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Eine Phase -3 -Studie von Zodasiran bei jugendlichen und erwachsenen Probanden mit homozygoten familiären Hypercholesterinämie

9. Juni 2026 aktualisiert von: Arrowhead Pharmaceuticals

Phase -3 -Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Zodasirian bei jugendlichen und erwachsenen Probanden mit homozygoten familiären Hypercholesterinämie (Yosemite)

Diese multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte Studie wird die Wirksamkeit und Sicherheit der subkutanen Zodasiran-Injektion (SC) bei Probanden ab 12 Jahren mit genetisch oder klinisch diagnostizierter homozygus familiärer Hypercholesterinämie (HOFH) bewerten. Nach Abschluss der Doppelblinden (DB)-Behandlungszeiten können die Probanden in der optionalen Open-Label-Erweiterungszeit (OLE) der Studie fortgesetzt werden. Alle Placebo -Probanden, die sich für den Fortsetzung entscheiden, werden während der alten Zeit zum aktiven Arzneimittel übergehen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

60

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Rekrutierung
        • Research Site 13
      • Saint Leonards, New South Wales, Australien, 2065
        • Rekrutierung
        • Research Site 9
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Rekrutierung
        • Research Site 21
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Rekrutierung
        • Research Site 3
  • Belgien
      • La Louvière, Belgien, 7100
        • Rekrutierung
        • Research Site 33
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Rekrutierung
        • Research Site 34
  • Brasilien
    • São Paulo
      • Cerqueira César, São Paulo, Brasilien, CEP-05403-000
        • Rekrutierung
        • Research Site 24
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Rekrutierung
        • Research Site 35
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Rekrutierung
        • Research Site 23
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • Rekrutierung
        • Research Site 17
      • Tbilisi, Georgia, 160
        • Rekrutierung
        • Research Site 18
      • Tbilisi, Georgia, 186
        • Rekrutierung
        • Research Site 19
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Rekrutierung
        • Research Site 10
      • Tel Litwinsky, Israel, 5265601
        • Rekrutierung
        • Research Site 15
  • Japan
      • Fukushima, Japan, 960-1295
        • Rekrutierung
        • Research Site 20
      • Okayama, Japan, 700-8558
        • Rekrutierung
        • Research Site 16
      • Saitama, Japan, 350-0495
        • Rekrutierung
        • Research Site 22
      • Tokyo, Japan, 113-8510
        • Rekrutierung
        • Research Site 25
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japan, 920-8641
        • Rekrutierung
        • Research Site 26
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 564-8565
        • Rekrutierung
        • Research Site 27
  • Kanada
      • Québec, Kanada, G1V 4W2
        • Rekrutierung
        • Research Site 4
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 2H2
        • Rekrutierung
        • Research Site 5
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Rekrutierung
        • Research Site 6
  • Neuseeland
      • Christchurch, Neuseeland, 8011
        • Rekrutierung
        • Research Site 12
  • Saudi-Arabien
      • Riyadh, Saudi-Arabien, 12713
        • Rekrutierung
        • Research Site 31
  • Schweden
      • Gothenburg, Schweden, 413 46
        • Rekrutierung
        • Research Site 32
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8907
        • Rekrutierung
        • Research Site 43
      • Córdoba, Spanien, 14004
        • Rekrutierung
        • Research Site 28
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Rekrutierung
        • Research Site 29
  • Südafrika
      • Cape Town, Südafrika, 7925
        • Rekrutierung
        • Research Site 8
    • Johannesburg
      • Parktown, Johannesburg, Südafrika, 2193
        • Rekrutierung
        • Research Site 11
  • Tschechien
      • Hradec Králové, Tschechien, General E3 500 0
        • Rekrutierung
        • Research Site 30
  • Türkei (türkiye)
      • Afyonkarahisar, Türkei (türkiye), 03200
        • Rekrutierung
        • Research Site 36
      • Bornova/Izmir, Türkei (türkiye), 35100
        • Rekrutierung
        • Research Site 41
      • Melikgazi/Kayseri, Türkei (türkiye), 38030
        • Rekrutierung
        • Research Site 38
  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Park Ridge, Illinois, Vereinigte Staaten, 60068
        • Rekrutierung
        • Research Site 7
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Rekrutierung
        • Research Site 2
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45227
        • Rekrutierung
        • Research Site 1
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Rekrutierung
        • Research Site 14
  • Österreich
      • Innsbruck, Österreich, 6020
        • Rekrutierung
        • Research Site 40
      • Linz, Österreich, 4021
        • Rekrutierung
        • Research Site 39
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Rekrutierung
        • Research Site 42
      • Vienna, Österreich, 1130
        • Rekrutierung
        • Research Site 37

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter ≥ 12 Jahre, nicht schwanger, nicht laktierend, planen nicht, während der Studie schwanger zu werden
  • Körpergewicht ≥35 kg
  • HOFH basierend auf einem unterstützenden Gentest oder einer klinischen Diagnose (Gesamtcholesterin> 500 mg/dl [13 mmol/l] oder behandelte LDL-C-Konzentration von ≥ 300 mg/dl [≥8 mmol/l] entweder mit TGs <300 mg/dl [3,4 mmol/l] und beide Eltern mit dokumentiertem CHOLESTERN. mmol/l] oder Haut- oder Tendern -Xanthom vor 10 Jahren)
  • LDL-C ≥70 mg/dl (1,8 mmol/l)
  • Hämoglobin A1C (Hba1c) ≤ 9,5%
  • Bei Standard der Versorgung maximal tolerierte lipidsenkende Therapie

