Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 3 -studie av Zodasiran hos ungdomar och vuxna personer med homozygot familjär hyperkolesterolemi

10 augusti 2026 uppdaterad av: Arrowhead Pharmaceuticals

Fas 3 -studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten för Zodasirian hos ungdomar och vuxna personer med homozygot familjär hyperkolesterolemi (Yosemite)

Denna multicenter, randomiserade, placebokontrollerade studie kommer att utvärdera effektiviteten och säkerheten för zodasiran subkutan (SC) injektion hos personer 12 år och äldre med genetiskt eller kliniskt diagnostiserat homozygot familjär hyperkolesterolemi (HOFH). Efter avslutad dubbelblind (DB) kommer behandlingspersoner att vara berättigade att fortsätta i den valfria öppna (OLE-förlängningen (OLE) perioden i studien. Alla placebo -personer som väljer att fortsätta kommer att övergå till aktivt läkemedel under OLE -perioden.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

70

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Research Site 13
      • Saint Leonards, New South Wales, Australien, 2065
        • Research Site 9
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Research Site 21
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Research Site 3
  • Belgien
      • La Louvière, Belgien, 7100
        • Research Site 33
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Research Site 34
  • Brasilien
    • São Paulo
      • Cerqueira César, São Paulo, Brasilien, CEP-05403-000
        • Research Site 24
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Research Site 23
  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Park Ridge, Illinois, Förenta staterna, 60068
        • Research Site 7
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Research Site 2
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45227
        • Research Site 1
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • Research Site 14
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 0159
        • Research Site 17
      • Tbilisi, Georgien, 160
        • Research Site 18
      • Tbilisi, Georgien, 186
        • Research Site 19
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Research Site 10
      • Tel Litwinsky, Israel, 5265601
        • Research Site 15
  • Japan
      • Fukushima, Japan, 960-1295
        • Research Site 20
      • Okayama, Japan, 700-8558
        • Research Site 16
      • Saitama, Japan, 350-0495
        • Research Site 22
      • Tokyo, Japan, 113-8510
        • Research Site 25
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japan, 920-8641
        • Research Site 26
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 564-8565
        • Research Site 27
  • Kanada
      • Québec, Kanada, G1V 4W2
        • Research Site 4
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 2H2
        • Research Site 5
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Research Site 6
  • Nya Zeeland
      • Christchurch, Nya Zeeland, 8011
        • Research Site 12
  • Saudiarabien
      • Riyadh, Saudiarabien, 12713
        • Research Site 31
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8907
        • Research Site 43
      • Córdoba, Spanien, 14004
        • Research Site 28
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Research Site 29
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 413 46
        • Research Site 32
  • Sydafrika
      • Cape Town, Sydafrika, 7925
        • Research Site 8
    • Johannesburg
      • Parktown, Johannesburg, Sydafrika, 2193
        • Research Site 11
  • Tjeckien
      • Hradec Králové, Tjeckien, General E3 500 0
        • Research Site 30
  • Turkiet (Türkiye)
      • Afyonkarahisar, Turkiet (Türkiye), 03200
        • Research Site 36
      • Bornova/Izmir, Turkiet (Türkiye), 35100
        • Research Site 41
      • Melikgazi/Kayseri, Turkiet (Türkiye), 38030
        • Research Site 38
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Research Site 35
  • Österrike
      • Innsbruck, Österrike, 6020
        • Research Site 40
      • Linz, Österrike, 4021
        • Research Site 39
      • Vienna, Österrike, 1090
        • Research Site 42
      • Vienna, Österrike, 1130
        • Research Site 37

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

  • Ålder ≥12 år, icke gravid, icke ammande, planerar inte att bli gravid under studien
  • Kroppsvikt ≥35 kg
  • HoFH based on a supportive genetic test or a clinical diagnosis (total cholesterol >500 mg/dL[13 mmol/L] OR treated LDL-C concentration of ≥300 mg/dL [≥8 mmol/L] either accompanied by TGs <300 mg/dL [3.4 mmol/L] AND both parents with documented total cholesterol >250 mg/dL [6.5 mmol/l] eller kutan eller tendinös xantom före 10 års ålder)
  • LDL-C ≥70 mg/dl (1,8 mmol/L)
  • Hemoglobin A1C (HbA1c) ≤9,5%
  • På vårdstandard, maximalt tolererad lipidsänkande terapi

Uteslutningskriterier:

