Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 3 zodasiranu u dorastających i dorosłych osób z homozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią

9 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Arrowhead Pharmaceuticals

Badanie fazy 3 w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa Zodasirian u osób u młodzieży i dorosłych z homozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią (Yosemite)

To wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie oceni skuteczność i bezpieczeństwo wstrzyknięcia podskórnego zodasiran (SC) u osób w wieku 12 lat i starszych z genetycznie lub klinicznie zdiagnozowaną homozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią (HOFH). Po zakończeniu okresu leczenia podwójnego ślepego (dB) osoby będą mogły kontynuować opcjonalny okres rozszerzenia otwartego (OLE). Wszyscy pacjenci placebo, którzy decydują się na kontynuację, będą przejść do aktywnego leku w okresie OLE.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Cape Town, Afryka Południowa, 7925
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 8
    • Johannesburg
      • Parktown, Johannesburg, Afryka Południowa, 2193
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 11
  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 12713
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 31
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 13
      • Saint Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 9
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 21
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 3
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 40
      • Linz, Austria, 4021
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 39
      • Vienna, Austria, 1090
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 42
      • Vienna, Austria, 1130
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 37
  • Belgia
      • La Louvière, Belgia, 7100
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 33
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 34
  • Brazylia
    • São Paulo
      • Cerqueira César, São Paulo, Brazylia, CEP-05403-000
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 24
  • Czechy
      • Hradec Králové, Czechy, General E3 500 0
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 30
  • Francja
      • Paris, Francja, 75013
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 23
  • Gruzja
      • Tbilisi, Gruzja, 0159
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 17
      • Tbilisi, Gruzja, 160
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 18
      • Tbilisi, Gruzja, 186
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 19
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 8907
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 43
      • Córdoba, Hiszpania, 14004
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 28
      • Madrid, Hiszpania, 28041
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 29
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 10
      • Tel Litwinsky, Izrael, 5265601
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 15
  • Japonia
      • Fukushima, Japonia, 960-1295
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 20
      • Okayama, Japonia, 700-8558
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 16
      • Saitama, Japonia, 350-0495
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 22
      • Tokyo, Japonia, 113-8510
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 25
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japonia, 920-8641
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 26
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonia, 564-8565
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 27
  • Kanada
      • Québec, Kanada, G1V 4W2
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 4
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 2H2
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 5
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 6
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 35
  • Nowa Zelandia
      • Christchurch, Nowa Zelandia, 8011
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 12
  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Park Ridge, Illinois, Stany Zjednoczone, 60068
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 7
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 2
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45227
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 1
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 14
  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja, 413 46
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 32
  • Turcja (Türkiye)
      • Afyonkarahisar, Turcja (Türkiye), 03200
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 36
      • Bornova/Izmir, Turcja (Türkiye), 35100
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 41
      • Melikgazi/Kayseri, Turcja (Türkiye), 38030
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 38

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Wiek ≥12 lat, nie w ciąży, nie do czynienia, nie planują zajść w ciążę podczas badania
  • Masa ciała ≥35 kg
  • HOFH w oparciu o wspierający test genetyczny lub diagnozę kliniczną (całkowity cholesterol> 500 mg/dl [13 mmol/l] lub leczone stężenie LDL-C ≥300 mg/dl [≥8 mmol/l], które towarzyszy TGS <300 mg/dl [3,4 mmol/L] i oba rodziciele z udokumentowanymi cholesterolami> 250 mg/dl [6,5. MMOL/L] lub ksantoma skórny lub ścięgien przed 10 lat)
  • LDL-C ≥70 mg/dl (1,8 mmol/l)
  • Hemoglobina A1C (HBA1C) ≤9,5%
  • W standardzie opieki maksymalnie tolerowane terapia obniżające się lipidów

Kryteria wykluczenia:

  • Zastosowanie siRNA ukierunkowanego na hepatocyty w ciągu 365 dni przed dniem 1 (z wyjątkiem Inclisiran, który jest dozwolony; podawanie Inclisiran i badanego leku musi być oddzielone o co najmniej 4 tygodnie)
  • Zastosowanie antysensownej cząsteczki oligonukleotydowej w ciągu 3 miesięcy przed dniem 1
  • Użycie evinacumabu w ciągu 3 miesięcy przed dniem 1
  • Użycie dowolnego innego agenta lub urządzenia badawczego w ciągu 30 dni lub 5 półtrwania (w zależności od tego, w zależności od tego, że jest dłuższy) przed 1 dniem
  • Zastosowanie ogólnoustrojowych kortykosteroidów (chyba że zastosowano go jako terapia zastępcza w chorobie przysadki/nadnerczy ze stabilnym schematem)
  • Całkowita bilirubina> 1,5 × górna granica normy (ULN), chyba że w wcześniej potwierdzonych przypadkach zespołu Gilberta
  • Szacowana szybkość filtracji kłębuszkowej <30 ml/min
  • Aminotransferaza alaniny lub aminotransferaza asparaginianowa> 2,5 × ULN