Ausschlusskriterien:

  • Verwendung einer Hepatozyten-siRNA innerhalb von 365 Tagen vor Tag 1 (außer inklisiran, die zulässig ist; Verabreichung von Inklisiran und Studienmedikamenten muss um mindestens 4 Wochen getrennt werden)
  • Verwendung eines Antisense -Oligonukleotidmoleküls innerhalb von 3 Monaten vor Tag 1
  • Verwendung von Evinacumab innerhalb von 3 Monaten vor Tag 1
  • Verwendung eines anderen Untersuchungsagenten oder Geräts innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Wert länger) vor Tag 1
  • Verwendung systemischer Kortikosteroide (es sei denn
  • Gesamtbilirubin> 1,5 × Obergrenze des Normalen (ULN), es sei denn, in zuvor bestätigten Fällen des Gilbert -Syndroms
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate <30 ml/min
  • Alaninaminotransferase oder Aspartat Aminotransferase> 2,5 × ULN

Hinweis: Zusätzliche Einschluss-/Ausschlusskriterien können pro Protokoll gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Zodasiran
5 Dosen Zodasiran durch subkutane (SC) -injektion (randomisierte Periode). 4 oder 5 Dosen Zodasiran durch SC-Injektion (optionale Open-Label-Periode).
Arzneimittel: Zodasiran -Injektion
Aro-Ang3-Injektion
Andere Namen:
  • Aro-Ang3
Placebo-Komparator: Placebo

Berechnetes Volumen für die aktive Behandlung durch SC -Injektion (randomisierte Periode).

4 oder 5 Dosen Zodasiran durch SC-Injektion (optionale Open-Label-Periode)
Arzneimittel: Placebo
sterile physiologische Kochsalzlösung (0,9 % NaCl)
Arzneimittel: Zodasiran -Injektion
Aro-Ang3-Injektion
Andere Namen:
  • Aro-Ang3

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung von Grundlinie zu Monat 12 im Nasten mit niedriger Dichte Lipoproteincholesterin (LDL-C) (randomisierte Periode)
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12
Grundlinie, Monat 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Wechseln Sie von Grundlinie bis Monats 12 in Fasten-LDL-C (randomisierte Periode)
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12
Grundlinie, Monat 12
Fläche unter der Plasmakonzentration im Vergleich zu der Zeitkurve (AUC) von Grundlinie bis Monat 12 für das Fasten von LDL-C (randomisierte Periode)
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12
Grundlinie, Monat 12
Anteil der Teilnehmer, die die Europäische Union (EU) LDL-C-Apherese-Zulassungskriterien (pro Deutsche Apheresis-Arbeitsgruppe) im Monat 12 (randomisierte Zeit) erfüllen (randomisierte Zeit)
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12
Anteil der Teilnehmer, die die APherese -Zulassungskriterien der Vereinigten Staaten (US) erfüllen (pro National Lipid Association) im 12. Monat (randomisierte Zeitraum)
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12
Anteil der Teilnehmer mit Fasten-LDL-C <100 mg/dl (2,6 mmol/l) im Monat 12 (randomisierte Periode)
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12
Wechseln Sie im Laufe der Zeit vom Ausgangswert beim Fasten von LDL-C (randomisierter Zeitraum)
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 1, Monate 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 und 12
Grundlinie, Tag 1, Monate 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 und 12
Prozentuale Veränderung von Grundlinie zu Monat 12 im Fasten Lipoprotein (a) [LP (A)] (randomisierte Periode)
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12
Grundlinie, Monat 12
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert beim Fasten von LDL-C im Laufe der Zeit (randomisierte Periode)
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 1, Monate 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 und 12
Grundlinie, Tag 1, Monate 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 und 12
Veränderung und prozentuale Veränderung von Baseline bis Monat 12 bei nüchternem Apolipoprotein B (ApoB) (Randomisierungsperiode)
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
Ausgangswert, Monat 12
Veränderung und prozentuale Veränderung des Nüchtern-Nicht-HDL-Cholesterins (non-HDL-C) von Baseline bis Monat 12 (Randomisierungsphase)
Zeitfenster: Baseline, Monat 12
Baseline, Monat 12
Änderung und prozentuale Änderung von Baseline zu Monat 12 bei Nüchtern-Triglyceriden (TGs) (Randomisierungsperiode)
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
Ausgangswert, Monat 12
Änderung und prozentuale Änderung von Baseline zu Monat 12 bei nüchternem Angiopoietin-ähnlichem Protein 3 (ANGPTL3) (Randomisierungszeitraum)
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
Ausgangswert, Monat 12
Änderung und prozentuale Änderung des Nüchtern-Gesamtcholesterins vom Ausgangswert bis Monat 12 (randomisierte Phase)
Zeitfenster: Baseline, Monat 12
Baseline, Monat 12
Veränderung und prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis Monat 12 bei Fasten-High-Density-Lipoprotein-Cholesterin (HDL-C) (Randomisierungsphase)
Zeitfenster: Baseline, Monat 12
Baseline, Monat 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Juni 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

20. August 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

20. August 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Juni 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Juni 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. Juni 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AROANG3-3001

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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