberg、Victoria、澳大利亚、3084
- Research Site 21
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Western Australia
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Nedlands、Western Australia、澳大利亚、6009
- Research Site 3
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Gothenburg、瑞典、413 46
- Research Site 32
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Illinois
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Park Ridge、Illinois、美国、60068
- Research Site 7
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New York
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New York、New York、美国、10029
- Research Site 2
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45227
- Research Site 1
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- Research Site 14
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Barcelona、西班牙、8907
- Research Site 43
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Córdoba、西班牙、14004
- Research Site 28
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Madrid、西班牙、28041
- Research Site 29
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄≥12岁，非怀孕，非泌乳，不打算在研究期间怀孕
- 体重≥35公斤
- HOFH基于支持性基因检测或临床诊断（总胆固醇> 500 mg/dL [13 mmol/L]或处理过的LDL-C浓度≥300mg/dl [≥8mmol/l]，伴随TGS <300 mg/dl [3.4 mmol/l]和docorment dodect choL [3.4 mmol/dl [3.4 mmol/dl] chlip [3.4 mmol/dl [3.4 mmol/l] 10岁之前的Mmol/L]或皮肤或肌腱肌瘤）
- LDL-C≥70mg/dL（1.8 mmol/L）
- 血红蛋白A1C（HBA1C）≤9.5％
- 在护理标准上，最大耐受脂质的疗法
排除标准：
- 在第1天之前的365天内使用肝细胞靶向的siRNA（允许使用的含有甲基氨酸siRNA；
- 在第1天前3个月内使用反义寡核苷酸分子
- 在第1天之前的3个月内使用Evinacumab
- 在第1天之前30天或5个半衰期（以更长的为准）内使用任何其他研究代理或设备
- 使用全身性皮质类固醇（除非用作具有稳定方案的垂体/肾上腺疾病的替代疗法）
- 胆红素总> 1.5倍正常（ULN）的上限，除非在先前确认的吉尔伯特综合症病例中
- 估计的肾小球过滤率<30 mL/min
- 丙氨酸氨基转移酶或天冬氨酸氨基转移酶> 2.5×ULN
注意：根据协议可能适用其他包含/排除标准
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Zodasiran
5剂量的索达西兰（SC）注射（随机时期）。
SC注入（可选的开放标签时期）4或5剂Zodasiran。
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ARO-ANG3注射
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
计算的体积以匹配通过SC注入（随机周期）的主动处理。 SC注射（可选开放标签时期）4或5剂Zodasiran |
无菌生理盐水（0.9% NaCl）
ARO-ANG3注射
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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在禁食低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）（随机时期）中，从基线变为第12个月的百分比变化百分比。
大体时间：基线，第12个月
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基线，第12个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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在禁食LDL-C（随机时期）中从基线到第12个月更改
大体时间：基线，第12个月
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基线，第12个月
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在禁食LDL-C（随机周期）的血浆浓度下的面积与时间曲线（AUC）的时间曲线（AUC）（AUC）
大体时间：基线，第12个月
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基线，第12个月
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在第12个月（随机时期）会面的参与者（EU）LDL-C格式合格标准（根据德国的放置工作组）的比例
大体时间：第12个月
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第12个月
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在第12个月（随机时期）会遇到美国（美国）的（美国）的参与者（美国）的参与者比例
大体时间：第12个月
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第12个月
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空腹LDL-C <100 mg/dl（2.6 mmol/L）的参与者在第12个月（随机期）
大体时间：第12个月
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第12个月
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在禁食LDL-C的基线随着时间（随机时期）中的变化
大体时间：基线，第1天，第1、2、3、4.5、6、7.5、9、10.5和12
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基线，第1天，第1、2、3、4.5、6、7.5、9、10.5和12
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在禁食脂蛋白（a）[LP（a）]（随机时期）中，从基线变为第12个月的百分比变化百分比。
大体时间：基线，第12个月
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基线，第12个月
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在禁食LDL-C的基线随着时间（随机时期）中的基线变化百分比变化
大体时间：基线，第1天，第1、2、3、4.5、6、7.5、9、10.5和12
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基线，第1天，第1、2、3、4.5、6、7.5、9、10.5和12
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从基线到第12个月空腹载脂蛋白B（ApoB）的变化及变化百分比（随机化期间）
大体时间：基线，第12个月
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基线，第12个月
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从基线至第12个月空腹非高密度脂蛋白胆固醇（非HDL-C）的变化及变化百分比（随机化期间）
大体时间：基线，第12个月
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基线，第12个月
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空腹甘油三酯（TGs）从基线至第12个月的变化及百分比变化（随机期）
大体时间：基线，第 12 个月
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基线，第 12 个月
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从基线到第12个月空腹血管生成素样蛋白3 (ANGPTL3) 的变化和百分比变化（随机化期间）
大体时间：基线，第12个月
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基线，第12个月
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从基线至第12个月空腹总胆固醇的变化及百分比变化（随机化期间）
大体时间：基线，第12个月
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基线，第12个月
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从基线至第12个月空腹高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C）的变化及变化百分比（随机化期间）
大体时间：基线，第12个月
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基线，第12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年6月17日
初级完成 (估计的)
2027年8月20日
研究完成 (估计的)
2027年8月20日
研究注册日期
首次提交
2025年6月17日
首先提交符合 QC 标准的
2025年6月17日
首次发布 (实际的)
2025年6月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月10日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- AROANG3-3001
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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