  • Användning av en hepatocytinriktad siRNA inom 365 dagar före dag 1 (utom inklisan, som är tillåtet; administration av inklisan och studiemedicin måste separeras med minst 4 veckor)
  • Användning av en antisense oligonukleotidmolekyl inom 3 månader före dag 1
  • Användning av evinacumab inom tre månader före dag 1
  • Användning av någon annan utredningsagent eller enhet inom 30 dagar eller 5 halveringstid (beroende på vad som är längre) före dag 1
  • Användning av systemiska kortikosteroider (såvida det inte används som ersättningsterapi för hypofys/binjuresjukdom med en stabil behandling)
  • Total bilirubin> 1,5 × övre gräns för normal (ULN), såvida inte i tidigare bekräftade fall av Gilberts syndrom
  • Uppskattad glomerulär filtreringshastighet <30 ml/min
  • Alanin aminotransferas eller aspartat aminotransferas> 2,5 × uln

Obs: Ytterligare kriterier för inkludering/uteslutning kan tillämpas per protokoll

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: zodasiran
5 doser av Zodasiran genom subkutan (SC) injektion (randomiserad period). 4 eller 5 doser Zodasiran genom SC-injektion (valfri öppen etikettperiod).
Läkemedel: Zodasiran -injektion
ARO-ANG3-injektion
Andra namn:
  • Aro-ang3
Placebo-jämförare: Placebo

Beräknad volym för att matcha aktiv behandling genom SC -injektion (randomiserad period).

4 eller 5 doser Zodasiran genom SC-injektion (valfri öppen etikettperiod)
Läkemedel: Placebo
steril normal koksaltlösning (0,9 % NaCl)
Läkemedel: Zodasiran -injektion
ARO-ANG3-injektion
Andra namn:
  • Aro-ang3

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Procentförändring från baslinje till månad 12 i fasta lipoproteinkolesterol med låg densitet (LDL-C) (randomiserad period)
Tidsram: Baslinje, månad 12
Baslinje, månad 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Ändra från baslinje till månad 12 i Fasting LDL-C (randomiserad period)
Tidsram: Baslinje, månad 12
Baslinje, månad 12
Område under plasmakoncentrationen kontra tidskurvan (AUC) från baslinje till månad 12 för fasta LDL-C (randomiserad period)
Tidsram: Baslinje, månad 12
Baslinje, månad 12
Andel deltagare som träffar Europeiska unionen (EU) LDL-C Apheresis Criteria (per tysk apheresis arbetsgrupp) vid månad 12 (randomiserad period)
Tidsram: Månad 12
Månad 12
Andel deltagare som möter USA (US) Apheresis Behörighetskriterier (per nationell lipidförening) vid månad 12 (randomiserad period)
Tidsram: Månad 12
Månad 12
Andel deltagare med fasta LDL-C <100 mg/dl (2,6 mmol/L) vid månad 12 (randomiserad period)
Tidsram: Månad 12
Månad 12
Ändra från baslinjen i fasta LDL-C över tid (randomiserad period)
Tidsram: Baslinje, dag 1, månad 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 och 12
Baslinje, dag 1, månad 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 och 12
Procentförändring från baslinje till månad 12 i fasta lipoprotein (a) [LP (a)] (randomiserad period)
Tidsram: Baslinje, månad 12
Baslinje, månad 12
Procentförändring från baslinjen i fasta LDL-C över tid (randomiserad period)
Tidsram: Baslinje, dag 1, månad 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 och 12
Baslinje, dag 1, månad 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 och 12
Förändring och procentuell förändring från baslinjen till månad 12 i fastande apolipoprotein B (ApoB) (randomiserad period)
Tidsram: Baseline, Månad 12
Baseline, Månad 12
Förändring och procentuell förändring från baslinjen till månad 12 i fastande icke-högdensitetslipoprotein-kolesterol (icke-HDL-C) (randomiserad period)
Tidsram: Baslinje, månad 12
Baslinje, månad 12
Förändring och procentuell förändring från baslinjen till månad 12 i fastande triglycerider (TGs) (randomiserad period)
Tidsram: Baslinje, månad 12
Baslinje, månad 12
Förändring och procentuell förändring från baseline till månad 12 i fastande angiopoietin-liknande protein 3 (ANGPTL3) (randomiserad period)
Tidsram: Baslinje, månad 12
Baslinje, månad 12
Förändring och procentuell förändring från baslinje till månad 12 för fastande totalkolesterol (randomiserad period)
Tidsram: Baslinje, månad 12
Baslinje, månad 12
Förändring och procentuell förändring från baslinje till månad 12 i fastande högdensitetslipoprotein-kolesterol (HDL-C) (randomiserad period)
Tidsram: Baslinje, månad 12
Baslinje, månad 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 juni 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

20 augusti 2027

Avslutad studie (Beräknad)

20 augusti 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 juni 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 juni 2025

Första postat (Faktisk)

25 juni 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AROANG3-3001

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera