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동형 접합 가족 성 고 콜레스테롤 혈증이있는 청소년 및 성인 대상에서 조디시란의 3 상 연구

2026년 6월 9일 업데이트: Arrowhead Pharmaceuticals

3 상 연구는 동형 접합 가족 성 고 콜레스테롤 혈증 (요세미티)을 갖는 청소년 및 성인 대상에서 조디시리아의 효능 및 안전성을 평가하기위한 연구

이 다기관, 무작위, 위약 대조 연구는 유전자 또는 임상 적으로 진단 된 동형 가족 성 고 콜레스테롤 혈증 (HOFH)을 갖는 12 세 이상 대상체에서 조디시란 피하 (SC) 주사의 효능 및 안전성을 평가할 것이다. 이중 블라인드 (DB) 처리 기간이 완료된 후, 피험자는 연구의 선택적 오픈 라벨 연장 (OLE) 기간을 계속할 수 있습니다. 계속하기로 선택한 모든 위약 피험자는 OLE 기간 동안 활성 약물로 전환 할 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

60

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 그루지야
      • Tbilisi, 그루지야, 0159
        • 모병
        • Research Site 17
      • Tbilisi, 그루지야, 160
        • 모병
        • Research Site 18
      • Tbilisi, 그루지야, 186
        • 모병
        • Research Site 19
  • 남아프리카
      • Cape Town, 남아프리카, 7925
        • 모병
        • Research Site 8
    • Johannesburg
      • Parktown, Johannesburg, 남아프리카, 2193
        • 모병
        • Research Site 11
  • 뉴질랜드
      • Christchurch, 뉴질랜드, 8011
        • 모병
        • Research Site 12
  • 독일
      • Berlin, 독일, 13353
        • 모병
        • Research Site 35
  • 미국
    • Illinois
      • Park Ridge, Illinois, 미국, 60068
        • 모병
        • Research Site 7
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10029
        • 모병
        • Research Site 2
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45227
        • 모병
        • Research Site 1
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
        • 모병
        • Research Site 14
  • 벨기에
      • La Louvière, 벨기에, 7100
        • 모병
        • Research Site 33
      • Leuven, 벨기에, 3000
        • 모병
        • Research Site 34
  • 브라질
    • São Paulo
      • Cerqueira César, São Paulo, 브라질, CEP-05403-000
        • 모병
        • Research Site 24
  • 사우디 아라비아
      • Riyadh, 사우디 아라비아, 12713
        • 모병
        • Research Site 31
  • 스웨덴
      • Gothenburg, 스웨덴, 413 46
        • 모병
        • Research Site 32
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 8907
        • 모병
        • Research Site 43
      • Córdoba, 스페인, 14004
        • 모병
        • Research Site 28
      • Madrid, 스페인, 28041
        • 모병
        • Research Site 29
  • 오스트리아
      • Innsbruck, 오스트리아, 6020
        • 모병
        • Research Site 40
      • Linz, 오스트리아, 4021
        • 모병
        • Research Site 39
      • Vienna, 오스트리아, 1090
        • 모병
        • Research Site 42
      • Vienna, 오스트리아, 1130
        • 모병
        • Research Site 37
  • 이스라엘
      • Jerusalem, 이스라엘, 9112001
        • 모병
        • Research Site 10
      • Tel Litwinsky, 이스라엘, 5265601
        • 모병
        • Research Site 15
  • 일본
      • Fukushima, 일본, 960-1295
        • 모병
        • Research Site 20
      • Okayama, 일본, 700-8558
        • 모병
        • Research Site 16
      • Saitama, 일본, 350-0495
        • 모병
        • Research Site 22
      • Tokyo, 일본, 113-8510
        • 모병
        • Research Site 25
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, 일본, 920-8641
        • 모병
        • Research Site 26
    • Osaka
      • Suita, Osaka, 일본, 564-8565
        • 모병
        • Research Site 27
  • 체코
      • Hradec Králové, 체코, General E3 500 0
        • 모병
        • Research Site 30
  • 캐나다
      • Québec, 캐나다, G1V 4W2
        • 모병
        • Research Site 4
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6Z 2H2
        • 모병
        • Research Site 5
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, 캐나다, G7H 7K9
        • 모병
        • Research Site 6
  • 터키 (Türkiye)
      • Afyonkarahisar, 터키 (Türkiye), 03200
        • 모병
        • Research Site 36
      • Bornova/Izmir, 터키 (Türkiye), 35100
        • 모병
        • Research Site 41
      • Melikgazi/Kayseri, 터키 (Türkiye), 38030
        • 모병
        • Research Site 38
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75013
        • 모병
        • Research Site 23
  • 호주
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
        • 모병
        • Research Site 13
      • Saint Leonards, New South Wales, 호주, 2065
        • 모병
        • Research Site 9
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, 호주, 3084
        • 모병
        • Research Site 21
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, 호주, 6009
        • 모병
        • Research Site 3

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준 :

  • 12 세 이상, 임신 비, 수유 비 수유, 연구 중 임신을 계획하지 않습니다.
  • 체중 ≥35kg
  • 지지 유전자 검사 또는 임상 진단 (총 콜레스테롤> 500 mg/dL [13 mmol/l] 또는 처리 된 LDL-C 농도 ≥300 mg/dl [≥8 mmol/L]에 기초한 HOFH는 TGS <300 mg/dl [3.4 mmol/L] 및 부모가 모두 250 mg/dL을 기록한 부모를 동반한다. MMOL/L] 10 세 이전에 피부 또는 경향이있는 Xanthoma)
  • LDL-C ≥70 mg/dl (1.8 mmol/L)
  • 헤모글로빈 A1C (HBA1C) ≤9.5%
  • 치료의 표준에서, 지질 저하 요법을 최대한 견딜 수있었습니다

제외 기준 :

  • 1 일 전 365 일 이내에 간세포-표적화 된 siRNA의 사용 (허용되는 경사체 제외; 경사 및 연구 약물의 투여는 4 주 이상 분리되어야한다)
  • 1 일 전 3 개월 이내에 안티센스 올리고 뉴클레오티드 분자의 사용
  • 1 일 전 3 개월 이내에 Evinacumab의 사용
  • 1 일 전에 30 일 또는 5 회 반감기 (어느 쪽이든) 이내에 다른 조사 대리인 또는 장치 사용
  • 전신 코르티코 스테로이드의 사용 (안정적인 요법과 뇌하수체/부신 질환에 대한 대체 요법으로 사용되지 않는 한)
  • Gilbert 증후군의 이전에 확인 된 경우가 아니라면 총 빌리루빈> 1.5 × 정상 (ULN) 상한 (ULN)
  • 사구체 여과 속도 <30 ml/min
  • 알라닌 아미노 트랜스퍼 라제 또는 아스파 테이트 아미노 트랜스퍼 라제> 2.5 × uln

참고 : 추가 포함/제외 기준은 프로토콜에 따라 적용될 수 있습니다

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Zodasiran
피하 (SC) 주사 (무작위 기간)에 의한 5 회 용량 조디시란. SC 주입에 의한 4 또는 5 용량의 Zodasiran (선택적 개방형 기간).
의약품: Zodasiran 주사
Aro-ang3 주사
다른 이름들:
  • Aro-ang3
위약 비교기: 위약

SC 주입 (무작위 기간)에 의한 활성 처리와 일치하도록 계산 된 부피.

SC 주입에 의한 4 또는 5 용량의 조디시란 (옵션 오픈 라벨 기간)
의약품: 위약
멸균 생리 식염수(0.9% NaCl)
의약품: Zodasiran 주사
Aro-ang3 주사
다른 이름들:
  • Aro-ang3

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
공복 저밀도 지단백질 콜레스테롤 (LDL-C)에서 기준선에서 12 개까지의 변화 백분율 (무작위 기간)
기간: 기준선, 달 12
기준선, 달 12

2차 결과 측정

결과 측정
기간
공복 LDL-C에서 기준선에서 월 12까지 변경 (무작위 기간)
기간: 기준선, 달 12
기준선, 달 12
공복 LDL-C (무작위 기간)에 대한 기준선에서 시간 곡선 (AUC)의 혈장 농도에 따른 영역
기간: 기준선, 달 12
기준선, 달 12
유럽 ​​연합을 만나는 참가자의 비율 (EU) LDL-C Apheresis 자격 기준 (독일 신청 실무 그룹 당) 12 개월 (무작위 기간)
기간: 12 개월
12 개월
미국 (미국)을 충족하는 참가자의 비율은 12 개월 (무작위 기간)에 미국 (미국 지질 협회 당)
기간: 12 개월
12 개월
단식 LDL-C <100 mg/dl (2.6 mmol/L)가있는 참가자의 비율 (무작위 기간)
기간: 12 개월
12 개월
시간이 지남에 따라 공복 LDL-C에서 기준선에서 변경 (무작위 기간)
기간: 기준선, 1 일, 1 개월, 2, 3, 4.5, 6, 7.5, 9, 10.5 및 12
기준선, 1 일, 1 개월, 2, 3, 4.5, 6, 7.5, 9, 10.5 및 12
공복 지단백질에서 기준선에서 월 12까지의 변화 백분율 (a) [LP (a)] (무작위 기간)
기간: 기준선, 달 12
기준선, 달 12
시간이 지남에 따라 공복 LDL-C에서 기준선에서 변화하는 백분율 (무작위 기간)
기간: 기준선, 1 일, 1 개월, 2, 3, 4.5, 6, 7.5, 9, 10.5 및 12
기준선, 1 일, 1 개월, 2, 3, 4.5, 6, 7.5, 9, 10.5 및 12
기저치에서 12개월까지의 공복 아포지단백 B(ApoB) 변화 및 변화율(무작위 기간)
기간: 기준선, 12개월
기준선, 12개월
기저선 대비 12개월째 공복 비-고밀도 지단백 콜레스테롤(non-HDL-C)의 변화 및 변화율(무작위 배정 기간)
기간: Baseline, Month 12
Baseline, Month 12
기저치에서 12개월까지의 공복 중성지방(TGs) 변화 및 변화율(무작위 기간)
기간: Baseline, Month 12
Baseline, Month 12
기저선 대비 12개월 시점의 공복 혈중 Angiopoietin-like Protein 3 (ANGPTL3) 변화 및 변화율 (무작위 배정 기간)
기간: 기준선, 12개월
기준선, 12개월
공복 총 콜레스테롤의 기준선부터 12개월까지의 변화 및 변화율 (무작위 배정 기간)
기간: 기준선, 12개월
기준선, 12개월
공복 고밀도지단백 콜레스테롤(HDL-C)의 기준선부터 12개월까지의 변화 및 변화율 (무작위 배정 기간)
기간: 기준선, 12개월
기준선, 12개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Arrowhead Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 6월 17일

기본 완료 (추정된)

2027년 8월 20일

연구 완료 (추정된)

2027년 8월 20일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 6월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 6월 17일

처음 게시됨 (실제)

2025년 6월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 10일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 9일

마지막으로 확인됨

2026년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AROANG3-3001

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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