Uwaga: Dodatkowe kryteria włączenia/wykluczenia mogą zastosować na protokół

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Zodasiran
5 dawek zodasiranu przez wstrzyknięcie podskórne (SC) (okres randomizowany). 4 lub 5 dawek zodasiranu według wtrysku SC (opcjonalny okres otwartego znaku).
Lek: Wstrzyknięcie Zodasiran
Wstrzyknięcie ARO-AGN
Inne nazwy:
  • ARO-ANG3
Komparator placebo: Placebo

Obliczona objętość w celu dopasowania aktywnego leczenia przez wstrzyknięcie SC (okres randomizowany).

4 lub 5 dawek zodasiranu według wstrzyknięcia SC (opcjonalny okres otwartych)
Lek: Placebo
sterylna sól fizjologiczna (0,9% NaCl)
Lek: Wstrzyknięcie Zodasiran
Wstrzyknięcie ARO-AGN
Inne nazwy:
  • ARO-ANG3

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana procentowa od wartości wyjściowej na 12 miesiąca w postu lipoprotein o niskiej gęstości (LDL-C) (okres randomizowany)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 12
Linia bazowa, miesiąc 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana z wartości bazowej na 12 miesiąca w postu LDL-C (okres randomizowany)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 12
Linia bazowa, miesiąc 12
Obszar pod stężeniem w osoczu w porównaniu z krzywą czasową (AUC) od wartości wyjściowej do 12 miesiąca na czczo LDL-C (okres randomizowany)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 12
Linia bazowa, miesiąc 12
Odsetek uczestników, którzy spełniają kryteria kwalifikowalności LDL-C Afereza LDL-C (UE) (na niemiecką grupę roboczą Afereza) w 12. miesiącu (okres randomizowany)
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miesiąc 12
Odsetek uczestników, którzy spełniają kryteria kwalifikowalności w Stanach Zjednoczonych (USA) (na krajowe stowarzyszenie lipidowe) w 12 miesiącu (okres randomizowany)
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miesiąc 12
Odsetek uczestników z postem LDL-C <100 mg/dl (2,6 mmol/L) w 12 miesiącu (okres randomizowany)
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miesiąc 12
Zmiana od wartości wyjściowej w postu LDL-C w czasie (okres randomizowany)
Ramy czasowe: Linia podstawowa, dzień 1, miesiące 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10.5 i 12
Linia podstawowa, dzień 1, miesiące 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10.5 i 12
Zmiana procentowa od wartości wyjściowej na 12 miesiąca w lipoproteinach na czczo (a) [LP (a)] (okres randomizowany)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 12
Linia bazowa, miesiąc 12
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w postu LDL-C w czasie (okres randomizowany)
Ramy czasowe: Linia podstawowa, dzień 1, miesiące 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10.5 i 12
Linia podstawowa, dzień 1, miesiące 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10.5 i 12
Zmiana i procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w miesiącu 12 w zakresie apolipoproteiny B (ApoB) na czczo (okres randomizacji)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 12
Linia bazowa, miesiąc 12
Zmiana i procentowa zmiana od wartości wyjściowej do 12. miesiąca w stężeniu cholesterolu nie-HDL na czczo (nie-HDL-C) (okres randomizacji)
Ramy czasowe: Wartości wyjściowe, miesiąc 12
Wartości wyjściowe, miesiąc 12
Zmiana i procentowa zmiana od wartości wyjściowej do 12. miesiąca w stężeniu trójglicerydów (TG) na czczo (okres randomizacji)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, miesiąc 12
Punkt wyjściowy, miesiąc 12
Zmiana i procentowa zmiana od wartości wyjściowej do 12 miesiąca w poziomie białka angiopoetynopodobnego 3 (ANGPTL3) na czczo (okres randomizacji)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 12
Linia bazowa, miesiąc 12
Zmiana i procentowa zmiana od wartości wyjściowej do miesiąca 12 w stężeniu całkowitego cholesterolu na czczo (okres randomizacji)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, 12 miesiąc
Linia wyjściowa, 12 miesiąc
Zmiana i procentowa zmiana od wartości wyjściowej do 12. miesiąca w stężeniu cholesterolu lipoprotein o wysokiej gęstości (HDL-C) na czczo (okres randomizacji)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, miesiąc 12
Linia wyjściowa, miesiąc 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 czerwca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

20 sierpnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

20 sierpnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 czerwca 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 czerwca 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 czerwca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AROANG3-3001

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Philippines

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj